(+) Epikatechin k léčbě Friedreichovy ataxie
18. listopadu 2019 aktualizováno: Ralitza Gavrilova
Fáze II, otevřená prospektivní jednocentrová léková studie hodnotící bezpečnost a účinnost (+)-epikatechinu u subjektů s Friedreichovou ataxií
Tato 24týdenní studie bude testovat bezpečnost a účinnost synteticky vyrobeného (+) epikatechinu při léčbě pacientů s Friedreichovou ataxií, neurologickou poruchou.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
10
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
10 let až 50 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza Friedreichovy ataxie (FA) genetickým testováním Frataxin a/nebo analýzou enzymu Frataxin
- Ve věku od 10 do 50 let včetně
- Tělesná hmotnost 25 kilogramů nebo vyšší
- Minimálně jeden postižený orgánový (srdeční nebo neurologický) systém, jak dokládají klinické příznaky/symptomy
- Doba trvání onemocnění ≤ 7 let, na základě data nástupu příznaků FA
- Nemá žádnou známou kontraindikaci kontrastní látky gadolinia, jako je těžká alergie nebo glomerulární filtrace <30 ml/min/m^2.
- Nemá žádnou známou kontraindikaci pro nekontrastní vyšetření magnetickou rezonancí (MRI), jako je kardiostimulátor nebo magneticky aktivní kovové fragmenty.
Ženy v plodném věku musí:
- Před podáním studovaného léku mít negativní těhotenský test na lidský choriový gonadotropin.
- Souhlasíte s používáním antikoncepce po dobu trvání dávkování studovaného léku plus 1 měsíc po dokončení studie.
Kritéria vyloučení:
- Pokročilé srdeční selhání, klasifikační škála New York Heart Association (NYHA) – třída IV (pokročilé stadium srdečního selhání)
- Klinicky významné komorbidity, které mohou také vést ke kardiomyopatii, například dlouhodobá hypertenze, familiární kardiomyopatie.
- Klinicky významné komorbidity, které by podle názoru zkoušejících ohrozily interpretaci výsledků testu.
- Těhotná, kojíte nebo plánujete otěhotnět v průběhu studie.
- Pacienti s kontraindikací regadenosonu, tzn. E. atrioventrikulární (AV) blokáda druhého nebo třetího stupně nebo dysfunkce sinusového uzlu. Obdržel testovaný lék do třiceti (30) dnů od základní návštěvy.
- Trombocytopenie (<125 x 10^9/litr) nebo prodloužený protrombinový čas/parciální tromboplastinový čas (PT/PTT) na začátku.
- Klinicky významná hypotenze (systolický krevní tlak <90) v důsledku srdečního selhání nebo jiných stavů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: (+)-Epicatechin
Celková denní dávka 75mg (+)-Epicatechin; 25mg uzávěr třikrát denně ústy po dobu 24 týdnů
|
25mg (+)-Epicatechin tobolky.
Počáteční dávka 75 mg celková denní dávka (jedna 25mg tobolka užívaná třikrát denně).
Eskalace dávky po 12 týdnech u pacientů, kteří nereagují na celkovou denní dávku 150 mg (dvě tobolky po 25 mg užívané třikrát denně)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní hodnoty ve složeném skóre Friedreichovy ataxie Rating Scale (FARS).
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
|
Friedreichova škála hodnocení ataxie (FARS) se skládá z míry ataxie, subškály aktivit každodenního života a neurologické subškály. Tato stupnice také zahrnuje 8m chůzi při maximální rychlosti (8MW), 9jamkový kolíkový test (9HPT), PATA rychlost (posuzuje rychlost řeči opakováním výslovnosti „PaTa“) a nízkokontrastní ostrost písmen. FARS se skládá z míry ataxie, subškály aktivit každodenního života a neurologické subškály. Tato váha také zahrnuje 8m chůzi při maximální rychlosti (8MW), 9jamkový kolíkový test (9HPT), rychlost PATA a ostrost písmen s nízkým kontrastem. Skóre ze tří subškál se sečtou, aby se vytvořilo celkové skóre v rozmezí od 0 do 159, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň postižení. |
Výchozí stav, 24 týdnů
|
|
Změna ventrikulární hypertrofie, jak je znázorněna na MRI srdce
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
|
Hmotnost levé komory a hmota levé komory (LV) indexované podle plochy povrchu těla odhadnutého podle rozměru dutiny levé komory (LV) a tloušťky stěny na konci diastoly.
Normální hodnoty hmotnosti LK indexované k ploše povrchu těla byly zjištěny jako 49-115 gl/m2 u mužů a 43-95 g/m2 u žen.
|
Výchozí stav, 24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2016
Primární dokončení (Aktuální)
30. prosince 2018
Dokončení studie (Aktuální)
30. prosince 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. ledna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. ledna 2016
První zveřejněno (Odhad)
21. ledna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. prosince 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. listopadu 2019
Naposledy ověřeno
1. února 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Dyskineze
- Nemoci míchy
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Mitochondriální onemocnění
- Cerebelární onemocnění
- Spinocerebelární degenerace
- Ataxie
- Cerebelární ataxie
- Friedreich Ataxia
Další identifikační čísla studie
- 15-006845
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .