Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo farmacocinético e de segurança de Lumacaftor/Ivacaftor em indivíduos de 2 a 5 anos com fibrose cística, homozigotos para F508del

30 de setembro de 2018 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3, em 2 partes para avaliar a segurança e a farmacocinética da terapia combinada Lumacaftor/Ivacaftor em indivíduos de 2 a 5 anos com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del-CFTR

Este é um estudo multicêntrico de Fase 3, 2 partes (Parte A e Parte B), aberto, avaliando a farmacocinética (PK), segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica (PD) de doses múltiplas de lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA ) em indivíduos de 2 a 5 anos de idade (inclusive) com fibrose cística (FC), homozigotos para F508del. Os indivíduos que participam da Parte A podem participar da Parte B, se atenderem aos critérios de elegibilidade.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

62

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
      • Montréal, Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos que pesam ≥8 quilogramas (kg) sem sapatos e vestindo roupas leves na visita de triagem
  • Indivíduos com diagnóstico confirmado de FC na visita de triagem
  • Indivíduos que são homozigotos para a mutação F508del-fibrose cística do regulador de condutância transmembrana (CFTR)

Critério de exclusão:

  • Quaisquer anormalidades laboratoriais clinicamente significativas na visita de triagem que possam interferir nas avaliações do estudo ou representar um risco indevido para o sujeito
  • Uma infecção respiratória aguda superior ou inferior, exacerbação pulmonar ou alterações na terapia (incluindo antibióticos) para doença pulmonar dentro de 28 dias antes do Dia 1
  • Um ECG padrão de 12 derivações demonstrando QTc >450 milissegundos (ms) na visita de triagem.
  • História de órgão sólido ou transplante hematológico.
  • Participação anterior ou contínua em um estudo de medicamento experimental (incluindo estudos que investigam LUM e/ou IVA) dentro de 30 dias da visita de triagem.
  • História de catarata/opacidade do cristalino ou evidência de catarata/opacidade do cristalino determinada como clinicamente significativa por um oftalmologista licenciado durante o exame oftalmológico na visita de triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Parte A (<14 kg): Os participantes com peso inferior a (<) 14 quilogramas (kg) na triagem receberam LUM 100 miligrama (mg)/IVA 125 mg combinação de dose fixa a cada 12 horas durante 15 dias na Parte A.

Parte A (>=14 kg): Os participantes com peso maior ou igual a (>=) 14 kg na triagem receberam combinação de dose fixa LUM 150 mg/IVA 188 mg a cada 12 horas por 15 dias na Parte A.

Parte B (<14 kg): Os participantes com peso <14 kg na triagem receberam combinação de dose fixa LUM 100 mg/IVA 125 mg a cada 12 horas durante 24 semanas na Parte B.

Parte B (>=14 kg): Os participantes com peso >=14 kg na triagem receberam combinação de dose fixa LUM 150 mg/IVA 188 mg a cada 12 horas durante 24 semanas na Parte B.
Medicamento: LUM/IVA
Outros nomes:
  • Orkambi
  • VX-809+VX-770

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Concentração pré-dose (Cvale) de LUM e IVA
Prazo: Dia 15
Dia 15
Parte B: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 26
Dia 1 até a semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte B: Alteração absoluta desde a linha de base no peso na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
Linha de base, Semana 24
Parte A: Concentração pré-dose (Cvale) de metabólitos LUM e IVA
Prazo: Dia 15
Dia 15
Parte A: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até dia 25
Dia 1 até dia 25
Parte B: Mudança absoluta da linha de base no cloreto de suor na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta desde a linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC) na Semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O IMC foi definido como o peso em quilogramas (kg) dividido pela altura em metros quadrados (m^2).
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta desde a linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC) para a idade Z-Score na Semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O IMC foi definido como peso em kg dividido pela altura em m^2. O escore z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. O IMC, ajustado para idade e sexo, foi analisado como escore z de IMC para idade (escore z de IMC).
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta desde a linha de base no Z-Score de peso para idade na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O escore z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. O peso, ajustado por idade e sexo, foi analisado pelo escore z de peso para idade (peso z-escore).
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta da linha de base em estatura (altura) na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta da linha de base no Z-Score de estatura para a idade
Prazo: Linha de base, Semana 24
O escore z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. A estatura (altura), ajustada por idade e sexo, foi analisada pelo escore z de estatura para idade (escore z de estatura).
Linha de base, Semana 24
Parte B: Número de Exacerbações Pulmonares
Prazo: Até a semana 24
Exacerbação pulmonar foi definida como tratamento novo ou alterado com antibióticos orais, inalatórios ou intravenosos e cumprimento de critérios definidos pelo protocolo pré-especificado.
Até a semana 24
Parte B: Número de participantes com pelo menos uma exacerbação pulmonar Exacerbação pulmonar até a semana 24
Prazo: Até a semana 24
Exacerbação pulmonar foi definida como tratamento novo ou alterado com antibióticos orais, inalatórios ou intravenosos e cumprimento de critérios definidos pelo protocolo pré-especificado. Os dados de tempo até o evento não foram coletados e, em vez disso, o número de participantes com o primeiro evento foi coletado e relatado. O tempo até a primeira exacerbação pulmonar foi planejado para ser estimado usando estimativas de Kaplan-Meier (KM). No entanto, devido a menos de 50% dos eventos, os dados de tempo até o primeiro evento não foram estimados. Em vez disso, o número de participantes com pelo menos um evento de exacerbação pulmonar foi coletado e relatado.
Até a semana 24
Parte B: Número de hospitalizações relacionadas à fibrose cística (FC)
Prazo: Até a semana 24
Até a semana 24
Parte B: Alteração absoluta da linha de base nos níveis fecais de elastase-1 (FE-1) na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta desde a linha de base nos níveis séricos de tripsinogênio imunorreativo (IRT) até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
Linha de base, até a semana 24
Parte B: Número de participantes com status de cultura microbiológica (positivo ou negativo) na semana 24
Prazo: Linha de base e Semana 24
Os seguintes testes microbianos foram realizados: Burkholderia, Staphylococcus Aureus resistente à meticilina (MRSA), Staphylococcus aureus suscetível à meticilina (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucóide (P. Aeruginosa Mucóide), P. Aeruginosa Não Mucóide, P. Aeruginosa Variante de Pequena Colônia e Stenotrophomonas Maltophilia.
Linha de base e Semana 24
Parte B: Alteração absoluta da linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Linha de base, Semana 24
Parte B: Mudança absoluta no cloreto de suor da semana 24 à semana 26
Prazo: Semana 24, Semana 26
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Semana 24, Semana 26
Parte B: Aceitabilidade/Palatabilidade dos Grânulos LUM/IVA Medidos Usando Escala Hedônica
Prazo: Dia 1
A aceitabilidade e palatabilidade dos grânulos LUM/IVA foram avaliadas por uma escala analógica visual que incorpora uma escala hedônica facial de 5 pontos (Gostei Muito, Gostei Pouco, Não Tenho certeza, Não Gostei Pouco, Não Gostei Muito). A avaliação foi realizada em 2 etapas: avaliação do alimento/líquido aprovado (Avaliação 1) e avaliação do alimento/líquido aprovado com grânulos LUM/IVA (Avaliação 2).
Dia 1
Parte B: Alteração absoluta da linha de base no índice de depuração pulmonar (LCI) 2,5 na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O índice de depuração pulmonar (LCI) é uma medida da falta de homogeneidade da ventilação derivada de um teste de lavagem respiratória múltipla usando nitrogênio (N2). LCI 2.5 representa o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração final de gás inerte expirado para 1/40 de seu valor inicial.
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta da linha de base no índice de depuração pulmonar (LCI) 5,0 na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O LCI é uma medida da falta de homogeneidade da ventilação derivada de um teste de lavagem respiratória múltipla usando nitrogênio (N2). LCI 5.0 representa o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração final de gás inerte expirado para 1/20 de seu valor inicial.
Linha de base, Semana 24
Parte B: Concentração pré-dose (Cvale) de LUM e IVA e seus metabólitos
Prazo: Semana 24
Semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de maio de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de maio de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de junho de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

13 de junho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de outubro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de setembro de 2018

Última verificação

1 de setembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX15-809-115
  • 2016-001004-33 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em LUM/IVA

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Venezuela

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever