Próba oceny częstości genetycznych genotypów niedoboru sacharazy-izomaltazy oraz skuteczności i bezpieczeństwa roztworu doustnego Sucraid® (sakrozydazy) u pacjentów z przewlekłą biegunką i niedoborem sacharazy (GSID-E)
20 września 2017 zaktualizowane przez: QOL Medical, LLC
Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę częstości genetycznych genotypów niedoboru sacharazy-izomaltazy oraz skuteczności i bezpieczeństwa roztworu doustnego Sucraid® (sakrozydaza) u pacjentów z przewlekłą biegunką i niedoborem sacharazy
S09A to wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 4 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, równoległe, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo roztworu doustnego Sukraid (sakrozydaza) w porównaniu z placebo u 150-200 pacjentów z przewlekłą biegunką, którą prawdopodobnie można przypisać sacharazie niedobór.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 4
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podmiot ma 16 lat lub więcej.
- Podmiotem jest mężczyzna lub kobieta. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić wolę stosowania jednej z następujących metod antykoncepcji (przez co najmniej 10 dni przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku i przez 10 do 14 dni po ostatniej dawce badanego leku): doustny środek antykoncepcyjny, progestagen do wstrzykiwań, implanty lewonorgestrelu , Estrogenowy krążek dopochwowy, Przezskórne plastry antykoncepcyjne, Wkładka wewnątrzmaciczna, Sterylny partner, Metoda podwójnej bariery antykoncepcyjnej. Do kobiet niemających potomstwa należą kobiety w każdym wieku, z funkcjonującymi jajnikami i aktualnym podwiązaniem jajowodów (Hatcher, 2004), obustronne wycięcie jajników lub całkowite wycięcie macicy lub kobiety po menopauzie. Uwaga: okres pomenopauzalny definiuje się jako 1 rok bez miesiączki z odpowiednim profilem klinicznym (np. odpowiedni do wieku, >45 lat, przy braku hormonalnej terapii zastępczej).
- Pacjent ma zgłaszaną przez siebie biegunkę od co najmniej 3 miesięcy (wyniki BSFS ≥ 5 przez co najmniej 3 dni w tygodniu i ≥1 stolec dziennie)
- Podmiot ma wartość w SHMBT co najmniej 20 ppm dla wodoru lub 12 ppm dla metanu lub 15 ppm powyżej poprzedniej próbki oddechu dla kombinacji obu gazów.
- Podmiot zgłasza, że doświadczył miękkich stolców lub biegunki w ciągu ostatnich 24 godzin, gdy skontaktował się z nim ośrodek 24 godziny po zakończeniu SHMBT.
- Podmiot potrafi czytać, mówić i werbalnie rozumieć język angielski.
- Podmiot znajduje się w Stanach Zjednoczonych.
- Podmiot ma na co dzień dostęp do Internetu.
- Podmiot ma dostęp do akceptowalnego smartfona/tabletu Apple iPhone/iPad/iTouch lub Android. W nietypowych przypadkach sponsor może zdecydować się na udostępnienie smartfona (w stosownych przypadkach należy skontaktować się ze sponsorem, aby poprosić o wypożyczenie urządzenia)
Kryteria wyłączenia:
- Podmiot ma niedawną historię czynnościowych lub przewlekłych zaparć.
- Podmiot ma historię wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, choroby Leśniowskiego-Crohna lub celiakii.
- Podmiot ma znaną nadwrażliwość na papainę, glicerol lub drożdże.
- Podmiot otrzymywał surowicę bydlęcą w ciągu ostatniego roku.
- Tester ma wcześniejszą historię używania Sucraid.
- Uczestnik przyjmował jakikolwiek prebiotyk lub probiotyk w ciągu 5 dni przed Wizytą 2 i nie wyraża zgody na rezygnację z ich przyjmowania podczas badania.
- Uczestnik jest kobietą i jest w ciąży, karmi piersią lub planuje zajść w ciążę podczas badania.
- Tester ma znaną niekontrolowaną chorobę ogólnoustrojową.
- Pacjent ma wcześniejszą diagnozę cukrzycy typu 1 lub typu 2.
- Podmiot ma historię resekcji jelita.
- Podmiot przechodzi chemioterapię w celu leczenia raka.
- Uczestnik cierpi na poważną chorobę fizyczną lub psychiczną w ciągu ostatnich 6 miesięcy, która w opinii badacza mogłaby wpłynąć na zdolność uczestnika do ukończenia badania.
- Uczestnik używał eksperymentalnego urządzenia lub badanego leku w ciągu 30 dni przed Wizytą 1.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie
Osoby przydzielone losowo do ramienia aktywnego leczenia będą przyjmować Sucraid, 2 ml (17 000 IU) z każdym posiłkiem lub przekąską, podawane doustnie po rozcieńczeniu w 2 do 4 uncji (60 do 120 ml) wody lub mleka (zimnego lub w temperaturze pokojowej) .
Okres leczenia w ramach badania wynosi jeden tydzień.
|
Badany lek
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo będą przyjmować placebo Sucraid, 2 ml (17 000 IU) z każdym posiłkiem lub przekąską, podawane doustnie po rozcieńczeniu w 2 do 4 uncji (60 do 120 ml) wody lub mleka (zimnego lub o temperaturze pokojowej). ).
Okres leczenia w ramach badania wynosi jeden tydzień.
|
Sucraid placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedź na Sucraid i placebo w badaniu w grupach równoległych, oparta na poprawie codziennej konsystencji stolca, ocenianej przez BSFS przy użyciu SHMBT
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Odpowiedź na preparat Sucraid i placebo na podstawie poprawy codziennej konsystencji stolca, ocenianej za pomocą skali Bristol Stool Form Scale (BSFS) w ciągu 1-tygodniowego okresu leczenia u pacjentów z przewlekłą biegunką i niedoborem sacharazy przy użyciu testu oddechowego z sacharozą i wodorem metanem (SHMBT).
|
Do 2 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ Sucraidu i placebo na codzienne oceny Bristolskiej Skali Stolca
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
|
Wpływ Sucraid i placebo na codzienną częstotliwość stolca
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
|
Wpływ Sucraid i placebo na codzienny ból brzucha
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
|
Wpływ Sucraid i placebo na codzienne nasilenie wzdęć
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
|
Związek między nasileniem niedoboru sacharazy, określony ilościowo za pomocą SHMBT
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
|
Średnia poprawa BSFS dla każdej leczonej grupy.
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
|
Ogólna częstość 4 najczęstszych wariantów genetycznych niedoboru sacharazy-izomaltazy
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Ogólna częstość 4 najczęstszych wariantów genetycznych niedoboru sacharazy-izomaltazy w porównaniu z częstością w publicznych bazach danych zastępczych szerokich populacji.
|
Do 2 lat
|
|
Liczba mniej powszechnych polimorfizmów sacharaza-izomaltaza w badanej populacji.
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
|
Częstość alleli najczęstszych wariantów genetycznych sacharazy-izomaltazy u osób z przewlekłą biegunką związaną z niedoborem sacharazy w porównaniu z częstością alleli w innych bazach danych
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Ocena częstości alleli 38 najczęstszych wariantów genetycznych sacharazy-izomaltazy u osób z przewlekłą biegunką związaną z niedoborem sacharazy w porównaniu z częstością alleli wariantów genetycznych sacharazy-izomaltazy w Exome Variant Server, serwerze ExAC i innych publicznych serwerach proxy i prywatnych genetyczne bazy danych.
|
Do 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- DeMets DL, Lan KK. Interim analysis: the alpha spending function approach. Stat Med. 1994 Jul 15-30;13(13-14):1341-52; discussion 1353-6. doi: 10.1002/sim.4780131308.
- O'Brien PC, Fleming TR. A multiple testing procedure for clinical trials. Biometrics. 1979 Sep;35(3):549-56.
- Arthur AB. Intestinal disaccharidase deficiency in children with coeliac disease. Arch Dis Child. 1966 Oct;41(219):519-24. doi: 10.1136/adc.41.219.519. No abstract available.
- Bayless TM, Christopher NL. Disaccharidase deficiency. Am J Clin Nutr. 1969 Feb;22(2):181-90. doi: 10.1093/ajcn/22.2.181.
- Chumpitazi BP, Robayo-Torres CC, Tsai CM, Opekun AR, Baker SS, Nichols BL, Gilger MA, Su1110 Yield of prospective disaccharidase testing in children with recurrent abdominal pain. Gastroenterology. May 2013;144(5):S-401-S402.
- Cross HS, Quaroni A. Inhibition of sucrose-isomaltase expression by EGF in the human colon adenocarcinoma cells Caco-2. Am J Physiol. 1991 Dec;261(6 Pt 1):C1173-83. doi: 10.1152/ajpcell.1991.261.6.C1173.
- Czernichow B, Simon-Assmann P, Kedinger M, Arnold C, Parache M, Marescaux J, Zweibaum A, Haffen K. Sucrase-isomaltase expression and enterocytic ultrastructure of human colorectal tumors. Int J Cancer. 1989 Aug 15;44(2):238-44. doi: 10.1002/ijc.2910440209.
- El-Chammas K, Williams S, Miranda A. Su1254 Lactase and sucrase deficiencies in pediatric subjects with chronic abdominal pain. Gastroenterology. May 2014;146(5):S-415-S416.
- Gupta SK, Chong SK, Fitzgerald JF. Disaccharidase activities in children: normal values and comparison based on symptoms and histologic changes. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1999 Mar;28(3):246-51. doi: 10.1097/00005176-199903000-00007.
- Hatcher RA, Trussell J, Stewart F, Nelson AL, Cates W, Guest F, Kowal DD, editors. Contraceptive Technology. New York: Ardent Media, 2004:226.
- Heitlinger LA, Rossi TM, Lee PC, Lebenthal E. Human intestinal disaccharidase activities: correlations with age, biopsy technique, and degree of villus atrophy. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1991 Feb;12(2):204-8.
- Hyams JS, Batrus CL, Grand RJ, Sallan SE. Cancer chemotherapy-induced lactose malabsorption in children. Cancer. 1982 Feb 15;49(4):646-50. doi: 10.1002/1097-0142(19820215)49:43.0.co;2-m.
- Kerry KR, & Townley, R. R. Genetic aspects of intestinal sucrase-isomaltase deficiency. Australian Paediatric Journal. 1965;1:223.
- Lehmacher W, Wassmer G. Adaptive sample size calculations in group sequential trials. Biometrics. 1999 Dec;55(4):1286-90. doi: 10.1111/j.0006-341x.1999.01286.x.
- Mones RL, Yankah A, Duelfer D, Bustami R, Mercer G. Disaccharidase deficiency in pediatric patients with celiac disease and intact villi. Scand J Gastroenterol. 2011 Dec;46(12):1429-34. doi: 10.3109/00365521.2011.619276. Epub 2011 Sep 22.
- Murray IA, Smith JA, Coupland K, Ansell ID, Long RG. Intestinal disaccharidase deficiency without villous atrophy may represent early celiac disease. Scand J Gastroenterol. 2001 Feb;36(2):163-8. doi: 10.1080/003655201750065915.
- Nichols BL Jr, Adams B, Roach CM, Ma CX, Baker SS. Frequency of sucrase deficiency in mucosal biopsies. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55 Suppl 2:S28-30. doi: 10.1097/01.mpg.0000421405.42386.64. No abstract available.
- Osterlund P, Ruotsalainen T, Peuhkuri K, Korpela R, Ollus A, Ikonen M, Joensuu H, Elomaa I. Lactose intolerance associated with adjuvant 5-fluorouracil-based chemotherapy for colorectal cancer. Clin Gastroenterol Hepatol. 2004 Aug;2(8):696-703. doi: 10.1016/s1542-3565(04)00293-9.
- Quezada-Calvillo R, Sim L, Ao Z, Hamaker BR, Quaroni A, Brayer GD, Sterchi EE, Robayo-Torres CC, Rose DR, Nichols BL. Luminal starch substrate "brake" on maltase-glucoamylase activity is located within the glucoamylase subunit. J Nutr. 2008 Apr;138(4):685-92. doi: 10.1093/jn/138.4.685.
- Reed, JF. (2006) AB/BA Crossover Trials - Binary Outcome. J Modern Applied Stat Methods 5 (2): 452-457.
- Treem WR. Clinical aspects and treatment of congenital sucrase-isomaltase deficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55 Suppl 2:S7-13. doi: 10.1097/01.mpg.0000421401.57633.90. No abstract available.
- Treem WR, McAdams L, Stanford L, Kastoff G, Justinich C, Hyams J. Sacrosidase therapy for congenital sucrase-isomaltase deficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1999 Feb;28(2):137-42. doi: 10.1097/00005176-199902000-00008.
- Treem WR. Congenital sucrase-isomaltase deficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1995 Jul;21(1):1-14. doi: 10.1097/00005176-199507000-00001. No abstract available.
- Treem WR, Ahsan N, Sullivan B, Rossi T, Holmes R, Fitzgerald J, Proujansky R, Hyams J. Evaluation of liquid yeast-derived sucrase enzyme replacement in patients with sucrase-isomaltase deficiency. Gastroenterology. 1993 Oct;105(4):1061-8. doi: 10.1016/0016-5085(93)90950-h.
- Uhrich S, Wu Z, Huang JY, Scott CR. Four mutations in the SI gene are responsible for the majority of clinical symptoms of CSID. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55 Suppl 2:S34-5. doi: 10.1097/01.mpg.0000421408.65257.b5. No abstract available.
- Wiecek S, Wos H, Radziewicz Winnicki I, Komraus M, Grzybowska Chlebowczyk U. Disaccharidase activity in children with inflammatory bowel disease. Turk J Gastroenterol. 2014 Apr;25(2):185-91. doi: 10.5152/tjg.2014.3994.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2016
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 grudnia 2017
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 maja 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 maja 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
26 maja 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 września 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 września 2017
Ostatnia weryfikacja
1 września 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- S09A
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .