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(+) epicatequina para tratar la ataxia de Friedreich

18 de noviembre de 2019 actualizado por: Ralitza Gavrilova

Un estudio prospectivo de fármacos de un solo centro, de fase II, de etiqueta abierta, que evalúa la seguridad y la eficacia de la (+)-epicatequina en sujetos con ataxia de Friedreich

Este estudio de 24 semanas evaluará la seguridad y la eficacia de la epicatequina (+) producida sintéticamente en el tratamiento de pacientes con ataxia de Friedreich, un trastorno neurológico.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 50 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de ataxia de Friedreich (FA) mediante pruebas genéticas de frataxina y/o análisis de enzimas de frataxina
  • Entre los 10 y los 50 años de edad, inclusive
  • Peso corporal de 25 kilogramos o más
  • Mínimo de un sistema de órgano afectado (cardíaco o neurológico), como lo demuestran los signos/síntomas clínicos
  • Duración de la enfermedad ≤7 años, según la fecha de inicio de los síntomas de FA
  • No tiene contraindicaciones conocidas para el contraste de gadolinio, como alergia grave o tasa de filtración glomerular <30 ml/min/m^2.
  • No tiene contraindicaciones conocidas para la evaluación de imágenes por resonancia magnética (IRM) sin contraste, como marcapasos o fragmentos de metal magnéticamente activos.

  • Las mujeres en edad fértil deben:

    • Tener una prueba de embarazo de gonadotropina coriónica humana negativa antes de recibir el fármaco del estudio.
    • Aceptar el uso de anticonceptivos durante la duración de la dosificación del fármaco del estudio, más 1 mes después de la finalización del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Insuficiencia cardíaca avanzada, escala de clasificación de la New York Heart Association (NYHA), clase IV (insuficiencia cardíaca en etapa avanzada)
  • Comorbilidades clínicamente significativas que también pueden conducir a una miocardiopatía, por ejemplo, hipertensión prolongada, miocardiopatía familiar.
  • Comorbilidades clínicamente significativas que, en opinión de los investigadores, comprometerían la interpretación de los resultados de las pruebas.
  • Embarazada, amamantando o planeando quedar embarazada durante el período de estudio.
  • Pacientes con contraindicaciones para regadenoson, i. mi. bloqueo auriculoventricular (AV) de segundo o tercer grado o disfunción del nodo sinusal. Ha recibido un fármaco en investigación dentro de los treinta (30) días de la visita inicial.
  • Trombocitopenia (<125 x 10^9/litro) o tiempo de protrombina prolongado/tiempo de tromboplastina parcial (PT/PTT) al inicio del estudio.
  • Hipotensión clínicamente significativa (presión arterial sistólica <90) debido a insuficiencia cardíaca u otras afecciones.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: (+)-Epicatequina
Dosis diaria total 75 mg (+)-Epicatequina; Tapa de 25 mg tres veces al día por vía oral durante 24 semanas
Droga: (+)-Epicatequina
Cápsulas de 25mg (+)-Epicatequina. Dosis inicial Dosis diaria total de 75 mg (un tapón de 25 mg tres veces al día). Aumento de la dosis a las 12 semanas para los que no responden a una dosis diaria total de 150 mg (dos cápsulas de 25 mg tres veces al día)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación compuesta de la escala de calificación de ataxia de Friedreich (FARS)
Periodo de tiempo: Línea de base, 24 semanas

La escala de calificación de ataxia de Friedreich (FARS) se compone de una medida de ataxia, una subescala de actividades de la vida diaria y una subescala neurológica. Esta escala también incluye la caminata de 8 m a máxima velocidad (8MW), la prueba de clavija de 9 hoyos (9HPT), la tasa PATA (evalúa la velocidad del habla mediante repeticiones de pronunciar "PaTa") y la agudeza de las letras de bajo contraste.

FARS se compone de una medida de ataxia, una subescala de actividades de la vida diaria y una subescala neurológica. Esta escala también incluye la caminata de 8 m a velocidad máxima (8MW), la prueba de clavija de 9 hoyos (9HPT), la tasa PATA y la agudeza de letras de bajo contraste. Las puntuaciones de las tres subescalas se suman para generar una puntuación total que va de 0 a 159, donde una puntuación más alta indica un mayor nivel de discapacidad.
Línea de base, 24 semanas
Cambio en la hipertrofia ventricular como se muestra en la resonancia magnética cardíaca
Periodo de tiempo: Línea de base, 24 semanas
Masa del ventrículo izquierdo y masa del ventrículo izquierdo (LV) indexada al área de superficie corporal estimada por la dimensión de la cavidad del ventrículo izquierdo (LV) y el grosor de la pared al final de la diástole. Los valores normales de la masa del VI indexada al área de superficie corporal son de 49 a 115 gl/m2 en hombres y de 43 a 95 g/m2 en mujeres.
Línea de base, 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ralitza Gavrilova

Colaboradores

Cardero Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

30 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

30 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de enero de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de enero de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de enero de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de diciembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de noviembre de 2019

Última verificación

1 de febrero de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 15-006845

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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