Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

(+) Epikatechina w leczeniu ataksji Friedreicha

18 listopada 2019 zaktualizowane przez: Ralitza Gavrilova

Jednoośrodkowe, prospektywne, otwarte badanie fazy II oceniające bezpieczeństwo i skuteczność (+)-epikatechiny u pacjentów z ataksją Friedreicha

To 24-tygodniowe badanie przetestuje bezpieczeństwo i skuteczność syntetycznie produkowanej (+) epikatechiny w leczeniu pacjentów cierpiących na ataksję Friedreicha, zaburzenie neurologiczne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza ataksji Friedreicha (FA) za pomocą testów genetycznych Frataxin i/lub analizy enzymów Frataxin
  • Między 10 a 50 rokiem życia włącznie
  • Masa ciała 25 kilogramów lub więcej
  • Co najmniej jeden dotknięty układ narządu (sercowy lub neurologiczny), o czym świadczą objawy kliniczne
  • Czas trwania choroby ≤7 lat, w oparciu o datę wystąpienia objawów FA
  • Nie ma znanych przeciwwskazań do kontrastu zawierającego gadolin, takich jak ciężka alergia lub współczynnik przesączania kłębuszkowego <30 ml/min/m^2.
  • Nie ma znanych przeciwwskazań do oceny rezonansu magnetycznego (MRI) bez kontrastu, takich jak rozrusznik serca lub fragmenty metali aktywnych magnetycznie.

  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą:

    • Przed otrzymaniem badanego leku należy mieć ujemny wynik testu ciążowego na ludzką gonadotropinę kosmówkową.
    • Wyraź zgodę na stosowanie antykoncepcji przez cały okres przyjmowania badanego leku oraz przez 1 miesiąc po zakończeniu badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Zaawansowana niewydolność serca, skala klasyfikacyjna New York Heart Association (NYHA) – klasa IV (zaawansowana niewydolność serca)
  • Klinicznie istotne choroby współistniejące, które mogą również prowadzić do kardiomiopatii, na przykład długotrwałe nadciśnienie tętnicze, kardiomiopatia rodzinna.
  • Klinicznie istotne choroby współistniejące, które w opinii badaczy mogłyby zagrozić interpretacji wyników testu.
  • Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży w czasie trwania badania.
  • Pacjenci z przeciwwskazaniami do regadenozonu, tj. mi. bloku przedsionkowo-komorowego (AV) drugiego lub trzeciego stopnia lub dysfunkcji węzła zatokowego. Otrzymał badany lek w ciągu trzydziestu (30) dni od wizyty wyjściowej.
  • Małopłytkowość (<125 x 10^9/litr) lub wydłużony czas protrombinowy/czas częściowej tromboplastyny ​​(PT/PTT) na początku badania.
  • Klinicznie istotne niedociśnienie (skurczowe ciśnienie krwi <90) spowodowane niewydolnością serca lub innymi stanami.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: (+)-Epikatechina
Całkowita dzienna dawka 75mg (+)-Epicatechin; 25 mg cap trzy razy dziennie doustnie przez 24 tygodnie
Lek: (+)-Epikatechina
Kapsułki 25mg (+)-Epicatechin. Dawka początkowa 75 mg całkowita dawka dobowa (jedna nasadka 25 mg przyjmowana trzy razy dziennie). Zwiększenie dawki po 12 tygodniach u osób niereagujących na leczenie do całkowitej dawki dziennej 150 mg (dwie kapsułki 25 mg przyjmowane trzy razy dziennie)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w złożonej skali oceny ataksji Friedreicha (FARS).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 tygodnie

Skala oceny ataksji Friedreicha (FARS) składa się z miary ataksji, podskali codziennych czynności i podskali neurologicznej. Skala ta obejmuje również 8-metrowy marsz z maksymalną prędkością (8MW), test 9-dołkowego kołka (9HPT), wskaźnik PATA (ocenia szybkość mowy na podstawie powtórzeń wymawiania „PaTa”) i ostrość liter o niskim kontraście.

FARS składa się z miary ataksji, podskali codziennych czynności i podskali neurologicznej. Ta skala obejmuje również 8-metrowy spacer z maksymalną prędkością (8MW), test z 9-dołkowym kołkiem (9HPT), wskaźnik PATA i ostrość liter o niskim kontraście. Wyniki z trzech podskal są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 159, przy czym wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom niepełnosprawności.
Wartość bazowa, 24 tygodnie
Zmiana przerostu komór, jak pokazano na MRI serca
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 tygodnie
Masa lewej komory i masa lewej komory (LV) indeksowana do powierzchni ciała oszacowana na podstawie wymiaru jamy lewej komory (LV) i grubości ściany w końcowym rozkurczu. Prawidłowe wartości masy LV w stosunku do powierzchni ciała wynoszą 49-115 g/m2 u mężczyzn i 43-95 g/m2 u kobiet.
Wartość bazowa, 24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ralitza Gavrilova

Współpracownicy

Cardero Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 stycznia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 stycznia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 stycznia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15-006845

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj