F508del에 대한 동형 접합체인 낭포성 섬유증이 있는 2~5세 피험자를 대상으로 한 Lumacaftor/Ivacaftor의 안전성 및 약동학 연구
2018년 9월 30일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del-CFTR 돌연변이에 대한 동형 접합체인 낭포성 섬유증이 있는 2세에서 5세 사이의 피험자에서 Lumacaftor/Ivacaftor 병용 요법의 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 3상, 2부분, 공개 라벨 연구
이것은 루마카프터/이바카프터(LUM/IVA)의 다회 투여량의 약동학(PK), 안전성, 내약성 및 약력학(PD)을 평가하는 3상, 2파트(파트 A 및 파트 B), 공개 라벨, 다기관 연구입니다. ) F508del에 대해 동형접합성인 낭포성 섬유증(CF)이 있는 2세 내지 5세(포함) 피험자에서.
파트 A에 참여하는 피험자는 자격 기준을 충족하는 경우 파트 B에 참여할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
62
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Palo Alto, California, 미국
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국
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New York
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Buffalo, New York, 미국
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국
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Cleveland, Ohio, 미국
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Columbus, Ohio, 미국
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국
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Texas
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Houston, Texas, 미국
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국
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Washington
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Seattle, Washington, 미국
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Montréal, 캐나다
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 스크리닝 방문 시 신발을 신지 않고 가벼운 옷을 입고 체중이 8kg 이상인 피험자
- 스크리닝 방문에서 CF 진단이 확인된 피험자
- F508del-낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 돌연변이에 대해 동형접합인 피험자
제외 기준:
- 스크리닝 방문에서 연구 평가를 방해하거나 피험자에게 과도한 위험을 초래할 수 있는 임의의 임상적으로 유의한 검사실 이상
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 1일 전 28일 이내에 폐 질환에 대한 요법(항생제 포함) 변경
- 스크리닝 방문에서 QTc >450밀리초(msec)를 나타내는 표준 12-리드 ECG.
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력.
- 스크리닝 방문의 30일 이내에 연구 약물 연구(LUM 및/또는 IVA를 조사하는 연구 포함)에 진행 중이거나 이전에 참여.
- 백내장/수정체 혼탁의 병력 또는 선별 방문 시 안과 검사 동안 면허가 있는 안과의에 의해 임상적으로 유의한 것으로 결정된 백내장/수정체 혼탁의 증거
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 루마카프터/이바카프터(LUM/IVA)
파트 A(<14kg): 스크리닝 시 체중이 14kg(kg) 미만(<)인 참가자는 파트 A에서 15일 동안 12시간마다 LUM 100mg(mg)/IVA 125mg 고정 용량 조합을 받았습니다. 파트 A(>=14kg): 스크리닝 시 체중이 14kg 이상(>=)인 참가자는 파트 A에서 15일 동안 12시간마다 LUM 150mg/IVA 188mg 고정 용량 조합을 받았습니다. 파트 B(<14kg): 스크리닝 시 체중이 14kg 미만인 참가자는 파트 B에서 24주 동안 12시간마다 LUM 100mg/IVA 125mg 고정 용량 조합을 받았습니다. 파트 B(>=14kg): 스크리닝 시 체중 >=14kg인 참가자는 파트 B에서 24주 동안 12시간마다 LUM 150mg/IVA 188mg 고정 용량 조합을 받았습니다. |
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A: LUM 및 IVA의 투여 전 농도(Ctrough)
기간: 15일차
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15일차
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파트 B: 치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 26주차까지
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1일차부터 26주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 B: 24주차 기준 체중의 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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기준선, 24주차
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파트 A: LUM 및 IVA 대사산물의 투여 전 농도(Ctrough)
기간: 15일차
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15일차
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파트 A: 치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일차 ~ 25일차
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1일차 ~ 25일차
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파트 B: 24주차에 땀 염화물의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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기준선, 24주차
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파트 B: 24주차에 체질량 지수(BMI) 기준치로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 평방 미터 단위의 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다.
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기준선, 24주차
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파트 B: 24주차에 연령별 Z-점수에 대한 체질량 지수(BMI)의 기준선에서 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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BMI는 체중(kg)을 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다.
z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다.
연령과 성별에 맞게 조정된 BMI는 BMI-for-age z-score(BMI z-score)로 분석되었습니다.
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기준선, 24주차
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파트 B: 24주차에 연령 대비 체중 Z-점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다.
연령과 성별을 보정한 체중을 연령 대비 체중 z-점수(Weight z-score)로 분석하였다.
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기준선, 24주차
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파트 B: 24주차에 키(신장)의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차
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기준선, 24주차
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파트 B: 연령별 신장 Z-점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다.
연령과 성별에 맞게 조정된 신장(신장)을 Stature-for-age z-score(Stature z-score)로 분석하였다.
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기준선, 24주차
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파트 B: 폐 악화 횟수
기간: 24주차까지
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폐악화는 경구, 흡입 또는 정맥내 항생제를 사용한 신규 또는 변경된 치료 및 사전 지정된 프로토콜 정의 기준의 충족으로 정의되었습니다.
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24주차까지
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파트 B: 24주까지 폐 악화가 1회 이상 발생한 참가자 수
기간: 24주차까지
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폐악화는 경구, 흡입 또는 정맥내 항생제를 사용한 신규 또는 변경된 치료 및 사전 지정된 프로토콜 정의 기준의 충족으로 정의되었습니다.
이벤트까지의 시간 데이터는 수집하지 않고 대신 첫 번째 이벤트를 가진 참가자 수를 수집하여 보고합니다.
Kaplan-Meier(KM) 추정치를 사용하여 최초 폐 악화까지의 시간을 추정할 계획이었습니다.
그러나 이벤트의 50% 미만으로 인해 최초 이벤트까지의 시간 데이터는 추정되지 않았습니다.
대신, 적어도 하나의 폐 악화 사례가 있는 참가자의 수를 수집하여 보고했습니다.
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24주차까지
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파트 B: 낭포성 섬유증(CF) 관련 입원 수
기간: 24주차까지
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24주차까지
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파트 B: 24주차에 분변 엘라스타제-1(FE-1) 수준의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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기준선, 24주차
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파트 B: 기준선에서 24주까지의 면역반응성 트립시노겐(IRT) 혈청 수치의 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차까지
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기준선, 24주차까지
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파트 B: 24주차에 미생물 문화 상태(양성 또는 음성)를 가진 참가자 수
기간: 기준선 및 24주차
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다음 미생물 테스트가 수행되었습니다: Burkholderia, 메티실린 내성 황색포도상구균(MRSA), 메티실린 감수성 황색포도상구균(MSSA), 녹농균
Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant 및 Stenotrophomonas Maltophilia.
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기준선 및 24주차
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파트 B: 24주차에 퍼센트 예측된 1초 강제 호기량(ppFEV1)의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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기준선, 24주차
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파트 B: 26주에서 24주부터 염화 땀샘의 절대적인 변화
기간: 24주차, 26주차
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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24주차, 26주차
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파트 B: 기호 척도를 사용하여 측정된 LUM/IVA 과립의 수용성/기호도
기간: 1일차
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LUM/IVA 과립의 수용성 및 기호성은 5점 안면 쾌락 척도(매우 좋아함, 조금 좋아함, 확실하지 않음, 조금 싫어함, 매우 싫어함)를 포함하는 시각적 아날로그 척도에 의해 평가되었습니다.
평가는 승인된 식품/액체의 평가(평가 1) 및 LUM/IVA 과립이 있는 승인된 식품/액체의 평가(평가 2)의 2단계로 수행되었습니다.
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1일차
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파트 B: 24주차 폐 청소율 지수(LCI) 2.5의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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LCI(Lung Clearance Index)는 질소(N2)를 사용한 다중 호흡 세척 테스트에서 파생된 환기 비균질성의 척도입니다.
LCI 2.5는 호기 말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 회전율의 수를 나타냅니다.
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기준선, 24주차
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파트 B: 24주차에 LCI(Lung Clearance Index) 5.0의 베이스라인 대비 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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LCI는 질소(N2)를 사용하는 다중 호흡 세척 테스트에서 파생되는 환기 비균질성의 척도입니다.
LCI 5.0은 호기말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/20로 줄이는 데 필요한 폐 회전율의 수를 나타냅니다.
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기준선, 24주차
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파트 B: LUM 및 IVA 및 그 대사물의 투여 전 농도(Ctrough)
기간: 24주차
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24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 5월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 6월 10일
처음 게시됨 (추정)
2016년 6월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 10월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 9월 30일
마지막으로 확인됨
2018년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .