Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og farmakokinetisk undersøgelse af Lumacaftor/Ivacaftor hos forsøgspersoner i alderen 2 til 5 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del

30. september 2018 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, 2-delt, åbent studie til evaluering af sikkerheden og farmakokinetikken af ​​Lumacaftor/Ivacaftor kombinationsterapi hos forsøgspersoner i alderen 2 til 5 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutationen

Dette er et fase 3, 2-delt (del A og del B), åbent multicenterstudie, der evaluerer farmakokinetikken (PK), sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken (PD) af flere doser lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) ) hos forsøgspersoner i alderen 2 til 5 år (inklusive) med cystisk fibrose (CF), homozygot for F508del. Emner, der deltager i del A, kan deltage i del B, hvis de opfylder berettigelseskriterierne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Montréal, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der vejer ≥8 kg (kg) uden sko og iført let tøj ved screeningsbesøget
  • Forsøgspersoner med bekræftet diagnose af CF ved screeningsbesøget
  • Forsøgspersoner, der er homozygote for F508del-cystisk fibrose transmembran konduktans regulator (CFTR) mutation

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuelle klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screeningsbesøget, der ville forstyrre undersøgelsesvurderingerne eller udgøre en unødig risiko for forsøgspersonen
  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandling (inklusive antibiotika) for lungesygdom inden for 28 dage før dag 1
  • Et standard 12-aflednings-EKG, der viser QTc >450 millisekund (ms) ved screeningbesøget.
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation.
  • Igangværende eller tidligere deltagelse i et afprøvende lægemiddelstudie (herunder undersøgelser, der undersøger LUM og/eller IVA) inden for 30 dage efter screeningsbesøget.
  • Anamnese med katarakt/linseopacitet eller tegn på katarakt/linseopacitet, som er fastslået at være klinisk signifikant af en autoriseret øjenlæge under den oftalmologiske undersøgelse ved screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Del A (<14 kg): Deltagere, der vejede mindre end (<) 14 kg (kg) ved screening, modtog LUM 100 milligram (mg)/IVA 125 mg fast dosiskombination hver 12. time i 15 dage i del A.

Del A (>=14 kg): Deltagere, der vejede mere end eller lig med (>=) 14 kg ved screening, modtog LUM 150 mg/IVA 188 mg fast dosiskombination hver 12. time i 15 dage i del A.

Del B (<14 kg): Deltagere, der vejede <14 kg ved screening, modtog LUM 100 mg/IVA 125 mg fast dosiskombination hver 12. time i 24 uger i del B.

Del B (>=14 kg): Deltagere, der vejede >=14 kg ved screening, modtog LUM 150 mg/IVA 188 mg fastdosiskombination hver 12. time i 24 uger i del B.
Medicin: LUM/IVA
Andre navne:
  • Orkambi
  • VX-809+VX-770

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Præ-dosis koncentration (Ctrough) af LUM og IVA
Tidsramme: Dag 15
Dag 15
Del B: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 26
Dag 1 til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del B: Absolut ændring fra baseline i vægt i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Del A: Koncentration før dosis (Ctrough) af LUM- og IVA-metabolitter
Tidsramme: Dag 15
Dag 15
Del A: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 25
Dag 1 til dag 25
Del B: Absolut ændring fra baseline i svedklorid i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i kropsmasseindeks (BMI) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med højde i kvadratmeter (m^2).
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i kropsmasseindeks (BMI) for alders Z-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med højde i m^2. z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. BMI, justeret for alder og køn, blev analyseret som BMI-for-age z-score (BMI z-score).
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i vægt-for-alder Z-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. Vægt, justeret for alder og køn, blev analyseret som vægt-for-alder z-score (Vægt z-score).
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i statur (højde) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i statur-for-alder Z-score
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. Statur (højde), justeret for alder og køn, blev analyseret som statur-for-age z-score (Statur z-score).
Baseline, uge ​​24
Del B: Antal pulmonale eksacerbationer
Tidsramme: Til og med uge 24
Lungeeksacerbation blev defineret som ny eller ændret behandling med orale, inhalerede eller intravenøse antibiotika og opfyldelse af forudspecificerede protokoldefinerede kriterier.
Til og med uge 24
Del B: Antal deltagere med mindst én pulmonal eksacerbation Lungeeksacerbation til og med uge 24
Tidsramme: Til og med uge 24
Lungeeksacerbation blev defineret som ny eller ændret behandling med orale, inhalerede eller intravenøse antibiotika og opfyldelse af forudspecificerede protokoldefinerede kriterier. Tid til begivenhedsdata blev ikke indsamlet, og i stedet blev antallet af deltagere med første begivenhed indsamlet og rapporteret. Tid til første pulmonal eksacerbation var planlagt til at blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier (KM) estimater. På grund af mindre end 50 % af hændelserne blev data fra tid til første hændelse dog ikke estimeret. I stedet blev antallet af deltagere med mindst én pulmonal eksacerbationshændelse indsamlet og rapporteret.
Til og med uge 24
Del B: Antal cystisk fibrose (CF)-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Til og med uge 24
Til og med uge 24
Del B: Absolut ændring fra baseline i fækale elastase-1 (FE-1) niveauer i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i serumniveauer af immunoreaktivt trypsinogen (IRT) til og med uge 24
Tidsramme: Baseline, til og med uge 24
Baseline, til og med uge 24
Del B: Antal deltagere med mikrobiologisk kulturstatus (positiv eller negativ) i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Følgende mikrobielle tests blev udført: Burkholderia, Methicillin Resistant Staphylococcus Aureus (MRSA), Methicillin-følsomme Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant og Stenotrophomonas Maltophilia.
Baseline og uge 24
Del B: Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring i svedklorid fra uge 24 i uge 26
Tidsramme: Uge 24, uge ​​26
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Uge 24, uge ​​26
Del B: Acceptabilitet/smaglighed af LUM/IVA-granulat målt ved brug af hedonisk skala
Tidsramme: Dag 1
Acceptabiliteten og smagen af ​​LUM/IVA-granulat blev vurderet ved en visuel analog skala, der inkorporerer en 5-punkts hedonisk ansigtsskala (Like it Very Much, Liked it a Little, Usikker, Disliked it a Little, Disliked it Very Much). Vurderingen blev gennemført i 2 trin: vurdering af godkendt fødevare/væske (Evaluering 1), og vurdering af godkendt fødevare/væske med LUM/IVA granulat (Evaluering 2).
Dag 1
Del B: Absolut ændring fra baseline i Lung Clearance Index (LCI) 2,5 i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Lungeclearance index (LCI) er et mål for ventilationsinhomogenitet, der er afledt af en multipel udåndingstest med nitrogen (N2). LCI 2,5 repræsenterer antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/40 af dens startværdi.
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i Lung Clearance Index (LCI) 5,0 i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
LCI er et mål for ventilationsinhomogenitet, der er afledt af en multipel udåndingstest med nitrogen (N2). LCI 5.0 repræsenterer antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/20 af dens startværdi.
Baseline, uge ​​24
Del B: Præ-dosis koncentration (Ctrough) af LUM og IVA og dets metabolitter
Tidsramme: Uge 24
Uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juni 2016

Først opslået (Skøn)

13. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX15-809-115
  • 2016-001004-33 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med LUM/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner