Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och farmakokinetisk studie av Lumacaftor/Ivacaftor hos försökspersoner i åldern 2 till 5 år med cystisk fibros, homozygot för F508del

30 september 2018 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3, 2-delad, öppen studie för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för kombinationsterapi Lumacaftor/Ivacaftor hos försökspersoner i åldern 2 till 5 år med cystisk fibros, homozygot för F508del-CFTR-mutationen

Detta är en fas 3, 2-delad (del A och del B), öppen multicenterstudie som utvärderar farmakokinetiken (PK), säkerheten, tolerabiliteten och farmakodynamiken (PD) för flera doser av lumacaftor/ivakaftor (LUM/IVA) ) hos försökspersoner i åldern 2 till 5 år (inklusive) med cystisk fibros (CF), homozygot för F508del. Ämnen som deltar i del A får delta i del B, om de uppfyller behörighetskriterierna.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

62

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 5 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner som väger ≥8 kilogram (kg) utan skor och bär lätta kläder vid screeningbesöket
  • Försökspersoner med bekräftad diagnos av CF vid screeningbesöket
  • Försökspersoner som är homozygota för mutationen F508del-cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR)

Exklusions kriterier:

  • Alla kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser vid screeningbesöket som skulle störa studiebedömningarna eller utgöra en onödig risk för försökspersonen
  • En akut övre eller nedre luftvägsinfektion, pulmonell exacerbation eller förändringar i behandlingen (inklusive antibiotika) för lungsjukdom inom 28 dagar före dag 1
  • Ett standard 12-avlednings-EKG som visar QTc >450 millisekund (ms) vid screeningbesöket.
  • Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation.
  • Pågående eller tidigare deltagande i en prövningsläkemedelsstudie (inklusive studier som undersöker LUM och/eller IVA) inom 30 dagar efter screeningbesöket.
  • Historik av grå starr/lins opacitet eller tecken på grå starr/lins opacitet som bedömts vara kliniskt signifikant av en legitimerad ögonläkare under den oftalmologiska undersökningen vid screeningbesöket

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Del A (<14 kg): Deltagare som vägde mindre än (<) 14 kilogram (kg) vid screening fick LUM 100 milligram (mg)/IVA 125 mg fast doskombination var 12:e timme under 15 dagar i del A.

Del A (>=14 kg): Deltagare som vägde mer än eller lika med (>=) 14 kg vid screening fick LUM 150 mg/IVA 188 mg fast doskombination var 12:e timme under 15 dagar i del A.

Del B (<14 kg): Deltagare som vägde <14 kg vid screening fick LUM 100 mg/IVA 125 mg fast doskombination var 12:e timme under 24 veckor i del B.

Del B (>=14 kg): Deltagare som vägde >=14 kg vid screening fick LUM 150 mg/IVA 188 mg fast doskombination var 12:e timme under 24 veckor i del B.
Läkemedel: LUM/IVA
Andra namn:
  • Orkambi
  • VX-809+VX-770

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Fördoskoncentration (Ctrough) av LUM och IVA
Tidsram: Dag 15
Dag 15
Del B: Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 upp till vecka 26
Dag 1 upp till vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del B: Absolut förändring från baslinjen i vikt vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Baslinje, vecka 24
Del A: Koncentration före dos (Ctrough) av LUM- och IVA-metaboliter
Tidsram: Dag 15
Dag 15
Del A: Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till dag 25
Dag 1 till dag 25
Del B: Absolut förändring från baslinjen i svettklorid vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Baslinje, vecka 24
Del B: Absolut förändring från baslinjen i Body Mass Index (BMI) vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
BMI definierades som vikt i kilogram (kg) dividerat med höjd i kvadratmeter (m^2).
Baslinje, vecka 24
Del B: Absolut förändring från baslinjen i Body Mass Index (BMI) för ålders Z-poäng vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
BMI definierades som vikt i kg dividerat med höjd i m^2. z-score är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. BMI, justerat för ålder och kön, analyserades som BMI-for-age z-score (BMI z-score).
Baslinje, vecka 24
Del B: Absolut förändring från baslinjen i vikt för ålder Z-poäng vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
z-score är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. Vikt, justerad för ålder och kön, analyserades som vikt-för-ålder z-poäng (Vikt z-poäng).
Baslinje, vecka 24
Del B: Absolut förändring från baslinjen i statur (höjd) vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Baslinje, vecka 24
Del B: Absolut förändring från baslinjen i statur för ålder Z-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 24
z-score är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. Störning (längd), justerad för ålder och kön, analyserades som Vuxen-för-ålder z-poäng (Stature z-poäng).
Baslinje, vecka 24
Del B: Antal lungexacerbationer
Tidsram: Till och med vecka 24
Lungexacerbation definierades som ny eller ändrad behandling med orala, inhalerade eller intravenösa antibiotika och uppfyllande av fördefinierade protokolldefinierade kriterier.
Till och med vecka 24
Del B: Antal deltagare med minst en pulmonell exacerbation Lungexacerbation till och med vecka 24
Tidsram: Till och med vecka 24
Lungexacerbation definierades som ny eller ändrad behandling med orala, inhalerade eller intravenösa antibiotika och uppfyllande av fördefinierade protokolldefinierade kriterier. Tid till evenemangsdata samlades inte in och istället samlades antalet deltagare med första evenemanget in och rapporteras. Tid till första pulmonell exacerbation planerades att uppskattas med hjälp av Kaplan-Meier (KM) uppskattningar. På grund av mindre än 50 % av händelserna uppskattades inte data från tid till första händelse. Istället samlades och rapporterades antalet deltagare med minst en lungexacerbationshändelse.
Till och med vecka 24
Del B: Antal cystisk fibros (CF)-relaterade sjukhusvistelser
Tidsram: Till och med vecka 24
Till och med vecka 24
Del B: Absolut förändring från baslinjen i fecal Elastase-1 (FE-1) nivåer vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Baslinje, vecka 24
Del B: Absolut förändring från baslinjen i serumnivåer av immunoreaktivt trypsinogen (IRT) till och med vecka 24
Tidsram: Baslinje, till och med vecka 24
Baslinje, till och med vecka 24
Del B: Antal deltagare med mikrobiologisk kulturstatus (positiv eller negativ) vid vecka 24
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Följande mikrobiella tester utfördes: Burkholderia, Methicillin Resistant Staphylococcus Aureus (MRSA), Methicillin Susceptible Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant och Stenotrophomonas Maltophilia.
Baslinje och vecka 24
Del B: Absolut förändring från baslinjen i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Baslinje, vecka 24
Del B: Absolut förändring i svettklorid från vecka 24 vid vecka 26
Tidsram: Vecka 24, Vecka 26
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Vecka 24, Vecka 26
Del B: Godtagbarhet/smaklighet hos LUM/IVA-granuler mätt med hedonisk skala
Tidsram: Dag 1
Godtagbarheten och smakligheten för LUM/IVA-granuler bedömdes med en visuell analog skala som innehåller en 5-punkts hedonisk ansiktsskala (gillade det väldigt mycket, gillade det lite, inte säker, ogillade det lite, ogillade det väldigt mycket). Bedömningen gjordes i 2 steg: bedömning av godkänd mat/vätska (Utvärdering 1), och bedömning av godkänd mat/vätska med LUM/IVA granulat (Utvärdering 2).
Dag 1
Del B: Absolut förändring från baslinjen i Lung Clearance Index (LCI) 2,5 vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Lungclearance index (LCI) är ett mått på ventilationsinhomogenitet som härleds från ett multipelt utandningstest med kväve (N2). LCI 2.5 representerar antalet lungomsättningar som krävs för att reducera koncentrationen av inert gas vid sluttidvatten till 1/40 av dess startvärde.
Baslinje, vecka 24
Del B: Absolut förändring från baslinjen i Lung Clearance Index (LCI) 5,0 vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
LCI är ett mått på ventilationsinhomogenitet som härleds från ett multipelt utandningstest med kväve (N2). LCI 5.0 representerar antalet lungomsättningar som krävs för att reducera koncentrationen av inert gas i slutet av tidvatten till 1/20 av dess startvärde.
Baslinje, vecka 24
Del B: Fördoskoncentration (Ctrough) av LUM och IVA och dess metaboliter
Tidsram: Vecka 24
Vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 maj 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 maj 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 juni 2016

Första postat (Uppskatta)

13 juni 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 oktober 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2018

Senast verifierad

1 september 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX15-809-115
  • 2016-001004-33 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på LUM/IVA

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera