Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

(+) Epicatechin om ataxie van Friedreich te behandelen

18 november 2019 bijgewerkt door: Ralitza Gavrilova

Een fase II, open-label prospectief geneesmiddelonderzoek in één centrum ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van (+)-epicatechine bij proefpersonen met ataxie van Friedreich

Deze 24 weken durende studie zal de veiligheid en effectiviteit testen van synthetisch geproduceerd (+) epicatechine bij de behandeling van patiënten met de ataxie van Friedreich, een neurologische aandoening.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van Friedreich's Ataxie (FA) door genetische testen van Frataxin en/of Frataxin-enzymanalyse
  • Tussen 10 en 50 jaar oud, inclusief
  • Lichaamsgewicht van 25 kilogram of hoger
  • Minimaal één aangetast orgaansysteem (cardiaal of neurologisch), zoals blijkt uit klinische tekenen/symptomen
  • Ziekteduur ≤7 jaar, gebaseerd op begindatum van FA-symptomen
  • Heeft geen bekende contra-indicatie voor gadoliniumcontrast, zoals ernstige allergie of glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min/m^2.
  • Heeft geen bekende contra-indicatie voor niet-contrast Magnetic Resonance Imaging (MRI)-evaluatie zoals pacemaker of magnetisch actieve metaalfragmenten.

  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten:

    • Een negatieve zwangerschapstest voor humaan choriongonadotrofine hebben voordat u het onderzoeksgeneesmiddel krijgt.
    • Stem ermee in anticonceptie te gebruiken voor de duur van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel, plus 1 maand na voltooiing van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Hartfalen in een gevorderd stadium, New York Heart Association (NYHA) Classificatieschaal-Klasse IV (hartfalen in een gevorderd stadium)
  • Klinisch significante comorbiditeiten die ook kunnen leiden tot cardiomyopathie, bijvoorbeeld langdurige hypertensie, familiale cardiomyopathie.
  • Klinisch significante comorbiditeiten die, naar de mening van de onderzoekers, de interpretatie van testresultaten in gevaar zouden brengen.
  • Zwanger, borstvoeding of van plan zwanger te worden tijdens de studieperiode.
  • Patiënten met contra-indicaties voor regadenoson, i. e. tweede- of derdegraads atrioventriculair (AV) blok of disfunctie van de sinusknoop. Heeft binnen dertig (30) dagen na het basisbezoek een onderzoeksgeneesmiddel gekregen.
  • Trombocytopenie (<125 x 10^9/liter) of verlengde protrombinetijd/partiële tromboplastinetijd (PT/PTT) bij baseline.
  • Klinisch significante hypotensie (systolische bloeddruk <90) als gevolg van hartfalen of andere aandoeningen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: (+)-Epicatechine
Totale dagelijkse dosis 75mg (+)-Epicatechin; 25 mg dop driemaal daags via de mond gedurende 24 weken
Geneesmiddel: (+)-Epicatechine
25mg (+)-Epicatechin-capsules. Startdosis 75 mg totale dagelijkse dosis (één dop van 25 mg driemaal daags ingenomen). Dosisescalatie na 12 weken voor patiënten die niet reageerden op een totale dagelijkse dosis van 150 mg (twee capsules van 25 mg driemaal daags ingenomen)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) samengestelde score
Tijdsspanne: Basislijn, 24 weken

De Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) bestaat uit een maat voor ataxie, een subschaal voor activiteiten van het dagelijks leven en een neurologische subschaal. Deze schaal omvat ook de 8 m lopen op maximale snelheid (8 MW), de 9-holes peg-test (9HPT), PATA-snelheid (beoordeelt de spraaksnelheid door herhalingen van het uitspreken van "PaTa") en letterscherpte met laag contrast.

FARS bestaat uit een maat voor ataxie, een subschaal voor activiteiten van het dagelijks leven en een neurologische subschaal. Deze schaal omvat ook de 8m lopen op maximale snelheid (8MW), de 9-hole peg-test (9HPT), PATA-snelheid en laag-contrast letterscherpte. De scores van de drie subschalen worden opgeteld om een ​​totaalscore van 0 tot 159 te genereren, waarbij een hogere score een grotere mate van handicap aangeeft.
Basislijn, 24 weken
Verandering in ventriculaire hypertrofie zoals weergegeven op cardiale MRI
Tijdsspanne: Basislijn, 24 weken
Linkerventrikelmassa en linkerventrikelmassa (LV), geïndexeerd naar lichaamsoppervlak, geschat door linkerventrikelholtedimensie en wanddikte aan het einde van de diastole. Normale waarden van LV-massa geïndexeerd naar lichaamsoppervlak blijken 49-115 gL/m2 te zijn bij mannen en 43-95 g/m2 bij vrouwen.
Basislijn, 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ralitza Gavrilova

Medewerkers

Cardero Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 december 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 januari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 januari 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

21 januari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 december 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 november 2019

Laatst geverifieerd

1 februari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 15-006845

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ataxie van Friedreich

Klinische onderzoeken op (+)-Epicatechine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren