(+) Epicatequina no Tratamento da Ataxia de Friedreich
18 de novembro de 2019 atualizado por: Ralitza Gavrilova
Um estudo de droga de centro único prospectivo de fase II, aberto, avaliando a segurança e a eficácia da (+)-epicatequina em indivíduos com ataxia de Friedreich
Este estudo de 24 semanas testará a segurança e a eficácia da (+) Epicatequina produzida sinteticamente no tratamento de pacientes com Ataxia de Friedreich, um distúrbio neurológico.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos a 50 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de Ataxia de Friedreich (FA) por teste genético de Frataxina e/ou análise enzimática de Frataxina
- Entre os 10 e os 50 anos de idade, inclusive
- Peso corporal igual ou superior a 25 kg
- Mínimo de um sistema de órgão afetado (cardíaco ou neurológico), conforme evidenciado por sinais/sintomas clínicos
- Duração da doença ≤ 7 anos, com base na data de início dos sintomas de FA
- Não tem contraindicação conhecida ao contraste de gadolínio, como alergia grave ou taxa de filtração glomerular <30 ml/min/m^2.
- Não tem contra-indicação conhecida para avaliação por ressonância magnética (MRI) sem contraste, como marca-passo ou fragmentos de metal magneticamente ativos.
As mulheres em idade reprodutiva devem:
- Ter um teste negativo de gonadotrofina coriônica humana na gravidez antes de receber o medicamento do estudo.
- Concordar em usar contracepção durante a dosagem do medicamento do estudo, mais 1 mês após a conclusão do estudo.
Critério de exclusão:
- Insuficiência cardíaca avançada, New York Heart Association (NYHA) Classification Scale-Class IV (insuficiência cardíaca em estágio avançado)
- Comorbidades clinicamente significativas que também podem levar à cardiomiopatia, por exemplo, hipertensão de longa data, cardiomiopatia familiar.
- Comorbidades clinicamente significativas que, na opinião dos investigadores, comprometeriam a interpretação dos resultados do teste.
- Grávida, amamentando ou planejando engravidar durante o período do estudo.
- Doentes com contra-indicações para regadenoson, i. e. Bloqueio atrioventricular (AV) de segundo ou terceiro grau ou disfunção do nódulo sinusal. Recebeu um medicamento experimental dentro de trinta (30) dias da visita inicial.
- Trombocitopenia (<125 x 10^9/litro) ou tempo de protrombina prolongado/tempo de tromboplastina parcial (PT/PTT) na linha de base.
- Hipotensão clinicamente significativa (pressão arterial sistólica <90) devido a insuficiência cardíaca ou outras condições.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: (+)-Epicatequina
Dose diária total 75mg (+)-Epicatequina; Cap 25mg três vezes por dia por via oral durante 24 semanas
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Cápsulas de 25mg (+)-Epicatequina.
Dose inicial Dose diária total de 75 mg (uma cápsula de 25 mg tomada três vezes ao dia).
Escalonamento da dose em 12 semanas para não respondedores à dose diária total de 150 mg (duas cápsulas de 25 mg tomadas três vezes ao dia)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na pontuação composta da escala de classificação de ataxia de Friedreich (FARS)
Prazo: Linha de base, 24 semanas
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A Escala de Classificação de Ataxia de Friedreich (FARS) é composta por uma medida de ataxia, uma subescala de atividades da vida diária e uma subescala neurológica. Essa escala também inclui a caminhada de 8m em velocidade máxima (8MW), o teste de peg de 9 buracos (9HPT), a taxa PATA (avalia a velocidade da fala por repetições da pronúncia "PaTa") e a acuidade das letras de baixo contraste. A FARS é composta por uma medida de ataxia, uma subescala de atividades da vida diária e uma subescala neurológica. Esta escala também inclui a caminhada de 8m em velocidade máxima (8MW), o teste de pino de 9 buracos (9HPT), a taxa PATA e a acuidade das letras de baixo contraste. As pontuações das três subescalas são somadas para gerar uma pontuação total que varia de 0 a 159, sendo que uma pontuação mais alta indica um maior nível de incapacidade. |
Linha de base, 24 semanas
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Alteração na hipertrofia ventricular conforme demonstrado na ressonância magnética cardíaca
Prazo: Linha de base, 24 semanas
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Massa ventricular esquerda e massa ventricular esquerda (LV) indexada à área de superfície corporal estimada pela dimensão da cavidade do Ventrículo Esquerdo (LV) e espessura da parede no final da diástole.
Os valores normais de massa do VE indexados à área de superfície corporal são de 49-115 gL/m2 em homens e 43-95 g/m2 em mulheres.
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Linha de base, 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
30 de dezembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
30 de dezembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de janeiro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de janeiro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
21 de janeiro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de dezembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de novembro de 2019
Última verificação
1 de fevereiro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebelares
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Friedreich Ataxia
Outros números de identificação do estudo
- 15-006845
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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