(+) Epicatechina per curare l'atassia di Friedreich
18 novembre 2019 aggiornato da: Ralitza Gavrilova
Uno studio prospettico sui farmaci a centro singolo di fase II, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia di (+)-epicatechina in soggetti con atassia di Friedreich
Questo studio di 24 settimane testerà la sicurezza e l'efficacia dell'epicatechina prodotta sinteticamente (+) nel trattamento di pazienti affetti da atassia di Friedreich, un disturbo neurologico.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 10 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di atassia di Friedreich (AF) mediante test genetico della fratassina e/o analisi degli enzimi della fratassina
- Tra i 10 e i 50 anni compresi
- Peso corporeo di 25 chilogrammi o superiore
- Almeno un sistema d'organo interessato (cardiaco o neurologico), come evidenziato da segni/sintomi clinici
- Durata della malattia ≤7 anni, in base alla data di insorgenza dei sintomi dell'AF
- Non ha controindicazioni note al mezzo di contrasto al gadolinio come grave allergia o velocità di filtrazione glomerulare <30 ml/min/m^2.
- Non ha alcuna controindicazione nota alla valutazione della risonanza magnetica (MRI) senza mezzo di contrasto come pacemaker o frammenti di metallo magneticamente attivi.
Le donne in età fertile devono:
- Avere un test della gonadotropina corionica umana in gravidanza negativo prima di ricevere il farmaco in studio.
- Accettare di utilizzare la contraccezione per la durata del dosaggio del farmaco in studio, più 1 mese dopo il completamento dello studio.
Criteri di esclusione:
- Insufficienza cardiaca avanzata, scala di classificazione della New York Heart Association (NYHA) Classe IV (insufficienza cardiaca in stadio avanzato)
- Comorbidità clinicamente significative che possono anche portare a cardiomiopatia, ad esempio ipertensione di lunga data, cardiomiopatia familiare.
- Comorbidità clinicamente significative che, a parere degli investigatori, comprometterebbero l'interpretazione dei risultati del test.
- Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza durante il periodo di studio.
- Pazienti con controindicazioni a regadenoson, i. e. blocco atrioventricolare (AV) di secondo o terzo grado o disfunzione del nodo del seno. Ha ricevuto un farmaco sperimentale entro trenta (30) giorni dalla visita di riferimento.
- Trombocitopenia (<125 x 10^9/litro) o prolungamento del tempo di protrombina/tempo di tromboplastina parziale (PT/PTT) al basale.
- Ipotensione clinicamente significativa (pressione arteriosa sistolica <90) dovuta a insufficienza cardiaca o altre condizioni.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: (+)-epicatechina
Dose giornaliera totale 75 mg (+)-epicatechina; Cap 25mg tre volte al giorno per via orale per 24 settimane
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Capsule da 25 mg (+)-epicatechina.
Dose iniziale Dose giornaliera totale di 75 mg (una capsula da 25 mg assunta tre volte al giorno).
Aumento della dose a 12 settimane per i non responsivi alla dose giornaliera totale di 150 mg (due capsule da 25 mg assunte tre volte al giorno)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nel punteggio composito della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS).
Lasso di tempo: Basale, 24 settimane
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La Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) è composta da una misura dell'atassia, una sottoscala delle attività della vita quotidiana e una sottoscala neurologica. Questa scala include anche la camminata di 8 m alla massima velocità (8MW), il test del piolo a 9 fori (9HPT), il tasso PATA (valuta la velocità del parlato in base alle ripetizioni della pronuncia di "PaTa") e l'acuità delle lettere a basso contrasto. La FARS è composta da una misura dell'atassia, una sottoscala delle attività della vita quotidiana e una sottoscala neurologica. Questa scala include anche la camminata di 8 m alla massima velocità (8MW), il test del piolo a 9 fori (9HPT), la velocità PATA e l'acuità delle lettere a basso contrasto. I punteggi delle tre sottoscale vengono sommati per generare un punteggio totale che va da 0 a 159, con un punteggio più alto che indica un livello maggiore di disabilità. |
Basale, 24 settimane
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Variazione dell'ipertrofia ventricolare come mostrato sulla risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: Basale, 24 settimane
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Massa del ventricolo sinistro e massa del ventricolo sinistro (LV) indicizzata alla superficie corporea stimata dalla dimensione della cavità del ventricolo sinistro (LV) e dallo spessore della parete alla fine della diastole.
I valori normali della massa ventricolare sinistra indicizzata alla superficie corporea risultano essere 49-115 gL/m2 negli uomini e 43-95 g/m2 nelle donne.
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Basale, 24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2016
Completamento primario (Effettivo)
30 dicembre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
30 dicembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 gennaio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 gennaio 2016
Primo Inserito (Stima)
21 gennaio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 dicembre 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 novembre 2019
Ultimo verificato
1 febbraio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie mitocondriali
- Malattie cerebellari
- Degenerazioni spinocerebellari
- Atassia
- Atassia cerebellare
- Atassia di Friedrich
Altri numeri di identificazione dello studio
- 15-006845
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
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