Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lumakaftorin/Ivakaftorin turvallisuus- ja farmakokineettinen tutkimus 2–5 vuoden ikäisillä potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del:lle

sunnuntai 30. syyskuuta 2018 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Kolmannen vaiheen, 2-osainen, avoin tutkimus lumakaftorin/ivakaftorin yhdistelmähoidon turvallisuuden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi 2–5 vuoden ikäisillä potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation suhteen

Tämä on vaiheen 3, 2-osainen (osa A ja osa B), avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan useiden lumakaftori/ivakaftoriannosten (LUM/IVA) farmakokinetiikkaa (PK), turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa (PD). ) 2–5-vuotiailla (mukaan lukien) potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), homotsygoottinen F508del:lle. Osaan A osallistuvat koehenkilöt voivat osallistua osaan B, jos he täyttävät kelpoisuusehdot.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

62

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
      • Montréal, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka painavat ≥8 kiloa (kg) ilman kenkiä ja kevyitä vaatteita seulontakäynnillä
  • Koehenkilöt, joilla on vahvistettu CF-diagnoosi seulontakäynnillä
  • Koehenkilöt, jotka ovat homotsygoottisia F508del-kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijän (CFTR) mutaation suhteen

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat seulontakäynnillä, jotka häiritsevät tutkimusarvioita tai aiheuttaisivat kohtuuttoman riskin tutkittavalle
  • Akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden infektio, keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa (mukaan lukien antibiootit) 28 päivän sisällä ennen päivää 1
  • Tavallinen 12-kytkentäinen EKG, jonka QTc on >450 millisekuntia (ms) seulontakäynnillä.
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot.
  • Jatkuva tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen (mukaan lukien LUM- ja/tai IVA-tutkimukset) 30 päivän sisällä seulontakäynnistä.
  • Aiempi kaihi/linssin sameus tai näyttö kaihista/linssin sameudesta, jonka lisensoitu silmälääkäri on määrittänyt kliinisesti merkittäväksi seulontakäynnillä tehdyn silmätutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lumakaftori/ivakaftori (LUM/IVA)

Osa A (<14 kg): Osallistujat, jotka painoivat alle (<) 14 kilogrammaa (kg) seulonnassa, saivat LUM 100 milligrammaa (mg)/IVA 125 mg kiinteän annoksen yhdistelmää 12 tunnin välein 15 päivän ajan osassa A.

Osa A (>=14 kg): Osallistujat, jotka painoivat vähintään (>=) 14 kg seulonnassa, saivat LUM 150 mg/IVA 188 mg kiinteän annoksen yhdistelmää 12 tunnin välein 15 päivän ajan osassa A.

Osa B (<14 kg): Osallistujat, jotka painoivat <14 kg seulonnassa, saivat LUM 100 mg/IVA 125 mg kiinteän annoksen yhdistelmää 12 tunnin välein 24 viikon ajan osassa B.

Osa B (>=14 kg): Osallistujat, jotka painoivat seulonnassa >=14 kg, saivat LUM 150 mg/IVA 188 mg kiinteän annoksen yhdistelmää 12 tunnin välein 24 viikon ajan osassa B.
Lääke: LUM/IVA
Muut nimet:
  • Orkambi
  • VX-809+VX-770

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: LUM:n ja IVA:n annosta edeltävä pitoisuus (Ctrough).
Aikaikkuna: Päivä 15
Päivä 15
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 26
Päivä 1 - viikko 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa B: Painon absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Perustaso, viikko 24
Osa A: LUM- ja IVA-metaboliittien pitoisuus ennen annosta (Ctrough).
Aikaikkuna: Päivä 15
Päivä 15
Osa A: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 25
Päivä 1 - Päivä 25
Osa B: Hikikloridin absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustaso, viikko 24
Osa B: Painoindeksin (BMI) absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2).
Perustaso, viikko 24
Osa B: Painoindeksin (BMI) absoluuttinen muutos lähtötasosta iän Z-pisteissä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituudella m^2. z-pistemäärä on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardia suurempi vai pienempi. Iän ja sukupuolen mukaan sovitettu BMI analysoitiin BMI-iän z-pisteenä (BMI z-score).
Perustaso, viikko 24
Osa B: Absoluuttinen muutos lähtötasosta iän painon Z-pisteissä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
z-pistemäärä on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardia suurempi vai pienempi. Iän ja sukupuolen mukaan säädetty paino analysoitiin paino-iän z-pisteenä (Weight z-score).
Perustaso, viikko 24
Osa B: Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta (pituus) viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Perustaso, viikko 24
Osa B: Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta iän mukaan Z-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
z-pistemäärä on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardia suurempi vai pienempi. Iän ja sukupuolen mukaan säädetty pituus (pituus) analysoitiin iän mukaan z-pisteenä (Stature z-score).
Perustaso, viikko 24
Osa B: Keuhkojen pahenemisvaiheiden lukumäärä
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
Keuhkojen paheneminen määriteltiin uudeksi tai muuttuneeksi hoidoksi oraalisilla, inhaloitavilla tai suonensisäisillä antibiooteilla ja ennalta määrättyjen protokollan määrittelemien kriteerien täyttymisellä.
Viikolle 24 asti
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi keuhkojen pahenemisvaihe viikon 24 aikana
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
Keuhkojen paheneminen määriteltiin uudeksi tai muuttuneeksi hoidoksi oraalisilla, inhaloitavilla tai suonensisäisillä antibiooteilla ja ennalta määrättyjen protokollan määrittelemien kriteerien täyttymisellä. Aikaa tapahtumaan -tietoja ei kerätty, vaan ensimmäisen tapahtuman osallistuneiden lukumäärä kerättiin ja raportoidaan. Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen suunniteltiin arvioitavaksi Kaplan-Meier (KM) -estimaateilla. Alle 50 % tapahtumista johtuen ajasta ensimmäiseen tapahtumaan ei kuitenkaan arvioitu. Sen sijaan kerättiin ja raportoitiin osallistujien lukumäärä, joilla oli vähintään yksi keuhkojen pahenemistapahtuma.
Viikolle 24 asti
Osa B: Kystiseen fibroosiin (CF) liittyvien sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
Viikolle 24 asti
Osa B: Absoluuttinen muutos lähtötasosta ulosteen elastaasi-1 (FE-1) -tasoissa viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Perustaso, viikko 24
Osa B: Immunoreaktiivisen trypsinogeenin (IRT) seerumitasojen absoluuttinen muutos lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikkoon 24 asti
Lähtötilanne, viikkoon 24 asti
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on mikrobiologiakulttuuristatus (positiivinen tai negatiivinen) viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
Seuraavat mikrobitestit suoritettiin: Burkholderia, Metisilliiniresistentti Staphylococcus Aureus (MRSA), Metisilliinille herkkä Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant ja Stenotrophomonas Maltophilia.
Lähtötilanne ja viikko 24
Osa B: Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (ppFEV1) viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustaso, viikko 24
Osa B: Hikikloridin absoluuttinen muutos viikosta 24 alkaen viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 24, viikko 26
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Viikko 24, viikko 26
Osa B: LUM/IVA-rakeiden hyväksyttävyys/maku hedonisella asteikolla mitattuna
Aikaikkuna: Päivä 1
LUM/IVA-rakeiden hyväksyttävyys ja maukkuus arvioitiin visuaalisella analogisella asteikolla, joka sisältää 5 pisteen kasvojen hedonisen asteikon (Pidin erittäin paljon, Pidin vähän, En ole varma, En pitänyt siitä vähän, En pitänyt siitä erittäin paljon). Arviointi suoritettiin kahdessa vaiheessa: hyväksytyn ruoan/nesteen arviointi (arviointi 1) ja hyväksytyn ruoan/nesteen arviointi LUM/IVA-rakeiden avulla (arviointi 2).
Päivä 1
Osa B: Absoluuttinen muutos lähtötasosta keuhkojen puhdistumaindeksissä (LCI) 2,5 viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Keuhkojen puhdistumaindeksi (LCI) on ventilaation epähomogeenisuuden mitta, joka saadaan useista hengityksen huuhtoutumistestistä käyttäen typpeä (N2). LCI 2.5 edustaa keuhkojen kierrosten määrää, joka vaaditaan inertin kaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/40:sosaan sen alkuarvosta.
Perustaso, viikko 24
Osa B: Absoluuttinen muutos lähtötasosta keuhkojen puhdistumaindeksissä (LCI) 5,0 viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
LCI on ventilaation epähomogeenisuuden mitta, joka on johdettu useista hengityksen poistotestistä käyttäen typpeä (N2). LCI 5.0 edustaa keuhkojen kierrosten määrää, joka vaaditaan inertin kaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/20:saan sen alkuarvosta.
Perustaso, viikko 24
Osa B: LUM:n ja IVA:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden pitoisuus ennen annosta (Ctrough)
Aikaikkuna: Viikko 24
Viikko 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 13. kesäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. lokakuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 30. syyskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. syyskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX15-809-115
  • 2016-001004-33 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset LUM/IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa