Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

(+) Epicatechin för att behandla Friedreichs ataxi

18 november 2019 uppdaterad av: Ralitza Gavrilova

En fas II, öppen etikett prospektiv läkemedelsstudie med ett enda centrum som utvärderar säkerheten och effekten av (+)-epicatechin hos patienter med Friedreichs ataxi

Denna 24-veckorsstudie kommer att testa säkerheten och effektiviteten av syntetiskt producerat (+) Epicatechin vid behandling av patienter som har Friedreichs ataxi, en neurologisk störning.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av Friedreichs ataxi (FA) genom Frataxin genetisk testning och/eller Frataxin enzymanalys
  • Mellan 10 och 50 års ålder, inklusive
  • Kroppsvikt på 25 kg eller mer
  • Minst ett påverkat organ (hjärt- eller neurologiskt) system, vilket framgår av kliniska tecken/symtom
  • Sjukdomens varaktighet ≤7 år, baserat på startdatum för FA-symtom
  • Har ingen känd kontraindikation mot gadoliniumkontrast såsom svår allergi eller glomerulär filtreringshastighet <30 ml/min/m^2.
  • Har ingen känd kontraindikation för icke-kontrast magnetisk resonanstomografi (MRI) utvärdering såsom pacemaker eller magnetiskt aktiva metallfragment.

  • Kvinnor i fertil ålder måste:

    • Har ett negativt graviditetstest för humant koriongonadotropin innan du får studieläkemedlet.
    • Gå med på att använda preventivmedel under hela studieläkemedlets dosering, plus 1 månad efter avslutad studie.

Exklusions kriterier:

  • Avancerad hjärtsvikt, New York Heart Association (NYHA) Klassificering Scale-Class IV (hjärtsvikt i avancerad stadium)
  • Kliniskt signifikanta komorbiditeter som också kan leda till kardiomyopati, till exempel långvarig hypertoni, familjär kardiomyopati.
  • Kliniskt signifikanta komorbiditeter som, enligt utredarnas uppfattning, skulle äventyra tolkningen av testresultat.
  • Gravid, ammar eller planerar att bli gravid under studietiden.
  • Patienter med kontraindikationer mot regadenoson, dvs. e. andra eller tredje gradens atrioventrikulära (AV) block eller sinusknutedysfunktion. Har fått ett prövningsläkemedel inom trettio (30) dagar efter baslinjebesöket.
  • Trombocytopeni (<125 x 10^9/liter) eller förlängd protrombintid/partiell tromboplastintid (PT/PTT) vid baslinjen.
  • Kliniskt signifikant hypotoni (systoliskt blodtryck <90) på grund av hjärtsvikt eller andra tillstånd.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: (+)-Epicatechin
Total daglig dos 75mg (+)-Epicatechin; 25 mg caps tre gånger per dag genom munnen i 24 veckor
Läkemedel: (+)-Epicatechin
25mg (+)-Epicatechin kapslar. Startdos 75 mg total daglig dos (ett 25 mg lock tas tre gånger per dag). Dosökning efter 12 veckor för icke-svarare till 150 mg total daglig dos (två 25 mg caps tas tre gånger per dag)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) Composite Score
Tidsram: Baslinje, 24 veckor

Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) består av ett mått på ataxi, en underskala för dagliga aktiviteter och en neurologisk underskala. Den här skalan inkluderar också 8m promenad vid maximal hastighet (8MW), 9-håls peg-test (9HPT), PATA-hastighet (bedömer talhastighet genom upprepningar av att uttala "PaTa") och bokstavsskärpa med låg kontrast.

FARS består av ett mått på ataxi, en underskala för dagliga aktiviteter och en neurologisk underskala. Den här skalan inkluderar också 8m promenad vid maximal hastighet (8MW), 9-håls peg-test (9HPT), PATA-hastighet och bokstavsskärpa med låg kontrast. Poängen från de tre underskalorna läggs till för att generera en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 159, med en högre poäng som indikerar en högre grad av funktionshinder.
Baslinje, 24 veckor
Förändring i ventrikulär hypertrofi som visas på hjärt-MR
Tidsram: Baslinje, 24 veckor
Vänster ventrikelmassa och vänster ventrikulär (LV) massa indexerade till kroppsyta uppskattad av vänster ventrikel (LV) kavitetsdimension och väggtjocklek vid ände-diastolen. Normala värden för LV-massa indexerad till kroppsyta visar sig vara 49-115 gL/m2 hos män och 43-95 g/m2 hos kvinnor.
Baslinje, 24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ralitza Gavrilova

Samarbetspartners

Cardero Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

30 december 2018

Avslutad studie (Faktisk)

30 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 januari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 januari 2016

Första postat (Uppskatta)

21 januari 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 december 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2019

Senast verifierad

1 februari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 15-006845

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Friedreichs ataxi

  • Cadent Therapeutics
    Indragen
    Studie av CAD-1883 för spinocerebellär ataxi (Synchrony-1)
    Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 10 | Spinocerebellär ataxi typ 7 | Spinocerebellär ataxi typ 8 | Spinocerebellär ataxi typ 17 | ARCA1 - Autosomal recessiv cerebellär ataxi...
    Förenta staterna
  • Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
    Aktiv, inte rekryterande
    Troriluzol hos vuxna patienter med spinocerebellär ataxi
    Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 10 | Spinocerebellär ataxi typ 7 | Spinocerebellär ataxi typ 8
    Förenta staterna, Kina
  • University of Chicago
    Pfizer; Biogen; APDM Wearable Technologies
    Aktiv, inte rekryterande
    Instrumenterat datautbyte för ataxistudie (IDEA)
    Spinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6
    Förenta staterna
  • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    Avslutad
    Biomarkörer i autosomal dominant cerebellär ataxi (BIOSCA)
    Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi, autosomal recessiv 3 | Episodisk ataxi, typ 7
    Frankrike
  • Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
    Aktiv, inte rekryterande
    Försök på vuxna försökspersoner med spinocerebellär ataxi
    Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 1 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 2 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 3 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 6 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 7 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 8 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 10
    Förenta staterna
  • Sclnow Biotechnology Co., Ltd.
    Har inte rekryterat ännu
    Mesenkymala stamcellsterapi för navelsträngen (19#iSCLife®-SA) för patienter med spinocerebellär ataxi
    Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6
  • Teachers College, Columbia University
    Aktiv, inte rekryterande
    Prima motorisk inlärning genom träning hos personer med spinocerebellär ataxi (PRIME-Ataxia)
    Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 7
    Förenta staterna
  • University of Florida
    University of California, Los Angeles; National Ataxia Foundation
    Rekrytering
    Naturhistorisk studie av och genetiska modifierare i spinocerebellar ataxi
    Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6
    Förenta staterna
  • University of Florida
    Acorda Therapeutics
    Avslutad
    Dalfampridin och gång i spinocerebellar ataxi
    Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 6
    Förenta staterna
  • University of California, Los Angeles
    Aktiv, inte rekryterande
    Öppen pilotförsök av BHV-4157
    Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | MSA-C
    Förenta staterna

Kliniska prövningar på (+)-Epicatechin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera