Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

(+) Epicatechin til behandling af Friedreichs ataksi

18. november 2019 opdateret af: Ralitza Gavrilova

Et fase II, åbent mærke prospektivt enkeltcenter lægemiddelundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​(+)-epicatechin hos forsøgspersoner med Friedreichs ataksi

Denne 24-ugers undersøgelse vil teste sikkerheden og effektiviteten af ​​syntetisk fremstillet (+) Epicatechin til behandling af patienter, der har Friedreichs Ataxia, en neurologisk lidelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af Friedreichs Ataxia (FA) ved Frataxin genetisk testning og/eller Frataxin enzymanalyse
  • Mellem 10 og 50 år, inklusive
  • Kropsvægt på 25 kg eller mere
  • Minimum et påvirket organ (hjerte eller neurologisk) system, som påvist af kliniske tegn/symptomer
  • Sygdomsvarighed ≤7 år, baseret på startdato for FA-symptomer
  • Har ingen kendt kontraindikation for gadoliniumkontrast såsom svær allergi eller glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min/m^2.
  • Har ingen kendt kontraindikation for ikke-kontrast Magnetic Resonance Imaging (MRI) evaluering såsom pacemaker eller magnetisk aktive metalfragmenter.

  • Kvinder i den fødedygtige alder skal:

    • Få en negativ graviditetstest for humant choriongonadotropin, før du får studielægemidlet.
    • Accepter at bruge prævention i varigheden af ​​undersøgelseslægemidlets dosering plus 1 måned efter afslutning af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Avanceret hjertesvigt, New York Heart Association (NYHA) Klassifikation Scale-Class IV (avanceret hjertesvigt)
  • Klinisk signifikante komorbiditeter, der også kan føre til kardiomyopati, for eksempel langvarig hypertension, familiær kardiomyopati.
  • Klinisk signifikante komorbiditeter, der efter efterforskernes mening ville kompromittere fortolkningen af ​​testresultater.
  • Gravid, ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af studietiden.
  • Patienter med kontraindikationer mod regadenoson, dvs. e. anden- eller tredjegrads atrioventrikulær (AV) blokering eller sinusknudedysfunktion. Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for tredive (30) dage efter baseline besøg.
  • Trombocytopeni (<125 x 10^9/liter) eller forlænget protrombintid/partiel tromboplastintid (PT/PTT) ved baseline.
  • Klinisk signifikant hypotension (systolisk blodtryk <90) på grund af hjertesvigt eller andre tilstande.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: (+)-Epicatechin
Samlet daglig dosis 75mg (+)-Epicatechin; 25mg cap tre gange dagligt gennem munden i 24 uger
Medicin: (+)-Epicatechin
25mg (+)-Epicatechin kapsler. Startdosis 75 mg total daglig dosis (én 25 mg hætte taget tre gange dagligt). Dosiseskalering efter 12 uger for ikke-responderende til 150 mg total daglig dosis (to 25 mg caps taget tre gange om dagen)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) Composite Score
Tidsramme: Baseline, 24 uger

Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) består af et mål for ataksi, en underskala for daglige aktiviteter og en neurologisk underskala. Denne skala inkluderer også 8m gang ved maksimal hastighed (8MW), 9-hullers peg-test (9HPT), PATA-hastighed (vurderer talehastighed ved gentagelser af at udtale "PaTa") og bogstavskærhed med lav kontrast.

FARS består af et mål for ataksi, en underskala for daglige aktiviteter og en neurologisk underskala. Denne skala inkluderer også 8m gang ved maksimal hastighed (8MW), 9-hullers pindtest (9HPT), PATA-hastighed og bogstavskærhed med lav kontrast. Scorene fra de tre underskalaer tilføjes for at generere en samlet score fra 0 til 159, hvor en højere score indikerer et højere niveau af handicap.
Baseline, 24 uger
Ændring i ventrikulær hypertrofi som vist på hjerte-MR
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Venstre ventrikelmasse og venstre ventrikelmasse (LV) indekseret til kropsoverfladeareal estimeret ved venstre ventrikel (LV) hulrumsdimension og vægtykkelse ved ende-diastolen. Normale værdier af LV-masse indekseret til kropsoverfladeareal er fundet at være 49-115 gL/m2 hos mænd og 43-95 g/m2 hos kvinder.
Baseline, 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ralitza Gavrilova

Samarbejdspartnere

Cardero Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

30. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. januar 2016

Først opslået (Skøn)

21. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. november 2019

Sidst verificeret

1. februar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 15-006845

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreichs ataksi

Kliniske forsøg med (+)-Epicatechin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner