Uno studio per valutare la frequenza dei genotipi di carenza genetica di saccarasi-isomaltasi e l'efficacia e la sicurezza della soluzione orale di Sucraid® (Sacrosidasi) in soggetti con diarrea cronica e carenza di saccarasi (GSID-E)
20 settembre 2017 aggiornato da: QOL Medical, LLC
Uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la frequenza dei genotipi di deficit genetico di saccarasi-isomaltasi e l'efficacia e la sicurezza della soluzione orale di Sucraid® (sacrosidasi) in soggetti con diarrea cronica e deficit di saccarasi
S09A è uno studio parallelo di fase 4, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che esamina l'efficacia e la sicurezza di una soluzione orale Sucraid (sacrosidasi) rispetto a un placebo in 150-200 soggetti con diarrea cronica probabilmente attribuibile alla saccarasi carenza.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 4
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto ha 16 anni o più.
- Il soggetto è maschio o femmina. Le donne in età fertile devono essere disposte a utilizzare uno dei seguenti metodi contraccettivi (per almeno 10 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio e per 10-14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio): contraccettivo orale, progestinico iniettabile, impianti di levonorgestrel , anello vaginale estrogenico, cerotti contraccettivi percutanei, dispositivo intrauterino, partner maschile sterile, metodo contraccettivo a doppia barriera Le donne in età non fertile includono donne indipendentemente dall'età con ovaie funzionanti e che hanno una legatura delle tube in corso (Hatcher, 2004), ovariectomia bilaterale, o isterectomia totale, o donne in post-menopausa. Nota: la post-menopausa è definita come 1 anno senza mestruazioni con un profilo clinico appropriato (ad esempio, età appropriata, >45 anni, in assenza di terapia ormonale sostitutiva).
- Il soggetto ha un minimo di 3 mesi di diarrea auto-riferita (punteggi BSFS ≥ 5 per almeno 3 giorni alla settimana e ≥1 feci al giorno)
- Il soggetto ha un valore nell'SHMBT di almeno 20 ppm per l'idrogeno, o 12 ppm per il metano o 15 ppm al di sopra di un precedente campione di respiro per la combinazione di entrambi i gas.
- Il soggetto riferisce di aver avuto feci molli o diarrea nelle ultime 24 ore quando è stato contattato dal sito 24 ore dopo aver completato l'SHMBT.
- Il soggetto è in grado di leggere, parlare e comprendere verbalmente la lingua inglese.
- Il soggetto si trova negli Stati Uniti.
- Il soggetto ha accesso a Internet quotidianamente.
- Il soggetto ha accesso a uno smartphone/tablet Apple iPhone/iPad/iTouch o Android accettabile. Lo sponsor può scegliere di fornire uno smartphone in casi insoliti (contattare lo sponsor per richiedere il dispositivo in prestito, se applicabile)
Criteri di esclusione:
- Il soggetto ha una storia recente di costipazione funzionale o cronica.
- Il soggetto ha una storia nota di colite ulcerosa, morbo di Crohn o celiachia.
- Il soggetto ha nota ipersensibilità alla papaina, al glicerolo o al lievito.
- Il soggetto ha ricevuto siero bovino nell'ultimo anno.
- Il soggetto ha precedenti di uso di Sucraid.
- Il soggetto ha assunto qualsiasi prebiotico o probiotico entro 5 giorni prima della Visita 2 e non accetta di astenersi dal prenderli durante lo studio.
- Il soggetto è una donna ed è incinta, sta allattando o sta pianificando una gravidanza durante lo studio.
- Il soggetto ha una malattia sistemica incontrollata nota.
- Il soggetto ha una diagnosi precedente di diabete di tipo 1 o di tipo 2.
- Il soggetto ha una storia di resezione intestinale.
- Il soggetto è sottoposto a chemioterapia per il trattamento del cancro.
- - Il soggetto ha una grave malattia fisica o psichiatrica negli ultimi 6 mesi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influenzerebbe la capacità del soggetto di completare lo studio.
- Il soggetto ha utilizzato un dispositivo sperimentale o un farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti la Visita 1.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trattamento
I soggetti randomizzati al braccio di trattamento attivo assumeranno Sucraid, 2 ml (17.000 UI) con ogni pasto o spuntino, somministrato per via orale dopo la diluizione con 2-4 once (da 60 a 120 ml) di acqua o latte (freddo o a temperatura ambiente) .
Il periodo di trattamento in studio è di una settimana.
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Farmaco in studio
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
I soggetti randomizzati al braccio di trattamento con placebo assumeranno Sucraid placebo, 2 ml (17.000 UI) con ogni pasto o spuntino, somministrato per via orale dopo la diluizione con 2-4 once (da 60 a 120 ml) di acqua o latte (freddo o a temperatura ambiente ).
Il periodo di trattamento in studio è di una settimana.
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Placebo sucraide
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta a Sucraid e placebo in uno studio a gruppi paralleli basato sul miglioramento della consistenza giornaliera delle feci, come valutato dal BSFS utilizzando SHMBT
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Risposta a Sucraid e placebo basata sul miglioramento della consistenza giornaliera delle feci, come valutato dalla Bristol Stool Form Scale (BSFS) per un periodo di trattamento di 1 settimana in soggetti con diarrea cronica e carenza di saccarasi utilizzando un breath test con saccarosio idrogeno metano (SHMBT).
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Fino a 2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Effetti di Sucraid e placebo sulle valutazioni giornaliere della Bristol Stool Form Scale
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Effetti di Sucraid e placebo sulla frequenza giornaliera delle feci
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Effetti di Sucraid e placebo sul dolore addominale quotidiano
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Effetti di Sucraid e placebo sulla gravità del gonfiore giornaliero
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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La relazione tra la gravità del deficit di saccarasi, quantificata da un SHMBT
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Il miglioramento medio della BSFS per ciascun gruppo di trattamento.
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Frequenza complessiva delle 4 più comuni varianti genetiche del deficit di sucrasi-isomaltasi
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Frequenza complessiva delle 4 varianti genetiche di carenza di sucrasi-isomaltasi più comuni rispetto alla frequenza nei database proxy pubblici di ampie popolazioni.
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Fino a 2 anni
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Il numero di polimorfismi sucrasi-isomaltasi meno comuni in questa popolazione di studio.
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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La frequenza allelica delle più comuni varianti genetiche sucrasi-isomaltasi nei soggetti con diarrea cronica attribuibile a carenza di sucrasi rispetto alla frequenza allelica in altri database
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Valutare la frequenza allelica delle 38 varianti genetiche più comuni di sucrasi-isomaltasi in soggetti con diarrea cronica attribuibile a carenza di sucrasi rispetto alla frequenza allelica delle varianti genetiche di sucrasi-isomaltasi nell'Exome Variant Server, nel server ExAC e in altri proxy pubblici e privati banche dati genetiche.
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Fino a 2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2016
Completamento primario (Anticipato)
1 dicembre 2017
Completamento dello studio (Anticipato)
1 dicembre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 maggio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 maggio 2016
Primo Inserito (Stima)
26 maggio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 settembre 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 settembre 2017
Ultimo verificato
1 settembre 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- S09A
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