만성 설사 및 수크라아제 결핍 환자에서 유전적 수크라아제-이소말타아제 결핍 유전형의 빈도와 수크레이드®(사크로시다아제) 경구 용액의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 시험 (GSID-E)
2017년 9월 20일 업데이트: QOL Medical, LLC
만성 설사 및 수크라아제 결핍 환자에서 유전적 수크라아제-이소말타아제 결핍 유전자형의 빈도와 Sucraid®(Sacrosidase) 경구 용액의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 시험
S09A는 수크라제로 인한 만성 설사 환자 150~200명을 대상으로 위약과 비교하여 수크레이드(사크로시다제) 경구 용액의 효능 및 안전성을 조사하는 4상 다기관 무작위 이중맹검 위약 대조 병렬 연구입니다. 부족.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 4단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자는 16세 이상입니다.
- 주제는 남성 또는 여성입니다. 가임 여성은 다음 피임 방법 중 하나를 기꺼이 사용해야 합니다(연구 약물 시작 전 최소 10일 동안 및 연구 약물 마지막 투여 후 10~14일 동안): 경구 피임제, 주사 가능한 프로게스토겐, 레보노르게스트렐 임플란트 , 에스트로겐성 질 링, 경피적 피임 패치, 자궁 내 장치, 불임 남성 파트너, 이중 장벽 피임 방법 비임신 가능성이 있는 여성에는 연령에 관계없이 기능하는 난소가 있고 현재 난관 결찰이 있는 여성이 포함됩니다(Hatcher, 2004), 양측 난소절제술, 전체 자궁절제술, 또는 폐경 후 여성. 참고: 폐경 후는 적절한 임상 프로필이 있는 월경이 없는 1년으로 정의됩니다(예: 적절한 연령, >45세, 호르몬 대체 요법이 없는 경우).
- 피험자는 최소 3개월 동안 자가 보고된 설사(BSFS 점수 ≥ 5, 주당 최소 3일 및 하루에 ≥1 대변)를 가집니다.
- 대상은 SHMBT에서 수소의 경우 최소 20ppm, 메탄의 경우 12ppm 또는 두 가스의 조합에 대한 이전 호흡 샘플보다 15ppm 높은 값을 가지고 있습니다.
- 피험자는 SHMBT 완료 후 24시간 동안 현장에서 접촉했을 때 지난 24시간 이내에 묽은 변이나 설사를 경험했다고 보고했습니다.
- 피험자는 영어를 읽고 말하고 구두로 이해할 수 있습니다.
- 주제는 미국에 있습니다.
- 피험자는 매일 인터넷에 접속할 수 있습니다.
- 피험자는 허용되는 Apple iPhone/iPad/iTouch 또는 Android 스마트폰/태블릿에 액세스할 수 있습니다. 후원자는 특별한 경우에 스마트폰을 제공할 수 있습니다. (해당되는 경우 후원자에게 대여 기기를 요청하십시오.)
제외 기준:
- 피험자는 최근 기능적 또는 만성 변비 병력이 있습니다.
- 피험자는 궤양성 대장염, 크론병 또는 셀리악병 병력이 있음을 알고 있습니다.
- 피험자는 파파인, 글리세롤 또는 효모에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
- 피험자는 작년에 소 혈청을 투여받았습니다.
- 피험자는 이전에 수크라이드를 사용한 이력이 있다.
- 피험자는 방문 2 이전 5일 이내에 프리바이오틱 또는 프로바이오틱을 섭취했으며 연구 동안 섭취를 자제하는 데 동의하지 않습니다.
- 피험자는 여성이고 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획입니다.
- 피험자는 조절되지 않는 전신 질환이 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 피험자는 제1형 또는 제2형 당뇨병에 대한 사전 진단을 받았습니다.
- 피험자는 장 절제 병력이 있습니다.
- 피험자는 암 치료를 위해 화학 요법을 받고 있습니다.
- 피험자가 지난 6개월 이내에 임상시험을 완료하는 피험자의 능력에 영향을 줄 수 있는 주요 신체적 또는 정신 질환이 있는 경우.
- 피험자는 방문 1 이전 30일 이내에 조사 장치 또는 조사 약물을 사용했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료
활성 치료군에 무작위 배정된 피험자는 매 식사 또는 간식과 함께 Sucraid 2mL(17,000IU)를 2~4온스(60~120mL)의 물 또는 우유(차갑거나 실온에서)로 희석한 후 경구 투여합니다. .
연구 치료 기간은 1주일입니다.
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연구 약물
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약 치료군에 무작위로 배정된 피험자는 매 식사 또는 간식과 함께 Sucraid 위약 2mL(17,000IU)를 2~4온스(60~120mL)의 물 또는 우유(차갑거나 실온에서)로 희석한 후 경구 투여합니다. ).
연구 치료 기간은 1주일입니다.
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수크라이드 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SHMBT를 사용하여 BSFS에서 평가한 일일 대변 일관성 개선에 기반한 병렬 그룹 연구에서 Sucraid 및 위약에 대한 반응
기간: 최대 2년
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수크로스 수소 메탄 호흡 검사(SHMBT)를 사용하여 만성 설사 및 수크라아제 결핍이 있는 피험자에서 1주 치료 기간 동안 브리스톨 대변 형태 척도(BSFS)로 평가한 바와 같이 일일 대변 일관성의 개선을 기반으로 한 수크라이드 및 위약에 대한 반응.
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최대 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Bristol Stool Form Scale의 일일 평가에 대한 Sucraid 및 위약의 효과
기간: 최대 2년
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최대 2년
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Sucraid와 위약이 일일 배변 빈도에 미치는 영향
기간: 최대 2년
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최대 2년
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Sucraid와 위약이 일상적인 복통에 미치는 영향
기간: 최대 2년
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최대 2년
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Sucraid와 위약이 일일 팽만감 정도에 미치는 영향
기간: 최대 2년
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최대 2년
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SHMBT로 정량화된 수크라아제 결핍의 중증도 사이의 관계
기간: 최대 2년
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최대 2년
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각 치료군에 대한 BSFS의 평균 개선.
기간: 최대 2년
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최대 2년
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4가지 가장 흔한 수크라제-이소말타제 결핍 유전자 변이의 전체 빈도
기간: 최대 2년
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광범위한 인구의 공개 프록시 데이터베이스의 빈도와 비교하여 가장 일반적인 4가지 수크라아제-이소말타아제 결핍 유전 변이의 전체 빈도.
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최대 2년
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이 연구 모집단에서 덜 흔한 수크라제-이소말타제 다형성의 수.
기간: 최대 2년
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최대 2년
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다른 데이터베이스의 대립 유전자 빈도와 비교하여 수크라아제 결핍으로 인한 만성 설사가 있는 피험자에서 가장 흔한 수크라아제-이소말타아제 유전 변이의 대립 유전자 빈도
기간: 최대 2년
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Exome Variant Server, ExAC 서버 및 기타 공공 프록시 및 개인에서 수크라아제-이소말타아제 유전 변이의 대립 유전자 빈도와 비교하여 수크라아제 결핍으로 인한 만성 설사가 있는 피험자에서 38개의 가장 일반적인 수크라아제-이소말타아제 유전 변이의 대립 유전자 빈도를 평가합니다. 유전자 데이터베이스.
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최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 5월 1일
기본 완료 (예상)
2017년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2017년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 5월 23일
처음 게시됨 (추정)
2016년 5월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 9월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 9월 20일
마지막으로 확인됨
2017년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- S09A
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