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Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di Lumacaftor/Ivacaftor in soggetti di età compresa tra 2 e 5 anni affetti da fibrosi cistica, omozigote per F508del

30 settembre 2018 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, in 2 parti, in aperto per valutare la sicurezza e la farmacocinetica della terapia di combinazione con Lumacaftor/Ivacaftor in soggetti di età compresa tra 2 e 5 anni affetti da fibrosi cistica, omozigoti per la mutazione F508del-CFTR

Questo è uno studio di fase 3, in 2 parti (Parte A e Parte B), in aperto, multicentrico che valuta la farmacocinetica (PK), la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica (PD) di dosi multiple di lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA ) in soggetti di età compresa tra 2 e 5 anni (inclusi) affetti da fibrosi cistica (FC), omozigoti per F508del. I soggetti che partecipano alla Parte A possono partecipare alla Parte B, se soddisfano i criteri di ammissibilità.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

62

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montréal, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti che pesano ≥8 chilogrammi (kg) senza scarpe e indossano indumenti leggeri durante la visita di screening
  • Soggetti con diagnosi confermata di FC alla visita di screening
  • Soggetti che sono omozigoti per la mutazione del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) F508del

Criteri di esclusione:

  • Eventuali anomalie di laboratorio clinicamente significative durante la visita di screening che interferirebbero con le valutazioni dello studio o rappresenterebbero un rischio eccessivo per il soggetto
  • Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare o cambiamenti nella terapia (inclusi gli antibiotici) per malattie polmonari entro 28 giorni prima del Giorno 1
  • Un ECG standard a 12 derivazioni che dimostri un QTc >450 millisecondi (msec) alla visita di screening.
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico.
  • Partecipazione in corso o precedente a uno studio sperimentale sui farmaci (inclusi studi che indagano su LUM e/o IVA) entro 30 giorni dalla visita di screening.
  • Anamnesi di cataratta/opacità del cristallino o evidenza di cataratta/opacità del cristallino ritenuta clinicamente significativa da un oftalmologo autorizzato durante l'esame oftalmologico alla visita di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Parte A (<14 kg): i partecipanti che pesavano meno di (<) 14 chilogrammi (kg) allo screening hanno ricevuto una combinazione a dose fissa LUM 100 milligrammi (mg)/IVA 125 mg ogni 12 ore per 15 giorni nella Parte A.

Parte A (>=14 kg): i partecipanti di peso maggiore o uguale a (>=) 14 kg allo screening hanno ricevuto LUM 150 mg/IVA 188 mg combinazione a dose fissa ogni 12 ore per 15 giorni nella Parte A.

Parte B (<14 kg): i partecipanti di peso <14 kg allo screening hanno ricevuto una combinazione a dose fissa LUM 100 mg/IVA 125 mg ogni 12 ore per 24 settimane nella Parte B.

Parte B (>=14 kg): i partecipanti con peso >=14 kg allo screening hanno ricevuto una combinazione a dose fissa LUM 150 mg/IVA 188 mg ogni 12 ore per 24 settimane nella Parte B.
Droga: LUM/IVA
Altri nomi:
  • Orkambi
  • VX-809+VX-770

