Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a farmakokinetiky lumakaftoru/ivakaftoru u subjektů ve věku 2 až 5 let s cystickou fibrózou, homozygotní pro F508del

30. září 2018 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 3, 2dílná, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky kombinované terapie lumakaftor/ivakaftor u subjektů ve věku 2 až 5 let s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del-CFTR

Toto je fáze 3, 2dílná (část A a část B), otevřená, multicentrická studie hodnotící farmakokinetiku (PK), bezpečnost, snášenlivost a farmakodynamiku (PD) více dávek lumakaftoru/ivakaftoru (LUM/IVA ) u subjektů ve věku 2 až 5 let (včetně) s cystickou fibrózou (CF), homozygotní pro F508del. Subjekty, které se účastní části A, se mohou zúčastnit části B, pokud splňují kritéria způsobilosti.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

62

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
      • Montréal, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
      • Columbus, Ohio, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty, které váží ≥8 kilogramů (kg) bez bot a mají na sobě lehké oblečení při screeningové návštěvě
  • Subjekty s potvrzenou diagnózou CF při screeningové návštěvě
  • Jedinci, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del-cystická fibróza transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR)

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality při screeningové návštěvě, které by narušovaly hodnocení studie nebo představovaly nepřiměřené riziko pro subjekt
  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, exacerbace plic nebo změny v léčbě (včetně antibiotik) plicního onemocnění během 28 dnů před 1. dnem
  • Standardní 12svodové EKG prokazující QTc >450 milisekund (ms) při screeningové návštěvě.
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací.
  • Průběžná nebo předchozí účast na výzkumné lékové studii (včetně studií zkoumajících LUM a/nebo IVA) do 30 dnů od screeningové návštěvy.
  • Anamnéza katarakty/zákalu čočky nebo známky šedého zákalu/zákalu čočky, které licencovaný oftalmolog během oftalmologického vyšetření při screeningové návštěvě určil jako klinicky významný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Část A (<14 kg): Účastníci vážící méně než (<) 14 kilogramů (kg) při screeningu dostávali fixní kombinaci LUM 100 miligramů (mg)/IVA 125 mg každých 12 hodin po dobu 15 dnů v části A.

Část A (>=14 kg): Účastníci s hmotností větší nebo rovnou (>=) 14 kg při screeningu dostávali fixní kombinaci LUM 150 mg/IVA 188 mg každých 12 hodin po dobu 15 dnů v části A.

Část B (<14 kg): Účastníci vážící <14 kg při screeningu dostávali fixní kombinaci LUM 100 mg/IVA 125 mg každých 12 hodin po dobu 24 týdnů v části B.

Část B (>=14 kg): Účastníci vážící >=14 kg při screeningu dostávali fixní kombinaci LUM 150 mg/IVA 188 mg každých 12 hodin po dobu 24 týdnů v části B.
Lék: LUM/IVA
Ostatní jména:
  • Orkambi
  • VX-809+VX-770

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Koncentrace před dávkou (Ctrough) LUM a IVA
Časové okno: Den 15
Den 15
Část B: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 26
Den 1 až týden 26

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část B: Absolutní změna od výchozí hmotnosti ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24
Část A: Koncentrace před dávkou (Ctrough) LUM a IVA metabolitů
Časové okno: Den 15
Den 15
Část A: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až den 25
Den 1 až den 25
Část B: Absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou v metrech čtverečních (m^2).
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna od výchozí hodnoty indexu tělesné hmotnosti (BMI) pro věkové Z-skóre ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená výškou v m^2. Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. BMI, upravený pro věk a pohlaví, byl analyzován jako BMI-pro-age z-score (BMI z-score).
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna od výchozí hodnoty v Z-skóre hmotnosti pro věk ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Hmotnost upravená podle věku a pohlaví byla analyzována jako z-skóre hmotnosti pro věk (hmotnostní z-skóre).
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna postavy (výšky) od základní linie ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna oproti výchozímu stavu v Z-skóre podle věku
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Postava (výška), upravená podle věku a pohlaví, byla analyzována jako z-skóre postavy pro věk (z-skóre postavy).
Výchozí stav, týden 24
Část B: Počet plicních exacerbací
Časové okno: Do týdne 24
Plicní exacerbace byla definována jako nová nebo změněná léčba perorálními, inhalačními nebo intravenózními antibiotiky a splnění předem specifikovaných kritérií definovaných protokolem.
Do týdne 24
Část B: Počet účastníků s alespoň jednou plicní exacerbací Exacerbace plic do 24. týdne
Časové okno: Do týdne 24
Plicní exacerbace byla definována jako nová nebo změněná léčba perorálními, inhalačními nebo intravenózními antibiotiky a splnění předem specifikovaných kritérií definovaných protokolem. Údaje o době do události nebyly shromážděny a místo toho byl shromážděn a uveden počet účastníků s první událostí. Čas do první plicní exacerbace byl plánován jako odhad pomocí Kaplan-Meierových (KM) odhadů. Vzhledem k méně než 50 % událostí však nebyly odhadnuty údaje o době do první události. Místo toho byl shromážděn a uveden počet účastníků s alespoň jednou exacerbací plic.
Do týdne 24
Část B: Počet hospitalizací souvisejících s cystickou fibrózou (CF).
Časové okno: Do týdne 24
Do týdne 24
Část B: Absolutní změna od výchozí hodnoty v hladinách fekální elastázy-1 (FE-1) ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna od výchozí hodnoty v sérových hladinách imunoreaktivního trypsinogenu (IRT) do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do týdne 24
Výchozí stav, do týdne 24
Část B: Počet účastníků se statusem mikrobiologické kultury (pozitivní nebo negativní) v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Byly provedeny následující mikrobiální testy: Burkholderia, Staphylococcus Aureus rezistentní na meticilin (MRSA), Staphylococcus Aureus citlivý na meticilin (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant a Stenotrophomonas Maltophilia.
Výchozí stav a týden 24
Část B: Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna v obsahu chloridu potu od 24. týdne do 26
Časové okno: 24. týden, 26. týden
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
24. týden, 26. týden
Část B: Přijatelnost/chutnost granulí LUM/IVA měřená pomocí hedonické stupnice
Časové okno: Den 1
Přijatelnost a chutnost granulí LUM/IVA byla hodnocena pomocí vizuální analogové škály, která zahrnuje 5bodovou obličejovou hedonickou škálu (Líbí se mi to velmi, Líbilo se mi to trochu, Nejsem si jistý, Trochu se mi to nelíbí, Velmi se mi to nelíbí). Hodnocení bylo provedeno ve 2 krocích: posouzení schválené potraviny/kapaliny (hodnocení 1) a posouzení schválené potraviny/kapaliny s granulemi LUM/IVA (hodnocení 2).
Den 1
Část B: Absolutní změna indexu plicní clearance (LCI) 2,5 od výchozí hodnoty v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Index plicní clearance (LCI) je mírou nehomogenity ventilace, která je odvozena z vícenásobného dechového vymývacího testu s použitím dusíku (N2). LCI 2,5 představuje počet plicních obratů potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho výchozí hodnoty.
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna indexu clearance plic (LCI) 5,0 v týdnu 24 od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
LCI je míra nehomogenity ventilace, která je odvozena z vícenásobného dechového vymývacího testu s použitím dusíku (N2). LCI 5,0 představuje počet plicních obratů potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/20 jeho počáteční hodnoty.
Výchozí stav, týden 24
Část B: Koncentrace před dávkou (Ctrough) LUM a IVA a jejich metabolitů
Časové okno: 24. týden
24. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. června 2016

První zveřejněno (Odhad)

13. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. září 2018

Naposledy ověřeno

1. září 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX15-809-115
  • 2016-001004-33 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LUM/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit