Zkouška k vyhodnocení frekvence genotypů genetického deficitu sacharázy-izomaltázy a účinnosti a bezpečnosti perorálního roztoku Sucraid® (sakrosidáza) u subjektů s chronickým průjmem a nedostatkem sacharázy (GSID-E)
20. září 2017 aktualizováno: QOL Medical, LLC
Multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení frekvence genotypů genetického deficitu sacharázy-izomaltázy a účinnosti a bezpečnosti perorálního roztoku Sucraid® (sakrozidázy) u pacientů s chronickým průjmem a nedostatkem sacharázy
S09A je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní studie fáze 4 zkoumající účinnost a bezpečnost perorálního roztoku Sucraid (sakrosidáza) ve srovnání s placebem u 150–200 subjektů s chronickým průjmem, který lze připsat sacharáze. nedostatek.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 4
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt je starší 16 let.
- Subjekt je muž nebo žena. Ženy ve fertilním věku musí být ochotny používat jednu z následujících metod antikoncepce (alespoň 10 dní před zahájením studie a 10 až 14 dní po poslední dávce studovaného léku): perorální antikoncepce, injekční gestagen, implantáty levonorgestrelu , Estrogenní vaginální kroužek, Perkutánní antikoncepční náplasti, Nitroděložní tělísko, Sterilní mužský partner, Dvoubariérová metoda antikoncepce Mezi ženy s nedětským potenciálem patří ženy bez ohledu na věk s funkčními vaječníky a s aktuálním podvázáním vejcovodů (Hatcher, 2004), bilaterální ooforektomie nebo totální hysterektomie nebo ženy po menopauze. Poznámka: Postmenopauza je definována jako 1 rok bez menstruace s vhodným klinickým profilem (např. přiměřený věku, > 45 let, bez hormonální substituční terapie).
- Subjekt má minimálně 3 měsíce sám o sobě hlášený průjem (skóre BSFS ≥ 5 alespoň 3 dny v týdnu a ≥ 1 stolice za den)
- Subjekt má hodnotu SHMBT alespoň 20 ppm pro vodík nebo 12 ppm pro metan nebo 15 ppm vyšší než předchozí vzorek dechu pro kombinaci obou plynů.
- Subjekt uvádí, že měl měkkou stolici nebo průjem během posledních 24 hodin, když byl kontaktován místem 24 hodin po dokončení SHMBT.
- Subjekt je schopen číst, mluvit a verbálně rozumět anglickému jazyku.
- Subject se nachází ve Spojených státech.
- Subjekt má přístup k internetu na denní bázi.
- Subjekt má přístup k přijatelnému smartphonu/tabletu Apple iPhone/iPad/iTouch nebo Android. Sponzor se může rozhodnout poskytnout chytrý telefon v neobvyklých případech (pokud je to možné, kontaktujte sponzora a vyžádejte si zapůjčení zařízení)
Kritéria vyloučení:
- Subjekt má nedávnou anamnézu funkční nebo chronické zácpy.
- Subjekt má v anamnéze ulcerózní kolitidu, Crohnovu chorobu nebo celiakii.
- Subjekt má známou přecitlivělost na papain, glycerol nebo kvasinky.
- Subjekt dostal v posledním roce hovězí sérum.
- Subjekt měl předchozí historii užívání Sucraidu.
- Subjekt užil jakákoli prebiotika nebo probiotika během 5 dnů před návštěvou 2 a nesouhlasí s tím, že se jich během studie zdrží.
- Subjekt je žena a je těhotná, kojí nebo plánuje otěhotnět během studie.
- Subjekt má známé nekontrolované systémové onemocnění.
- Subjekt má předchozí diagnózu diabetu typu 1 nebo typu 2.
- Subjekt má v anamnéze resekci střeva.
- Subjekt podstupuje chemoterapii pro léčbu rakoviny.
- Subjekt měl v posledních 6 měsících závažné fyzické nebo psychiatrické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího ovlivnilo schopnost subjektu dokončit studii.
- Subjekt použil zkoumané zařízení nebo zkoumaný lék během 30 dnů před návštěvou 1.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba
Subjekty randomizované do ramene s aktivní léčbou budou užívat Sucraid, 2 ml (17 000 IU) s každým jídlem nebo svačinou, podávaný perorálně po naředění 2 až 4 uncemi (60 až 120 ml) vody nebo mléka (buď studeného nebo při pokojové teplotě) .
Doba trvání studie je jeden týden.
|
Studijní lék
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty randomizované do ramene s placebem budou užívat Sucraid placebo, 2 ml (17 000 IU) s každým jídlem nebo svačinou, podávané perorálně po naředění 2 až 4 uncemi (60 až 120 ml) vody nebo mléka (buď studeného nebo při pokojové teplotě ).
Doba trvání studie je jeden týden.
|
Sucraid placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odpověď na Sucraid a placebo v paralelní skupinové studii založené na zlepšení konzistence denní stolice, jak bylo hodnoceno BSFS pomocí SHMBT
Časové okno: Až 2 roky
|
Reakce na Sucraid a placebo založená na zlepšení denní konzistence stolice, jak bylo hodnoceno pomocí Bristol Stool Form Scale (BSFS) během 1týdenního léčebného období u subjektů s chronickým průjmem a nedostatkem sacharázy pomocí dechového testu sacharózy a hydrogenmethanu (SHMBT).
|
Až 2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinky Sucraidu a placeba na denní hodnocení Bristol Stool Form Scale
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Účinky Sucraidu a placeba na denní frekvenci stolice
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Účinky Sucraidu a placeba na každodenní bolest břicha
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Účinky Sucraidu a placeba na denní závažnost nadýmání
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Vztah mezi závažností deficitu sacharázy, kvantifikovaný pomocí SHMBT
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Průměrné zlepšení BSFS pro každou léčebnou skupinu.
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Celková frekvence 4 nejčastějších genetických variant deficitu sacharázy-izomaltázy
Časové okno: Až 2 roky
|
Celková frekvence 4 nejčastějších genetických variant deficitu sacharázy-izomaltázy ve srovnání s frekvencí ve veřejných proxy databázích širokých populací.
|
Až 2 roky
|
|
Počet méně běžných polymorfismů sacharáza-izomaltáza v této studované populaci.
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Frekvence alel nejběžnějších genetických variant sacharáza-izomaltáza u subjektů s chronickým průjmem připisovaným deficitu sacharázy ve srovnání s frekvencí alel v jiných databázích
Časové okno: Až 2 roky
|
Posuďte frekvenci alel 38 nejběžnějších genetických variant sacharáza-izomaltáza u subjektů s chronickým průjmem, který lze připsat deficitu sacharázy, ve srovnání s frekvencí alel genetických variant sacharáza-izomaltáza na serveru Exome Variant Server, serveru ExAC a dalších veřejných proxy a soukromých genetické databáze.
|
Až 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- DeMets DL, Lan KK. Interim analysis: the alpha spending function approach. Stat Med. 1994 Jul 15-30;13(13-14):1341-52; discussion 1353-6. doi: 10.1002/sim.4780131308.
- O'Brien PC, Fleming TR. A multiple testing procedure for clinical trials. Biometrics. 1979 Sep;35(3):549-56.
- Arthur AB. Intestinal disaccharidase deficiency in children with coeliac disease. Arch Dis Child. 1966 Oct;41(219):519-24. doi: 10.1136/adc.41.219.519. No abstract available.
- Bayless TM, Christopher NL. Disaccharidase deficiency. Am J Clin Nutr. 1969 Feb;22(2):181-90. doi: 10.1093/ajcn/22.2.181.
- Chumpitazi BP, Robayo-Torres CC, Tsai CM, Opekun AR, Baker SS, Nichols BL, Gilger MA, Su1110 Yield of prospective disaccharidase testing in children with recurrent abdominal pain. Gastroenterology. May 2013;144(5):S-401-S402.
- Cross HS, Quaroni A. Inhibition of sucrose-isomaltase expression by EGF in the human colon adenocarcinoma cells Caco-2. Am J Physiol. 1991 Dec;261(6 Pt 1):C1173-83. doi: 10.1152/ajpcell.1991.261.6.C1173.
- Czernichow B, Simon-Assmann P, Kedinger M, Arnold C, Parache M, Marescaux J, Zweibaum A, Haffen K. Sucrase-isomaltase expression and enterocytic ultrastructure of human colorectal tumors. Int J Cancer. 1989 Aug 15;44(2):238-44. doi: 10.1002/ijc.2910440209.
- El-Chammas K, Williams S, Miranda A. Su1254 Lactase and sucrase deficiencies in pediatric subjects with chronic abdominal pain. Gastroenterology. May 2014;146(5):S-415-S416.
- Gupta SK, Chong SK, Fitzgerald JF. Disaccharidase activities in children: normal values and comparison based on symptoms and histologic changes. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1999 Mar;28(3):246-51. doi: 10.1097/00005176-199903000-00007.
- Hatcher RA, Trussell J, Stewart F, Nelson AL, Cates W, Guest F, Kowal DD, editors. Contraceptive Technology. New York: Ardent Media, 2004:226.
- Heitlinger LA, Rossi TM, Lee PC, Lebenthal E. Human intestinal disaccharidase activities: correlations with age, biopsy technique, and degree of villus atrophy. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1991 Feb;12(2):204-8.
- Hyams JS, Batrus CL, Grand RJ, Sallan SE. Cancer chemotherapy-induced lactose malabsorption in children. Cancer. 1982 Feb 15;49(4):646-50. doi: 10.1002/1097-0142(19820215)49:43.0.co;2-m.
- Kerry KR, & Townley, R. R. Genetic aspects of intestinal sucrase-isomaltase deficiency. Australian Paediatric Journal. 1965;1:223.
- Lehmacher W, Wassmer G. Adaptive sample size calculations in group sequential trials. Biometrics. 1999 Dec;55(4):1286-90. doi: 10.1111/j.0006-341x.1999.01286.x.
- Mones RL, Yankah A, Duelfer D, Bustami R, Mercer G. Disaccharidase deficiency in pediatric patients with celiac disease and intact villi. Scand J Gastroenterol. 2011 Dec;46(12):1429-34. doi: 10.3109/00365521.2011.619276. Epub 2011 Sep 22.
- Murray IA, Smith JA, Coupland K, Ansell ID, Long RG. Intestinal disaccharidase deficiency without villous atrophy may represent early celiac disease. Scand J Gastroenterol. 2001 Feb;36(2):163-8. doi: 10.1080/003655201750065915.
- Nichols BL Jr, Adams B, Roach CM, Ma CX, Baker SS. Frequency of sucrase deficiency in mucosal biopsies. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55 Suppl 2:S28-30. doi: 10.1097/01.mpg.0000421405.42386.64. No abstract available.
- Osterlund P, Ruotsalainen T, Peuhkuri K, Korpela R, Ollus A, Ikonen M, Joensuu H, Elomaa I. Lactose intolerance associated with adjuvant 5-fluorouracil-based chemotherapy for colorectal cancer. Clin Gastroenterol Hepatol. 2004 Aug;2(8):696-703. doi: 10.1016/s1542-3565(04)00293-9.
- Quezada-Calvillo R, Sim L, Ao Z, Hamaker BR, Quaroni A, Brayer GD, Sterchi EE, Robayo-Torres CC, Rose DR, Nichols BL. Luminal starch substrate "brake" on maltase-glucoamylase activity is located within the glucoamylase subunit. J Nutr. 2008 Apr;138(4):685-92. doi: 10.1093/jn/138.4.685.
- Reed, JF. (2006) AB/BA Crossover Trials - Binary Outcome. J Modern Applied Stat Methods 5 (2): 452-457.
- Treem WR. Clinical aspects and treatment of congenital sucrase-isomaltase deficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55 Suppl 2:S7-13. doi: 10.1097/01.mpg.0000421401.57633.90. No abstract available.
- Treem WR, McAdams L, Stanford L, Kastoff G, Justinich C, Hyams J. Sacrosidase therapy for congenital sucrase-isomaltase deficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1999 Feb;28(2):137-42. doi: 10.1097/00005176-199902000-00008.
- Treem WR. Congenital sucrase-isomaltase deficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1995 Jul;21(1):1-14. doi: 10.1097/00005176-199507000-00001. No abstract available.
- Treem WR, Ahsan N, Sullivan B, Rossi T, Holmes R, Fitzgerald J, Proujansky R, Hyams J. Evaluation of liquid yeast-derived sucrase enzyme replacement in patients with sucrase-isomaltase deficiency. Gastroenterology. 1993 Oct;105(4):1061-8. doi: 10.1016/0016-5085(93)90950-h.
- Uhrich S, Wu Z, Huang JY, Scott CR. Four mutations in the SI gene are responsible for the majority of clinical symptoms of CSID. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55 Suppl 2:S34-5. doi: 10.1097/01.mpg.0000421408.65257.b5. No abstract available.
- Wiecek S, Wos H, Radziewicz Winnicki I, Komraus M, Grzybowska Chlebowczyk U. Disaccharidase activity in children with inflammatory bowel disease. Turk J Gastroenterol. 2014 Apr;25(2):185-91. doi: 10.5152/tjg.2014.3994.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2016
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2017
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. května 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. května 2016
První zveřejněno (Odhad)
26. května 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. září 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. září 2017
Naposledy ověřeno
1. září 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- S09A
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .