Kísérlet a genetikai szacharáz-izomaltáz hiányos genotípusok gyakoriságának, valamint a Sucraid® (Sacrosidase) orális oldat hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére krónikus hasmenésben és szacharázhiányban szenvedő betegeknél (GSID-E)
2017. szeptember 20. frissítette: QOL Medical, LLC
Többközpontú, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a genetikai szacharáz-izomaltáz-hiány genotípusok gyakoriságának, valamint a Sucraid® (szakrozidáz) orális oldat hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére krónikus hasmenésben és szacharázhiányban szenvedő betegeknél
Az S09A egy 4. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos vizsgálat, amely a Sucraid (szakrozidáz) belsőleges oldat hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja a placebóval összehasonlítva 150-200, feltehetően szacharáznak tulajdonítható krónikus hasmenésben szenvedő alanyban. hiány.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Visszavont
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 4. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alany 16 éves vagy idősebb.
- Az alany férfi vagy nő. A fogamzóképes korú nőknek hajlandónak kell lenniük az alábbi fogamzásgátlási módszerek valamelyikének használatára (legalább 10 napig a vizsgálati gyógyszer kezdete előtt és 10-14 napig a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után): Orális fogamzásgátló, Injektálható progesztogén, Levonorgesztrel implantátumok , Ösztrogén hüvelygyűrű, Perkután fogamzásgátló tapaszok, Méhen belüli eszköz, Steril férfi partner, Kettős korlátos fogamzásgátlási módszer A nem fogamzóképes nők közé tartoznak az életkortól függetlenül működő petefészkekkel rendelkező, illetve aktuális petevezeték-lekötéssel rendelkező nők (Hatcher, 2004), kétoldali peteeltávolítás vagy teljes méheltávolítás, vagy posztmenopauzás nőknél. Megjegyzés: A posztmenopauza definíció szerint 1 év menstruáció nélkül, megfelelő klinikai profillal (pl. életkornak megfelelő, 45 év feletti, hormonpótló terápia hiányában).
- Az alanynak legalább 3 hónapja saját bevallása szerinti hasmenése van (a BSFS pontszáma ≥ 5 hetente legalább 3 napon és ≥ 1 széklet naponta)
- Az alany SHMBT-értéke legalább 20 ppm a hidrogén esetében, vagy 12 ppm a metán esetében, vagy 15 ppm a korábbi leheletmintánál mindkét gáz kombinációja esetén.
- Az alany arról számolt be, hogy lágy székletet vagy hasmenést tapasztalt az elmúlt 24 órában, amikor a helyszín az SHMBT befejezése után 24 órával megkereste.
- Az alany képes olvasni, beszélni és szóban megérteni az angol nyelvet.
- A tárgy az Egyesült Államokban található.
- Az alany napi rendszerességgel rendelkezik internet-hozzáféréssel.
- Az alany hozzáfér egy elfogadható Apple iPhone/iPad/iTouch vagy Android okostelefonhoz/táblagéphez. A szponzor szokatlan esetekben dönthet úgy, hogy okostelefont biztosít (kérjük, vegye fel a kapcsolatot a szponzorral, hogy kölcsönkérje az eszközt, ha lehetséges)
Kizárási kritériumok:
- Az alanynak a közelmúltban funkcionális vagy krónikus székrekedése volt.
- Az alanynak ismert fekélyes vastagbélgyulladása, Crohn-betegsége vagy cöliákia.
- Az alany ismert túlérzékenysége papainnal, glicerinnel vagy élesztőgombával szemben.
- Az alany az elmúlt évben marhaszérumot kapott.
- Az alany korábbi Sucraid-használattal rendelkezik.
- Az alany a 2. látogatást megelőző 5 napon belül bármilyen prebiotikumot vagy probiotikumot szedett, és nem vállalja, hogy a vizsgálat alatt tartózkodik ezek bevételétől.
- Az alany nő, és terhes, szoptat vagy terhességet tervez a vizsgálat ideje alatt.
- Az alany kontrollálatlan szisztémás betegségben szenved.
- Az alanynak korábban 1-es vagy 2-es típusú cukorbetegsége van diagnosztizálva.
- Az alanynak bélreszekciója van.
- Az alany kemoterápiában részesül rák kezelésére.
- Az alany az elmúlt 6 hónapban súlyos fizikai vagy pszichiátriai betegségben szenved, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná az alanynak a vizsgálat befejezésére való képességét.
- Az alany az 1. látogatást megelőző 30 napon belül vizsgálati eszközt vagy vizsgálati gyógyszert használt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kezelés
Az aktív kezelési csoportba randomizált alanyok 2 ml (17 000 NE) Sucraid-et kapnak minden étkezés vagy uzsonna alkalmával, szájon át, 2-4 uncia (60-120 ml) vízzel vagy tejjel (hideg vagy szobahőmérsékleten) történő hígítás után. .
A vizsgálati kezelés időtartama egy hét.
|
Tanulmányozd a drogot
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A placebóval kezelt csoportba randomizált alanyok 2 ml (17 000 NE) Sucraid placebót kapnak minden étkezés vagy uzsonna közben, szájon át, 2-4 uncia (60-120 ml) vízzel vagy tejjel (hideg vagy szobahőmérsékleten) történő hígítás után. ).
A vizsgálati kezelés időtartama egy hét.
|
Sucraid placebo
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Sucraidra és a placebóra adott válasz egy párhuzamos csoportos vizsgálatban a széklet napi konzisztenciájának javulása alapján, amelyet a BSFS SHMBT segítségével értékelt
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
A Sucraidra és a placebóra adott válasz a széklet napi konzisztenciájának javulása alapján, amelyet a Bristol székletforma skála (BSFS) értékelt 1 hetes kezelési időszak alatt krónikus hasmenésben és szacharózhiányban szenvedő alanyoknál szacharóz-hidrogén-metán kilégzési teszttel (SHMBT).
|
Legfeljebb 2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Sucraid és a placebo hatása a Bristol székletforma skála napi értékelésére
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
|
A Sucraid és a placebo hatása a napi széklet gyakoriságára
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
|
A Sucraid és a placebo hatása a napi hasi fájdalomra
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
|
A Sucraid és a placebo hatása a napi puffadás súlyosságára
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
|
A szacharázhiány súlyossága közötti kapcsolat, SHMBT-vel számszerűsítve
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
|
A BSFS átlagos javulása az egyes kezelési csoportokban.
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
|
A 4 leggyakoribb szacharáz-izomaltáz-hiányos genetikai változat összesített gyakorisága
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
A 4 leggyakoribb szacharáz-izomaltáz-hiányos genetikai variáns összesített gyakorisága, összehasonlítva a széles populációk nyilvános proxy adatbázisaiban található gyakorisággal.
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A kevésbé gyakori szacharáz-izomaltáz polimorfizmusok száma ebben a vizsgálati populációban.
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
|
A leggyakoribb szacharáz-izomaltáz genetikai variánsok allélgyakorisága szacharózhiánynak tulajdonítható krónikus hasmenésben szenvedő alanyokban, összehasonlítva más adatbázisok allélgyakoriságával
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Értékelje a 38 leggyakoribb szacharáz-izomaltáz genetikai variáns allélgyakoriságát szacharózhiánynak tulajdonítható krónikus hasmenésben szenvedőknél, összehasonlítva a szacharáz-izomaltáz genetikai variánsok allélgyakoriságával az Exome Variant Server, az ExAC szerver és más nyilvános proxy és privát genetikai adatbázisok.
|
Legfeljebb 2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- DeMets DL, Lan KK. Interim analysis: the alpha spending function approach. Stat Med. 1994 Jul 15-30;13(13-14):1341-52; discussion 1353-6. doi: 10.1002/sim.4780131308.
- O'Brien PC, Fleming TR. A multiple testing procedure for clinical trials. Biometrics. 1979 Sep;35(3):549-56.
- Arthur AB. Intestinal disaccharidase deficiency in children with coeliac disease. Arch Dis Child. 1966 Oct;41(219):519-24. doi: 10.1136/adc.41.219.519. No abstract available.
- Bayless TM, Christopher NL. Disaccharidase deficiency. Am J Clin Nutr. 1969 Feb;22(2):181-90. doi: 10.1093/ajcn/22.2.181.
- Chumpitazi BP, Robayo-Torres CC, Tsai CM, Opekun AR, Baker SS, Nichols BL, Gilger MA, Su1110 Yield of prospective disaccharidase testing in children with recurrent abdominal pain. Gastroenterology. May 2013;144(5):S-401-S402.
- Cross HS, Quaroni A. Inhibition of sucrose-isomaltase expression by EGF in the human colon adenocarcinoma cells Caco-2. Am J Physiol. 1991 Dec;261(6 Pt 1):C1173-83. doi: 10.1152/ajpcell.1991.261.6.C1173.
- Czernichow B, Simon-Assmann P, Kedinger M, Arnold C, Parache M, Marescaux J, Zweibaum A, Haffen K. Sucrase-isomaltase expression and enterocytic ultrastructure of human colorectal tumors. Int J Cancer. 1989 Aug 15;44(2):238-44. doi: 10.1002/ijc.2910440209.
- El-Chammas K, Williams S, Miranda A. Su1254 Lactase and sucrase deficiencies in pediatric subjects with chronic abdominal pain. Gastroenterology. May 2014;146(5):S-415-S416.
- Gupta SK, Chong SK, Fitzgerald JF. Disaccharidase activities in children: normal values and comparison based on symptoms and histologic changes. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1999 Mar;28(3):246-51. doi: 10.1097/00005176-199903000-00007.
- Hatcher RA, Trussell J, Stewart F, Nelson AL, Cates W, Guest F, Kowal DD, editors. Contraceptive Technology. New York: Ardent Media, 2004:226.
- Heitlinger LA, Rossi TM, Lee PC, Lebenthal E. Human intestinal disaccharidase activities: correlations with age, biopsy technique, and degree of villus atrophy. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1991 Feb;12(2):204-8.
- Hyams JS, Batrus CL, Grand RJ, Sallan SE. Cancer chemotherapy-induced lactose malabsorption in children. Cancer. 1982 Feb 15;49(4):646-50. doi: 10.1002/1097-0142(19820215)49:43.0.co;2-m.
- Kerry KR, & Townley, R. R. Genetic aspects of intestinal sucrase-isomaltase deficiency. Australian Paediatric Journal. 1965;1:223.
- Lehmacher W, Wassmer G. Adaptive sample size calculations in group sequential trials. Biometrics. 1999 Dec;55(4):1286-90. doi: 10.1111/j.0006-341x.1999.01286.x.
- Mones RL, Yankah A, Duelfer D, Bustami R, Mercer G. Disaccharidase deficiency in pediatric patients with celiac disease and intact villi. Scand J Gastroenterol. 2011 Dec;46(12):1429-34. doi: 10.3109/00365521.2011.619276. Epub 2011 Sep 22.
- Murray IA, Smith JA, Coupland K, Ansell ID, Long RG. Intestinal disaccharidase deficiency without villous atrophy may represent early celiac disease. Scand J Gastroenterol. 2001 Feb;36(2):163-8. doi: 10.1080/003655201750065915.
- Nichols BL Jr, Adams B, Roach CM, Ma CX, Baker SS. Frequency of sucrase deficiency in mucosal biopsies. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55 Suppl 2:S28-30. doi: 10.1097/01.mpg.0000421405.42386.64. No abstract available.
- Osterlund P, Ruotsalainen T, Peuhkuri K, Korpela R, Ollus A, Ikonen M, Joensuu H, Elomaa I. Lactose intolerance associated with adjuvant 5-fluorouracil-based chemotherapy for colorectal cancer. Clin Gastroenterol Hepatol. 2004 Aug;2(8):696-703. doi: 10.1016/s1542-3565(04)00293-9.
- Quezada-Calvillo R, Sim L, Ao Z, Hamaker BR, Quaroni A, Brayer GD, Sterchi EE, Robayo-Torres CC, Rose DR, Nichols BL. Luminal starch substrate "brake" on maltase-glucoamylase activity is located within the glucoamylase subunit. J Nutr. 2008 Apr;138(4):685-92. doi: 10.1093/jn/138.4.685.
- Reed, JF. (2006) AB/BA Crossover Trials - Binary Outcome. J Modern Applied Stat Methods 5 (2): 452-457.
- Treem WR. Clinical aspects and treatment of congenital sucrase-isomaltase deficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55 Suppl 2:S7-13. doi: 10.1097/01.mpg.0000421401.57633.90. No abstract available.
- Treem WR, McAdams L, Stanford L, Kastoff G, Justinich C, Hyams J. Sacrosidase therapy for congenital sucrase-isomaltase deficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1999 Feb;28(2):137-42. doi: 10.1097/00005176-199902000-00008.
- Treem WR. Congenital sucrase-isomaltase deficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1995 Jul;21(1):1-14. doi: 10.1097/00005176-199507000-00001. No abstract available.
- Treem WR, Ahsan N, Sullivan B, Rossi T, Holmes R, Fitzgerald J, Proujansky R, Hyams J. Evaluation of liquid yeast-derived sucrase enzyme replacement in patients with sucrase-isomaltase deficiency. Gastroenterology. 1993 Oct;105(4):1061-8. doi: 10.1016/0016-5085(93)90950-h.
- Uhrich S, Wu Z, Huang JY, Scott CR. Four mutations in the SI gene are responsible for the majority of clinical symptoms of CSID. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55 Suppl 2:S34-5. doi: 10.1097/01.mpg.0000421408.65257.b5. No abstract available.
- Wiecek S, Wos H, Radziewicz Winnicki I, Komraus M, Grzybowska Chlebowczyk U. Disaccharidase activity in children with inflammatory bowel disease. Turk J Gastroenterol. 2014 Apr;25(2):185-91. doi: 10.5152/tjg.2014.3994.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2016. május 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2017. december 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2017. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. május 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. május 23.
Első közzététel (Becslés)
2016. május 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. szeptember 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. szeptember 20.
Utolsó ellenőrzés
2017. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- S09A
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .