(+) L'épicatéchine pour traiter l'ataxie de Friedreich
18 novembre 2019 mis à jour par: Ralitza Gavrilova
Une étude prospective ouverte de phase II sur un médicament à centre unique évaluant l'innocuité et l'efficacité de la (+)-épicatéchine chez les sujets atteints d'ataxie de Friedreich
Cette étude de 24 semaines testera l'innocuité et l'efficacité de l'épicatéchine (+) produite synthétiquement dans le traitement des patients atteints d'ataxie de Friedreich, un trouble neurologique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé de l'ataxie de Friedreich (FA) par test génétique de la frataxine et/ou analyse enzymatique de la frataxine
- Entre 10 et 50 ans inclus
- Poids corporel de 25 kilogrammes ou plus
- Au moins un organe affecté (système cardiaque ou neurologique), comme en témoignent les signes/symptômes cliniques
- Durée de la maladie ≤ 7 ans, en fonction de la date d'apparition des symptômes de l'AF
- N'a aucune contre-indication connue au produit de contraste au gadolinium, comme une allergie grave ou un taux de filtration glomérulaire <30 ml/min/m^2.
- N'a aucune contre-indication connue à l'évaluation par imagerie par résonance magnétique (IRM) sans contraste, comme un stimulateur cardiaque ou des fragments métalliques magnétiquement actifs.
Les femmes en âge de procréer doivent :
- Avoir un test de gonadotrophine chorionique humaine de grossesse négatif avant de recevoir le médicament à l'étude.
- Accepter d'utiliser une contraception pendant toute la durée du dosage du médicament à l'étude, plus 1 mois après la fin de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Insuffisance cardiaque avancée, New York Heart Association (NYHA) Classification Scale-Class IV (insuffisance cardiaque de stade avancé)
- Comorbidités cliniquement significatives pouvant également entraîner une cardiomyopathie, par exemple une hypertension de longue date, une cardiomyopathie familiale.
- Comorbidités cliniquement significatives qui, de l'avis des investigateurs, compromettraient l'interprétation des résultats des tests.
- Enceinte, allaitante ou prévoyant de devenir enceinte pendant la période de l'étude.
- Patients présentant des contre-indications au régadénoson, i. e. bloc auriculo-ventriculaire (AV) du deuxième ou du troisième degré ou dysfonctionnement du nœud sinusal. A reçu un médicament expérimental dans les trente (30) jours suivant la visite de référence.
- Thrombocytopénie (< 125 x 10 ^ 9/litre) ou temps de prothrombine/temps partiel de thromboplastine (PT/PTT) prolongé au départ.
- Hypotension cliniquement significative (pression artérielle systolique < 90) due à une insuffisance cardiaque ou à d'autres affections.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: (+)-épicatéchine
Dose quotidienne totale 75 mg (+)-épicatéchine ; Capsule de 25 mg trois fois par jour par voie orale pendant 24 semaines
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Capsules de 25 mg (+)-épicatéchine.
Dose initiale 75 mg de dose quotidienne totale (une capsule de 25 mg prise trois fois par jour).
Augmentation de la dose à 12 semaines pour les non-répondeurs à une dose quotidienne totale de 150 mg (deux capsules de 25 mg prises trois fois par jour)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport au départ dans le score composite de l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARS)
Délai: Base de référence, 24 semaines
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L'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARS) est composée d'une mesure de l'ataxie, d'une sous-échelle des activités de la vie quotidienne et d'une sous-échelle neurologique. Cette échelle comprend également la marche de 8 m à vitesse maximale (8 MW), le test de cheville à 9 trous (9HPT), le taux PATA (évalue la vitesse de la parole en répétant la prononciation "PaTa") et l'acuité des lettres à faible contraste. Le FARS est composé d'une mesure de l'ataxie, d'une sous-échelle des activités de la vie quotidienne et d'une sous-échelle neurologique. Cette échelle comprend également la marche de 8 m à vitesse maximale (8 MW), le test de cheville à 9 trous (9HPT), le taux PATA et l'acuité des lettres à faible contraste. Les scores des trois sous-échelles sont additionnés pour générer un score total allant de 0 à 159, un score plus élevé indiquant un niveau d'incapacité plus élevé. |
Base de référence, 24 semaines
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Modification de l'hypertrophie ventriculaire comme indiqué sur l'IRM cardiaque
Délai: Base de référence, 24 semaines
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Masse ventriculaire gauche et masse ventriculaire gauche (VG) indexées sur la surface corporelle estimée par la dimension de la cavité du ventricule gauche (VG) et l'épaisseur de la paroi en fin de diastole.
Les valeurs normales de la masse VG indexée sur la surface corporelle sont de 49 à 115 g/m2 chez les hommes et de 43 à 95 g/m2 chez les femmes.
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Base de référence, 24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2016
Achèvement primaire (Réel)
30 décembre 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
30 décembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 janvier 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 janvier 2016
Première publication (Estimation)
21 janvier 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 décembre 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 novembre 2019
Dernière vérification
1 février 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Dyskinésies
- Maladies de la moelle épinière
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies mitochondriales
- Maladies cérébelleuses
- Dégénérescences spinocérébelleuses
- Ataxie
- Ataxie cérébelleuse
- Ataxie de Friedreich
Autres numéros d'identification d'étude
- 15-006845
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
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