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione pre-dose (Ctrough) di LUM e IVA
Lasso di tempo: Giorno 15
Giorno 15
Parte B: Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 26
Dal giorno 1 alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte B: variazione assoluta del peso rispetto al basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Basale, settimana 24
Parte A: Concentrazione pre-dose (Ctrough) dei metaboliti LUM e IVA
Lasso di tempo: Giorno 15
Giorno 15
Parte A: Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 25
Dal giorno 1 al giorno 25
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Basale, settimana 24
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il BMI è stato definito come peso in chilogrammi (kg) diviso per altezza in metro quadrato (m^2).
Basale, settimana 24
Parte B: Variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) Z-Score per età alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza in m^2. z-score è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Il BMI, aggiustato per età e sesso, è stato analizzato come BMI-per-age z-score (BMI z-score).
Basale, settimana 24
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale del punteggio Z in base all'età alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
z-score è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Il peso, aggiustato per età e sesso, è stato analizzato come z-score peso per età (Weight z-score).
Basale, settimana 24
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale della statura (altezza) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Basale, settimana 24
Parte B: cambiamento assoluto rispetto al basale nel punteggio Z statura per età
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
z-score è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. La statura (altezza), aggiustata per età e sesso, è stata analizzata come punteggio z statura per età (punteggio z statura).
Basale, settimana 24
Parte B: Numero di riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
L'esacerbazione polmonare è stata definita come trattamento nuovo o modificato con antibiotici orali, inalatori o endovenosi e rispetto dei criteri definiti dal protocollo pre-specificati.
Fino alla settimana 24
Parte B: numero di partecipanti con almeno una riacutizzazione polmonare riacutizzazione polmonare fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
L'esacerbazione polmonare è stata definita come trattamento nuovo o modificato con antibiotici orali, inalatori o endovenosi e rispetto dei criteri definiti dal protocollo pre-specificati. I dati relativi al tempo per l'evento non sono stati raccolti e, invece, è stato raccolto e riportato il numero di partecipanti con il primo evento. Il tempo alla prima riacutizzazione polmonare doveva essere stimato utilizzando le stime di Kaplan-Meier (KM). Tuttavia, a causa di meno del 50% degli eventi, i dati relativi al tempo al primo evento non sono stati stimati. Invece, è stato raccolto e riportato il numero di partecipanti con almeno un evento di esacerbazione polmonare.
Fino alla settimana 24
Parte B: numero di ricoveri correlati alla fibrosi cistica (FC).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Fino alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale dei livelli di elastasi fecale-1 (FE-1) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Basale, settimana 24
Parte B: Variazione assoluta rispetto al basale dei livelli sierici di tripsinogeno immunoreattivo (IRT) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
Basale, fino alla settimana 24
Parte B: Numero di partecipanti con stato colturale microbiologico (positivo o negativo) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Sono stati eseguiti i seguenti test microbici: Burkholderia, Staphylococcus Aureus resistente alla meticillina (MRSA), Staphylococcus aureus sensibile alla meticillina (MSSA), Pseudomonas aeruginosa mucoide (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant e Stenotrophomonas Maltophilia.
Basale e settimana 24
Parte B: Variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Basale, settimana 24
Parte B: variazione assoluta del cloruro nel sudore dalla settimana 24 alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 24, Settimana 26
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Settimana 24, Settimana 26
Parte B: Accettabilità/appetibilità dei granuli LUM/IVA misurati utilizzando la scala edonica
Lasso di tempo: Giorno 1
L'accettabilità e l'appetibilità dei granuli LUM/IVA è stata valutata mediante una scala analogica visiva che incorpora una scala edonica facciale a 5 punti (Mi è piaciuto molto, Mi è piaciuto un po', Non sono sicuro, Non mi è piaciuto un po', Non mi è piaciuto molto). La valutazione è stata condotta in 2 fasi: valutazione dell'alimento/liquido approvato (Valutazione 1) e valutazione dell'alimento/liquido approvato con granuli LUM/IVA (Valutazione 2).
Giorno 1
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di clearance polmonare (LCI) 2,5 alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
L'indice di clearance polmonare (LCI) è una misura della disomogeneità della ventilazione derivata da un test di washout multiplo con azoto (N2). LCI 2,5 rappresenta il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine marea a 1/40 del suo valore iniziale.
Basale, settimana 24
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di clearance polmonare (LCI) 5,0 alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
LCI è una misura della disomogeneità della ventilazione derivata da un test di washout multiplo utilizzando l'azoto (N2). LCI 5.0 rappresenta il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine espirazione a 1/20 del suo valore iniziale.
Basale, settimana 24
Parte B: Concentrazione pre-dose (Ctrough) di LUM e IVA e dei suoi metaboliti
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 giugno 2016

Primo Inserito (Stima)

13 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 settembre 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX15-809-115
  • 2016-001004-33 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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