Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og farmakokinetisk studie av Lumacaftor/Ivacaftor hos personer i alderen 2 til 5 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del

30. september 2018 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, 2-delt, åpen studie for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til Lumacaftor/Ivacaftor-kombinasjonsterapi hos personer i alderen 2 til 5 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

Dette er en fase 3, 2-delt (del A og del B), åpen multisenterstudie som evaluerer farmakokinetikken (PK), sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamikk (PD) til flere doser lumacaftor/ivakaftor (LUM/IVA) ) hos personer i alderen 2 til 5 år (inklusive) med cystisk fibrose (CF), homozygot for F508del. Emner som deltar i del A kan delta i del B, dersom de oppfyller kvalifikasjonskriteriene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Montréal, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Cleveland, Ohio, Forente stater
      • Columbus, Ohio, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer som veier ≥8 kilogram (kg) uten sko og iført lette klær på screeningbesøket
  • Personer med bekreftet diagnose av CF ved screeningbesøket
  • Personer som er homozygote for F508del-cystisk fibrose transmembran konduktans regulator (CFTR) mutasjon

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuelle klinisk signifikante laboratorieavvik ved screeningbesøket som ville forstyrre studievurderingene eller utgjøre en unødig risiko for forsøkspersonen
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endringer i behandling (inkludert antibiotika) for lungesykdom innen 28 dager før dag 1
  • Et standard 12-avlednings-EKG som viser QTc >450 millisekund (ms) ved screeningbesøket.
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon.
  • Pågående eller tidligere deltakelse i en legemiddelstudie (inkludert studier som undersøker LUM og/eller IVA) innen 30 dager etter screeningbesøket.
  • Anamnese med katarakt/linseopasitet eller tegn på katarakt/linseopasitet som er bestemt å være klinisk signifikant av en autorisert øyelege under den oftalmologiske undersøkelsen ved screeningbesøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Del A (<14 kg): Deltakere som veide mindre enn (<) 14 kilogram (kg) ved screening fikk LUM 100 milligram (mg)/IVA 125 mg fastdosekombinasjon hver 12. time i 15 dager i del A.

Del A (>=14 kg): Deltakere som veide mer enn eller lik (>=) 14 kg ved screening fikk LUM 150 mg/IVA 188 mg fastdosekombinasjon hver 12. time i 15 dager i del A.

Del B (<14 kg): Deltakere som veide <14 kg ved screening fikk LUM 100 mg/IVA 125 mg fastdosekombinasjon hver 12. time i 24 uker i del B.

Del B (>=14 kg): Deltakere som veide >=14 kg ved screening fikk LUM 150 mg/IVA 188 mg fastdosekombinasjon hver 12. time i 24 uker i del B.
Legemiddel: LUM/IVA
Andre navn:
  • Orkambi
  • VX-809+VX-770

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Konsentrasjon før dose (Ctrough) av LUM og IVA
Tidsramme: Dag 15
Dag 15
Del B: Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 26
Dag 1 til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del B: Absolutt endring fra baseline i vekt ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24
Del A: Konsentrasjon før dose (Ctrough) av LUM- og IVA-metabolitter
Tidsramme: Dag 15
Dag 15
Del A: Antall deltakere med behandlingsfremmede bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 25
Dag 1 til og med dag 25
Del B: Absolutt endring fra baseline i svetteklorid ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) for alders Z-score ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
BMI ble definert som vekt i kg delt på høyde i m^2. z-score er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. BMI, justert for alder og kjønn, ble analysert som BMI-for-alder z-score (BMI z-score).
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i vekt-for-alder Z-score ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
z-score er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. Vekt, justert for alder og kjønn, ble analysert som vekt-for-alder z-score (Weight z-score).
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i statur (høyde) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i statur-for-alder Z-poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 24
z-score er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. Vekst (høyde), justert for alder og kjønn, ble analysert som Vekst-for-alder z-score (Stature z-score).
Baseline, uke 24
Del B: Antall lungeeksaserbasjoner
Tidsramme: Til og med uke 24
Lungeeksaserbasjon ble definert som ny eller endret behandling med orale, inhalerte eller intravenøse antibiotika og oppfyllelse av forhåndsspesifiserte protokolldefinerte kriterier.
Til og med uke 24
Del B: Antall deltakere med minst én lungeforverring Lungeeksaserbasjon gjennom uke 24
Tidsramme: Til og med uke 24
Lungeeksaserbasjon ble definert som ny eller endret behandling med orale, inhalerte eller intravenøse antibiotika og oppfyllelse av forhåndsspesifiserte protokolldefinerte kriterier. Tid til hendelsesdata ble ikke samlet inn, og i stedet ble antall deltakere med første arrangement samlet inn og rapportert. Tid til første lungeeksaserbasjon ble planlagt estimert ved bruk av Kaplan-Meier (KM) estimater. På grunn av mindre enn 50 % av hendelsene ble data fra tid til første hendelse imidlertid ikke estimert. I stedet ble antall deltakere med minst én lungeeksaserbasjonshendelse samlet og rapportert.
Til og med uke 24
Del B: Antall cystisk fibrose (CF)-relaterte sykehusinnleggelser
Tidsramme: Til og med uke 24
Til og med uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i fecal Elastase-1 (FE-1) nivåer ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i serumnivåer av immunoreaktivt trypsinogen (IRT) til og med uke 24
Tidsramme: Grunnlinje, til og med uke 24
Grunnlinje, til og med uke 24
Del B: Antall deltakere med mikrobiologisk kulturstatus (positiv eller negativ) ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Følgende mikrobielle tester ble utført: Burkholderia, Methicillin Resistant Staphylococcus Aureus (MRSA), Methicillin Susceptible Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant og Stenotrophomonas Maltophilia.
Utgangspunkt og uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring i svetteklorid fra uke 24 til uke 26
Tidsramme: Uke 24, uke 26
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Uke 24, uke 26
Del B: Akseptabilitet/smak av LUM/IVA-granulat målt ved bruk av hedonisk skala
Tidsramme: Dag 1
Akseptabiliteten og smakligheten til LUM/IVA-granuler ble vurdert av en visuell analog skala som inkorporerer en 5-punkts hedonisk ansiktsskala (likte det veldig mye, likte det litt, ikke sikker, likte det litt, likte det veldig mye). Vurderingen ble gjennomført i 2 trinn: vurdering av godkjent mat/væske (Evaluering 1), og vurdering av godkjent mat/væske med LUM/IVA granulat (Evaluering 2).
Dag 1
Del B: Absolutt endring fra baseline i Lung Clearance Index (LCI) 2,5 ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Lungeclearance index (LCI) er et mål på ventilasjonsinhomogenitet som er avledet fra en multippel pusteutvaskingstest ved bruk av nitrogen (N2). LCI 2.5 representerer antall lungeomsetninger som kreves for å redusere konsentrasjonen av inert gass i sluttvannet til 1/40 av startverdien.
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i Lung Clearance Index (LCI) 5,0 ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
LCI er et mål på ventilasjonsinhomogenitet som er avledet fra en multippel utåndingstest med nitrogen (N2). LCI 5.0 representerer antall lungeomsetninger som kreves for å redusere konsentrasjonen av inert gass i sluttvannet til 1/20 av startverdien.
Baseline, uke 24
Del B: Konsentrasjon før dose (Ctrough) av LUM og IVA og dets metabolitter
Tidsramme: Uke 24
Uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mai 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. juni 2016

Først lagt ut (Anslag)

13. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2018

Sist bekreftet

1. september 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX15-809-115
  • 2016-001004-33 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på LUM/IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Singapore

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere