Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

(+) Эпикатехин для лечения атаксии Фридрейха

18 ноября 2019 г. обновлено: Ralitza Gavrilova

Фаза II, открытое проспективное одноцентровое исследование лекарств, оценивающее безопасность и эффективность (+)-эпикатехина у субъектов с атаксией Фридрейха

В этом 24-недельном исследовании будет проверена безопасность и эффективность синтетического (+) эпикатехина при лечении пациентов с атаксией Фридрейха, неврологическим расстройством.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз атаксии Фридрейха (FA) с помощью генетического тестирования Frataxin и/или анализа фермента Frataxin
  • В возрасте от 10 до 50 лет включительно
  • Масса тела 25 кг и выше
  • Минимум один пораженный орган (сердечная или неврологическая) система, о чем свидетельствуют клинические признаки/симптомы
  • Длительность заболевания ≤7 лет, в зависимости от даты появления симптомов ФА.
  • Не имеет известных противопоказаний к контрасту гадолиния, таких как тяжелая аллергия или скорость клубочковой фильтрации <30 мл/мин/м^2.
  • Не имеет известных противопоказаний к неконтрастной оценке магнитно-резонансной томографии (МРТ), таких как кардиостимулятор или магнитно-активные металлические фрагменты.

  • Женщины детородного возраста должны:

    • Иметь отрицательный результат теста на хорионический гонадотропин человека до начала приема исследуемого препарата.
    • Согласитесь использовать контрацепцию в течение всего периода приема исследуемого препарата плюс 1 месяц после завершения исследования.

Критерий исключения:

  • Тяжелая сердечная недостаточность, классификационная шкала Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) — класс IV (сердечная недостаточность тяжелой стадии)
  • Клинически значимые сопутствующие заболевания, которые также могут привести к кардиомиопатии, например длительно существующая артериальная гипертензия, семейная кардиомиопатия.
  • Клинически значимые сопутствующие заболевания, которые, по мнению исследователей, могут поставить под угрозу интерпретацию результатов теста.
  • Беременные, кормящие грудью или планирующие забеременеть в период исследования.
  • Пациенты с противопоказаниями к регаденозону, т.е. е. атриовентрикулярная (АВ) блокада второй или третьей степени или дисфункция синусового узла. Получил исследуемый препарат в течение тридцати (30) дней после исходного визита.
  • Тромбоцитопения (<125 x 10^9/литр) или удлинение протромбинового времени/частичного тромбопластинового времени (ПВ/ЧТВ) на исходном уровне.
  • Клинически значимая гипотензия (систолическое артериальное давление <90) вследствие сердечной недостаточности или других состояний.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: (+)-эпикатехин
Общая суточная доза 75 мг (+)-эпикатехина; капсула 25 мг 3 раза в день внутрь в течение 24 недель
Лекарство: (+)-эпикатехин
25 мг (+)-эпикатехина в капсулах. Начальная доза Общая суточная доза 75 мг (одна капсула по 25 мг 3 раза в день). Повышение дозы через 12 недель для лиц, не ответивших на лечение, до общей суточной дозы 150 мг (две капсулы по 25 мг три раза в день)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение сводного балла по шкале оценки атаксии Фридрейха (FARS) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 недели

Шкала оценки атаксии Фридрейха (FARS) состоит из меры атаксии, подшкалы повседневной активности и неврологической подшкалы. Эта шкала также включает в себя ходьбу на 8 м с максимальной скоростью (8MW), тест с 9-ю колышками (9HPT), скорость PATA (оценка скорости речи путем повторения произнесения «PaTa») и остроту письма с низким контрастом.

FARS состоит из меры атаксии, подшкалы повседневной активности и неврологической подшкалы. Эта шкала также включает в себя ходьбу на 8 м с максимальной скоростью (8MW), тест с 9 лунками (9HPT), показатель PATA и остроту зрения при низком контрасте. Баллы по трем субшкалам складываются для получения общего балла в диапазоне от 0 до 159, где более высокий балл указывает на более высокий уровень инвалидности.
Исходный уровень, 24 недели
Изменение гипертрофии желудочков на МРТ сердца
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 недели
Масса левого желудочка и масса левого желудочка (ЛЖ), индексированные по площади поверхности тела, оцениваются по размеру полости левого желудочка (ЛЖ) и толщине стенки в конце диастолы. Нормальные значения массы ЛЖ, индексированные к площади поверхности тела, составляют 49-115 г/м2 у мужчин и 43-95 г/м2 у женщин.
Исходный уровень, 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ralitza Gavrilova

Соавторы

Cardero Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Ralitza H Gavrilova, MD, Mayo Clinic

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 декабря 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 января 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 января 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 января 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 декабря 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 ноября 2019 г.

Последняя проверка

1 февраля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 15-006845

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться