Kokeilu geneettisten sakkaroosi-isomaltaasipuutosgenotyyppien esiintymistiheyden ja Sucraid® (sakrosidaasi) oraaliliuoksen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on krooninen ripuli ja sakkaroosin puutos (GSID-E)
keskiviikko 20. syyskuuta 2017 päivittänyt: QOL Medical, LLC
Monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus geneettisten sakkaroosi-isomaltaasin puutosgenotyyppien esiintymistiheyden ja Sucraid® (sakrosidaasi) oraaliliuoksen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on krooninen ripuli ja sakkaroosin puutos
S09A on vaiheen 4, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaistutkimus, jossa tutkitaan Sukraidin (sakrosidaasi) oraaliliuoksen tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna 150–200 potilaalla, joilla on krooninen ripuli, joka saattaa johtua sakkaroosista. puute.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 4
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohde on 16 vuotta täyttänyt.
- Kohde on mies tai nainen. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on oltava valmiita käyttämään jotakin seuraavista ehkäisymenetelmistä (vähintään 10 päivää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista ja 10–14 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen): Suun kautta otettava ehkäisy, injektoitava progestiini, levonorgestreeli-implantteja , estrogeeninen emätinrengas, perkutaaniset ehkäisylaastarit, kohdunsisäinen laite, steriili mieskumppani, kaksoiseste ehkäisymenetelmä Naiset, jotka eivät voi tulla raskaaksi, ovat iästä riippumatta naiset, joilla on toimivat munasarjat ja joilla on meneillään oleva munanjohdinsidonta (Hatcher, 2004), kahdenvälinen munanpoisto tai täydellinen kohdunpoisto tai postmenopausaaliset naiset. Huomautus: Postmenopausaaliseksi katsotaan 1 vuosi ilman kuukautisia, jolla on asianmukainen kliininen profiili (esim. ikään sopiva, >45 vuotta, hormonikorvaushoidon puuttuessa).
- Tutkittavalla on vähintään 3 kuukauden ajan itse ilmoittama ripuli (BSFS-pisteet ≥ 5 vähintään 3 päivänä viikossa ja ≥ 1 uloste päivässä)
- Koehenkilön SHMBT-arvo on vähintään 20 ppm vedylle tai 12 ppm metaanille tai 15 ppm korkeampi kuin edellisessä hengitysnäytteessä molempien kaasujen yhdistelmässä.
- Tutkittava raportoi, että hänellä on ollut pehmeä uloste tai ripuli viimeisen 24 tunnin aikana, kun työpaikka otti häneen yhteyttä 24 tuntia SHMBT:n suorittamisen jälkeen.
- Tutkittava osaa lukea, puhua ja ymmärtää suullisesti englantia.
- Aihe sijaitsee Yhdysvalloissa.
- Tutkittavalla on pääsy Internetiin päivittäin.
- Tutkittavalla on pääsy hyväksyttävään Applen iPhone-/iPad-/iTouch- tai Android-älypuhelimeen/-tablettiin. Sponsori voi halutessaan tarjota älypuhelimen epätavallisissa tapauksissa (ota yhteyttä sponsoriin pyytääksesi lainalaitetta tarvittaessa)
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkittavalla on viime aikoina esiintynyt toiminnallista tai kroonista ummetusta.
- Potilaalla on aiemmin ollut haavainen paksusuolitulehdus, Crohnin tauti tai keliakia.
- Potilaalla on tunnettu yliherkkyys papaiinille, glyserolille tai hiivalle.
- Koehenkilö on saanut naudan seerumia viimeisen vuoden aikana.
- Tutkittavalla on aiempaa Sucraid-käyttöhistoriaa.
- Koehenkilö on ottanut prebiootteja tai probiootteja 5 päivän sisällä ennen käyntiä 2 eikä suostu pidättäytymään niiden ottamisesta tutkimuksen aikana.
- Kohde on nainen ja on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana.
- Tutkittavalla on tiedossa hallitsematon systeeminen sairaus.
- Tutkittavalla on aiemmin diagnosoitu tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes.
- Tutkittavalla on ollut suolen resektio.
- Kohde saa kemoterapiaa syövän hoitoon.
- Tutkittavalla on viimeisen 6 kuukauden aikana vakava fyysinen tai psyykkinen sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi tutkittavan kykyyn suorittaa tutkimus.
- Tutkittava on käyttänyt tutkimuslaitetta tai tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen käyntiä 1.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
Koehenkilöt, jotka on satunnaistettu aktiiviseen hoitoryhmään, ottavat 2 ml (17 000 IU) Sucraid-valmistetta jokaisen aterian tai välipalan yhteydessä suun kautta sen jälkeen, kun ne on laimennettu 2–4 unssilla (60–120 ml) vettä tai maitoa (joko kylmää tai huoneenlämpöistä). .
Tutkimushoitojakso on yksi viikko.
|
Tutki huumeita
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Lumehoitoryhmään satunnaistetut koehenkilöt ottavat Sucraid-plaseboa, 2 ml (17 000 IU) jokaisen aterian tai välipalan yhteydessä, suun kautta sen jälkeen, kun ne on laimennettu 2–4 unssilla (60–120 ml) vettä tai maitoa (joko kylmää tai huoneenlämpöistä). ).
Tutkimushoitojakso on yksi viikko.
|
Sukraidi lumelääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaste Sucraidiin ja lumelääkkeeseen rinnakkaisryhmätutkimuksessa, joka perustui päivittäisen ulosteen konsistenssin paranemiseen BSFS:n SHMBT:n avulla arvioimana
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Vaste Sucraidiin ja lumelääkkeeseen perustuu päivittäisen ulosteen konsistenssin paranemiseen Bristolin ulosteen muoto-asteikolla (BSFS) arvioituna viikon hoitojakson aikana potilailla, joilla on krooninen ripuli ja sakkaroosin puutos käyttäen sakkaroosivetymetaanihengitystestiä (SHMBT).
|
Jopa 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sukraidin ja lumelääkkeen vaikutukset Bristolin ulosteen muoto-asteikon päivittäisiin arviointeihin
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Sukraidin ja lumelääkkeen vaikutukset päivittäiseen ulosteen tiheyteen
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Sukraidin ja lumelääkkeen vaikutukset päivittäiseen vatsakipuun
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Sukraidin ja lumelääkkeen vaikutukset päivittäiseen turvotuksen vaikeusasteeseen
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Suhde sakkaroosin puutteen vakavuuden välillä, kvantifioitu SHMBT:llä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Keskimääräinen parannus BSFS:ssä kussakin hoitoryhmässä.
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Neljän yleisimmän sakkaroosi-isomaltaasipuutoksen geneettisen muunnelman kokonaistaajuus
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Sakkaroosi-isomaltaasipuutoksen neljän yleisimmän geneettisen muunnelman yleinen esiintymistiheys verrattuna laajojen populaatioiden julkisten välitystietokantojen esiintymistiheyteen.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Harvempien sakkaroosi-isomaltaasi-polymorfismien määrä tässä tutkimuspopulaatiossa.
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Yleisimpien sakkaroosi-isomaltaasin geneettisten varianttien alleelifrekvenssi potilailla, joilla on krooninen ripuli, joka johtuu sakkaroosin puutteesta, verrattuna alleelifrekvenssiin muissa tietokannoissa
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Arvioi 38 yleisimmän sakkaroosi-isomaltaasin geneettisen muunnelman alleelifrekvenssi potilailla, joilla on krooninen ripuli, joka johtuu sakkaroosin puutteesta, verrattuna sakkaroosi-isomaltaasi geneettisten varianttien alleelifrekvenssiin Exome Variant Serverissä, ExAC-palvelimessa ja muissa julkisissa ja yksityisissä välityspalvelimessa. geneettiset tietokannat.
|
Jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- DeMets DL, Lan KK. Interim analysis: the alpha spending function approach. Stat Med. 1994 Jul 15-30;13(13-14):1341-52; discussion 1353-6. doi: 10.1002/sim.4780131308.
- O'Brien PC, Fleming TR. A multiple testing procedure for clinical trials. Biometrics. 1979 Sep;35(3):549-56.
- Arthur AB. Intestinal disaccharidase deficiency in children with coeliac disease. Arch Dis Child. 1966 Oct;41(219):519-24. doi: 10.1136/adc.41.219.519. No abstract available.
- Bayless TM, Christopher NL. Disaccharidase deficiency. Am J Clin Nutr. 1969 Feb;22(2):181-90. doi: 10.1093/ajcn/22.2.181.
- Chumpitazi BP, Robayo-Torres CC, Tsai CM, Opekun AR, Baker SS, Nichols BL, Gilger MA, Su1110 Yield of prospective disaccharidase testing in children with recurrent abdominal pain. Gastroenterology. May 2013;144(5):S-401-S402.
- Cross HS, Quaroni A. Inhibition of sucrose-isomaltase expression by EGF in the human colon adenocarcinoma cells Caco-2. Am J Physiol. 1991 Dec;261(6 Pt 1):C1173-83. doi: 10.1152/ajpcell.1991.261.6.C1173.
- Czernichow B, Simon-Assmann P, Kedinger M, Arnold C, Parache M, Marescaux J, Zweibaum A, Haffen K. Sucrase-isomaltase expression and enterocytic ultrastructure of human colorectal tumors. Int J Cancer. 1989 Aug 15;44(2):238-44. doi: 10.1002/ijc.2910440209.
- El-Chammas K, Williams S, Miranda A. Su1254 Lactase and sucrase deficiencies in pediatric subjects with chronic abdominal pain. Gastroenterology. May 2014;146(5):S-415-S416.
- Gupta SK, Chong SK, Fitzgerald JF. Disaccharidase activities in children: normal values and comparison based on symptoms and histologic changes. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1999 Mar;28(3):246-51. doi: 10.1097/00005176-199903000-00007.
- Hatcher RA, Trussell J, Stewart F, Nelson AL, Cates W, Guest F, Kowal DD, editors. Contraceptive Technology. New York: Ardent Media, 2004:226.
- Heitlinger LA, Rossi TM, Lee PC, Lebenthal E. Human intestinal disaccharidase activities: correlations with age, biopsy technique, and degree of villus atrophy. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1991 Feb;12(2):204-8.
- Hyams JS, Batrus CL, Grand RJ, Sallan SE. Cancer chemotherapy-induced lactose malabsorption in children. Cancer. 1982 Feb 15;49(4):646-50. doi: 10.1002/1097-0142(19820215)49:43.0.co;2-m.
- Kerry KR, & Townley, R. R. Genetic aspects of intestinal sucrase-isomaltase deficiency. Australian Paediatric Journal. 1965;1:223.
- Lehmacher W, Wassmer G. Adaptive sample size calculations in group sequential trials. Biometrics. 1999 Dec;55(4):1286-90. doi: 10.1111/j.0006-341x.1999.01286.x.
- Mones RL, Yankah A, Duelfer D, Bustami R, Mercer G. Disaccharidase deficiency in pediatric patients with celiac disease and intact villi. Scand J Gastroenterol. 2011 Dec;46(12):1429-34. doi: 10.3109/00365521.2011.619276. Epub 2011 Sep 22.
- Murray IA, Smith JA, Coupland K, Ansell ID, Long RG. Intestinal disaccharidase deficiency without villous atrophy may represent early celiac disease. Scand J Gastroenterol. 2001 Feb;36(2):163-8. doi: 10.1080/003655201750065915.
- Nichols BL Jr, Adams B, Roach CM, Ma CX, Baker SS. Frequency of sucrase deficiency in mucosal biopsies. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55 Suppl 2:S28-30. doi: 10.1097/01.mpg.0000421405.42386.64. No abstract available.
- Osterlund P, Ruotsalainen T, Peuhkuri K, Korpela R, Ollus A, Ikonen M, Joensuu H, Elomaa I. Lactose intolerance associated with adjuvant 5-fluorouracil-based chemotherapy for colorectal cancer. Clin Gastroenterol Hepatol. 2004 Aug;2(8):696-703. doi: 10.1016/s1542-3565(04)00293-9.
- Quezada-Calvillo R, Sim L, Ao Z, Hamaker BR, Quaroni A, Brayer GD, Sterchi EE, Robayo-Torres CC, Rose DR, Nichols BL. Luminal starch substrate "brake" on maltase-glucoamylase activity is located within the glucoamylase subunit. J Nutr. 2008 Apr;138(4):685-92. doi: 10.1093/jn/138.4.685.
- Reed, JF. (2006) AB/BA Crossover Trials - Binary Outcome. J Modern Applied Stat Methods 5 (2): 452-457.
- Treem WR. Clinical aspects and treatment of congenital sucrase-isomaltase deficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55 Suppl 2:S7-13. doi: 10.1097/01.mpg.0000421401.57633.90. No abstract available.
- Treem WR, McAdams L, Stanford L, Kastoff G, Justinich C, Hyams J. Sacrosidase therapy for congenital sucrase-isomaltase deficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1999 Feb;28(2):137-42. doi: 10.1097/00005176-199902000-00008.
- Treem WR. Congenital sucrase-isomaltase deficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1995 Jul;21(1):1-14. doi: 10.1097/00005176-199507000-00001. No abstract available.
- Treem WR, Ahsan N, Sullivan B, Rossi T, Holmes R, Fitzgerald J, Proujansky R, Hyams J. Evaluation of liquid yeast-derived sucrase enzyme replacement in patients with sucrase-isomaltase deficiency. Gastroenterology. 1993 Oct;105(4):1061-8. doi: 10.1016/0016-5085(93)90950-h.
- Uhrich S, Wu Z, Huang JY, Scott CR. Four mutations in the SI gene are responsible for the majority of clinical symptoms of CSID. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55 Suppl 2:S34-5. doi: 10.1097/01.mpg.0000421408.65257.b5. No abstract available.
- Wiecek S, Wos H, Radziewicz Winnicki I, Komraus M, Grzybowska Chlebowczyk U. Disaccharidase activity in children with inflammatory bowel disease. Turk J Gastroenterol. 2014 Apr;25(2):185-91. doi: 10.5152/tjg.2014.3994.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 18. toukokuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. toukokuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 26. toukokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 25. syyskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. syyskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- S09A
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .