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Estudio de seguridad y farmacocinética de lumacaftor/ivacaftor en sujetos de 2 a 5 años de edad con fibrosis quística, homocigotos para F508del

30 de septiembre de 2018 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3, de 2 partes, para evaluar la seguridad y la farmacocinética de la terapia combinada de lumacaftor/ivacaftor en sujetos de 2 a 5 años de edad con fibrosis quística, homocigotos para la mutación F508del-CFTR

Este es un estudio multicéntrico, de fase 3, de 2 partes (Parte A y Parte B), abierto, que evalúa la farmacocinética (PK), la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica (PD) de dosis múltiples de lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA ) en sujetos de 2 a 5 años de edad (inclusive) con fibrosis quística (FQ), homocigotos para F508del. Los sujetos que participan en la Parte A pueden participar en la Parte B, si cumplen con los criterios de elegibilidad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

62

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Montréal, Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos que pesan ≥8 kilogramos (kg) sin zapatos y con ropa ligera en la visita de selección
  • Sujetos con diagnóstico confirmado de FQ en la visita de selección
  • Sujetos que son homocigotos para la mutación del regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR) F508del

Criterio de exclusión:

  • Cualquier anormalidad de laboratorio clínicamente significativa en la visita de selección que podría interferir con las evaluaciones del estudio o representar un riesgo indebido para el sujeto
  • Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, exacerbación pulmonar o cambios en el tratamiento (incluidos los antibióticos) para la enfermedad pulmonar en los 28 días anteriores al Día 1
  • Un ECG estándar de 12 derivaciones que demuestra un QTc >450 milisegundos (mseg) en la visita de selección.
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico.
  • Participación continua o anterior en un estudio de investigación de medicamentos (incluidos los estudios que investigan LUM y/o IVA) dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección.
  • Antecedentes de catarata/opacidad del cristalino o evidencia de catarata/opacidad del cristalino determinada como clínicamente significativa por un oftalmólogo matriculado durante el examen oftalmológico en la visita de selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Parte A (<14 kg): los participantes que pesaban menos de (<) 14 kilogramos (kg) en la selección recibieron una combinación de dosis fija de 100 miligramos (mg) de LUM/125 mg de IVA cada 12 horas durante 15 días en la Parte A.

Parte A (>=14 kg): los participantes que pesaban más o igual a (>=) 14 kg en la selección recibieron una combinación de dosis fija de 150 mg de LUM/188 mg de IVA cada 12 horas durante 15 días en la Parte A.

Parte B (<14 kg): los participantes que pesaban <14 kg en la selección recibieron una combinación de dosis fija de LUM 100 mg/IVA 125 mg cada 12 horas durante 24 semanas en la Parte B.

Parte B (>=14 kg): Los participantes que pesaban >=14 kg en la selección recibieron una combinación de dosis fija de LUM 150 mg/IVA 188 mg cada 12 horas durante 24 semanas en la Parte B.
Droga: LUM/IVA
Otros nombres:
  • Orkambi
  • VX-809+VX-770

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Concentración previa a la dosis (Cmin) de LUM e IVA
Periodo de tiempo: Día 15
Día 15
Parte B: número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 26
Día 1 hasta Semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en el peso en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Parte A: Concentración previa a la dosis (Cmín) de metabolitos LUM e IVA
Periodo de tiempo: Día 15
Día 15
Parte A: número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Día 25
Día 1 hasta Día 25
Parte B: Cambio absoluto desde el inicio en el cloruro del sudor en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
El IMC se definió como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura en metros cuadrados (m^2).
Línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) para la puntuación Z para la edad en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
El IMC se definió como el peso en kg dividido por la altura en m^2. La puntuación z es una medida estadística para describir si una media estaba por encima o por debajo del estándar. El IMC, ajustado por edad y sexo, se analizó como puntaje z del IMC para la edad (puntaje z del IMC).
Línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en el puntaje Z de peso para la edad en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La puntuación z es una medida estadística para describir si una media estaba por encima o por debajo del estándar. El peso, ajustado por edad y sexo, se analizó como puntuación z de peso para la edad (puntuación z del peso).
Línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en la estatura (altura) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en la puntuación Z de estatura para la edad
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La puntuación z es una medida estadística para describir si una media estaba por encima o por debajo del estándar. La estatura (altura), ajustada por edad y sexo, se analizó como puntuación z de estatura para la edad (puntuación z de estatura).
Línea de base, semana 24
Parte B: número de exacerbaciones pulmonares
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
La exacerbación pulmonar se definió como un tratamiento nuevo o modificado con antibióticos orales, inhalados o intravenosos y el cumplimiento de los criterios definidos en el protocolo preespecificados.
Hasta la semana 24
Parte B: Número de participantes con al menos una exacerbación pulmonar Exacerbación pulmonar hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
La exacerbación pulmonar se definió como un tratamiento nuevo o modificado con antibióticos orales, inhalados o intravenosos y el cumplimiento de los criterios definidos en el protocolo preespecificados. No se recopilaron los datos del tiempo transcurrido hasta el evento y, en su lugar, se recopiló y se informó el número de participantes con el primer evento. Se planeó estimar el tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar utilizando estimaciones de Kaplan-Meier (KM). Sin embargo, debido a menos del 50 % de los eventos, no se calcularon los datos de tiempo hasta el primer evento. En cambio, se recopiló y se informó el número de participantes con al menos un evento de exacerbación pulmonar.
Hasta la semana 24
Parte B: Número de hospitalizaciones relacionadas con la fibrosis quística (FQ)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
Hasta la semana 24
Parte B: Cambio absoluto desde el inicio en los niveles de elastasa-1 fecal (FE-1) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Parte B: Cambio absoluto desde el inicio en los niveles séricos de tripsinógeno inmunorreactivo (IRT) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 24
Línea de base, hasta la semana 24
Parte B: Número de participantes con estado de cultivo microbiológico (positivo o negativo) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
Se realizaron las siguientes pruebas microbianas: Burkholderia, Staphylococcus aureus resistente a la meticilina (MRSA), Staphylococcus aureus sensible a la meticilina (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant y Stenotrophomonas Maltophilia.
Línea de base y semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Línea de base, semana 24
Parte B: Cambio absoluto en el cloruro del sudor de la semana 24 a la semana 26
Periodo de tiempo: Semana 24, Semana 26
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Semana 24, Semana 26
Parte B: Aceptabilidad/palatabilidad de los gránulos de LUM/IVA medidos mediante la escala hedónica
Periodo de tiempo: Día 1
La aceptabilidad y palatabilidad de los gránulos de LUM/IVA se evaluó mediante una escala analógica visual que incorpora una escala hedónica facial de 5 puntos (Me gustó mucho, Me gustó un poco, No estoy seguro, Me disgustó un poco, Me disgustó mucho). La evaluación se realizó en 2 pasos: evaluación del alimento/líquido aprobado (Evaluación 1) y evaluación del alimento/líquido aprobado con gránulos LUM/IVA (Evaluación 2).
Día 1
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en el índice de depuración pulmonar (LCI) 2,5 en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
El índice de depuración pulmonar (LCI) es una medida de la falta de homogeneidad de la ventilación que se deriva de una prueba de lavado de respiración múltiple que utiliza nitrógeno (N2). LCI 2.5 representa el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte de marea final a 1/40 de su valor inicial.
Línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en el índice de depuración pulmonar (LCI) 5,0 en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
LCI es una medida de la falta de homogeneidad de la ventilación que se deriva de una prueba de lavado de respiración múltiple que utiliza nitrógeno (N2). LCI 5.0 representa el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte de marea final a 1/20 de su valor inicial.
Línea de base, semana 24
Parte B: Concentración previa a la dosis (Cmín) de LUM e IVA y sus metabolitos
Periodo de tiempo: Semana 24
Semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de mayo de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de junio de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de junio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de octubre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de septiembre de 2018

Última verificación

1 de septiembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX15-809-115
  • 2016-001004-33 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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