Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

(+) Epicatechin for å behandle Friedreichs ataksi

18. november 2019 oppdatert av: Ralitza Gavrilova

En fase II, åpen etikett prospektiv legemiddelstudie med enkeltsenter som evaluerer sikkerheten og effekten av (+)-epicatechin hos personer med Friedreichs ataksi

Denne 24-ukers studien vil teste sikkerheten og effektiviteten til syntetisk produsert (+) Epicatechin ved behandling av pasienter som har Friedreichs ataksi, en nevrologisk lidelse.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av Friedreichs ataksi (FA) ved Frataxin genetisk testing og/eller Frataxin enzymanalyse
  • Mellom 10 og 50 år, inkludert
  • Kroppsvekt på 25 kg eller høyere
  • Minimum ett berørt organ (hjerte eller nevrologiske) system, som bevist av kliniske tegn/symptomer
  • Sykdomsvarighet ≤7 år, basert på startdato for FA-symptomer
  • Har ingen kjent kontraindikasjon mot gadoliniumkontrast som alvorlig allergi eller glomerulær filtreringshastighet <30 ml/min/m^2.
  • Har ingen kjent kontraindikasjon for ikke-kontrast Magnetic Resonance Imaging (MRI) evaluering som pacemaker eller magnetisk aktive metallfragmenter.

  • Kvinner i fertil alder må:

    • Ta en negativ graviditetstest for humant koriongonadotropin før du får studiemedisin.
    • Godta å bruke prevensjon under varigheten av studiemedikamentdoseringen, pluss 1 måned etter fullføring av studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Avansert hjertesvikt, New York Heart Association (NYHA) Classification Scale-Class IV (hjertesvikt i avansert stadium)
  • Klinisk signifikante komorbiditeter som også kan føre til kardiomyopati, for eksempel langvarig hypertensjon, familiær kardiomyopati.
  • Klinisk signifikante komorbiditeter som etter etterforskernes mening ville kompromittere tolkningen av testresultatene.
  • Gravid, ammer eller planlegger å bli gravid i løpet av studietiden.
  • Pasienter med kontraindikasjoner mot regadenoson, dvs. e. andre- eller tredjegrads atrioventrikulær (AV) blokk eller sinusknutedysfunksjon. Har mottatt et undersøkelsesmiddel innen tretti (30) dager etter baseline-besøk.
  • Trombocytopeni (<125 x 10^9/liter) eller forlenget protrombintid/delvis tromboplastintid (PT/PTT) ved baseline.
  • Klinisk signifikant hypotensjon (systolisk blodtrykk <90) på grunn av hjertesvikt eller andre tilstander.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: (+)-Epicatechin
Total daglig dose 75mg (+)-Epicatechin; 25 mg hette tre ganger per dag gjennom munnen i 24 uker
Legemiddel: (+)-Epicatechin
25mg (+)-Epicatechin kapsler. Startdose 75 mg total daglig dose (en 25 mg hette tatt tre ganger per dag). Doseeskalering etter 12 uker for ikke-reagerende til 150 mg total daglig dose (to 25 mg caps tatt tre ganger per dag)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) Composite Score
Tidsramme: Utgangspunkt, 24 uker

Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) består av et mål på ataksi, en underskala for daglige aktiviteter og en nevrologisk underskala. Denne skalaen inkluderer også 8m gange ved maksimal hastighet (8MW), 9-hulls knaggtest (9HPT), PATA-hastighet (vurderer talehastighet ved repetisjoner av å uttale "PaTa") og bokstavskarphet med lav kontrast.

FARS består av et mål på ataksi, en underskala for daglige aktiviteter og en nevrologisk underskala. Denne skalaen inkluderer også 8m gange med maksimal hastighet (8MW), 9-hulls knaggtest (9HPT), PATA-hastighet og bokstavskarphet med lav kontrast. Skårene fra de tre underskalaene legges til for å generere en totalskåre fra 0 til 159, med en høyere skåre som indikerer et høyere nivå av funksjonshemming.
Utgangspunkt, 24 uker
Endring i ventrikulær hypertrofi som vist på hjerte-MR
Tidsramme: Utgangspunkt, 24 uker
Venstre ventrikkelmasse og venstre ventrikkelmasse (LV) indeksert til kroppsoverflateareal estimert ved venstre ventrikkel (LV) hulromdimensjon og veggtykkelse ved ende-diastole. Normale verdier av LV-masse indeksert til kroppsoverflate er funnet å være 49-115 g/m2 hos menn og 43-95 g/m2 hos kvinner.
Utgangspunkt, 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ralitza Gavrilova

Samarbeidspartnere

Cardero Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2016

Primær fullføring (Faktiske)

30. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

30. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. januar 2016

Først lagt ut (Anslag)

21. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. desember 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. november 2019

Sist bekreftet

1. februar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 15-006845

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på (+)-Epicatechin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Georgia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere