저위험 골수이형성 증후군 참가자의 H3B-8800(RVT-2001)에 대한 연구 (Encore-MDS)
2024년 2월 13일 업데이트: Hemavant Sciences GmbH
골수이형성 증후군, 급성 골수성 백혈병 및 만성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 스플라이싱 모듈레이터 H3B-8800의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관 1상 시험
골수이형성 증후군, 급성 골수성 백혈병, 만성 골수단구성 백혈병 환자를 대상으로 스플라이싱 모듈레이터 H3B-8800(RVT-2001)의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관 1상 임상 1상
연구 개요
상세 설명
이 연구는 H3B-8800(RVT-2001 ) 골수이형성 증후군(MDS), 급성 골수성 백혈병(AML) 또는 만성 골수단핵구성 백혈병(CMML)이 있는 참가자의 하위 집합에서.
이 연구는 3개 부분으로 구성되어 있습니다. 용량 증량 부분(1부)은 여러 개의 1일 1회(QD) 일정을 탐색하고 MDS 확장 부분(2부) 및 용량 최적화 부분(3부)은 저위험 MDS에서 투약 일정을 탐색합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
127
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Changhua, 대만
- Changhua Christian Hospital
-
Chiayi City, 대만
- Chang-Gung Memorial Hospital, Chiayi
-
Taichung, 대만
- China Medical University Hospital
-
Tainan, 대만
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, 대만
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Daegu, 대한민국
- Daegu Catholic University Medical Center
-
Incheon, 대한민국
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, 대한민국
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, 대한민국
- Asan Medical Center
-
Seoul, 대한민국
- Samsung Medical Center
-
Seoul, 대한민국
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, 대한민국
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
Goyang-si
-
Gyeonggi-do, Goyang-si, 대한민국
- National Cancer Center
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, 미국, 85711
- Arizona Oncology Associates
-
-
California
-
Duarte, California, 미국, 91010
- City of Hope
-
Irvine, California, 미국, 96218
- City of Hope
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80012
- Rocky Mountain Cancer Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Oregon
-
Eugene, Oregon, 미국, 97401
- Oncology Associates of Oregon
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78705
- Texas Oncology
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, 미국, 22301
- Virginia Cancer Specialist
-
-
-
-
-
Brasschaat, 벨기에
- Algemeen Ziekenhuis Klina
-
Brugge, 벨기에
- AZ Sint-Jan Brugge Oostende av
-
Gent, 벨기에
- Universiteit Gent
-
Leuven, 벨기에
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인
- Hospital Universitario Valle de Hebrón
-
Madrid, 스페인, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, 스페인
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
-
Salamanca, 스페인
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca
-
Valencia, 스페인
- Hospital Universitario y Politecnico la Fe de Valencia
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, 스페인, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
-
-
-
Bologna, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola Malpighi
-
Milano, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Policlinico Maggiore
-
Pavia, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Rozzano, 이탈리아
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas Cancer Center
-
-
-
-
-
Amiens, 프랑스
- CHU Amiens-Picardie
-
Angers, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (CHU d'Angers)
-
Bordeaux, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
-
Le Mans, 프랑스
- Centre Hospitalier - Le Mans
-
Lille, 프랑스
- Hôpital Claude Huriez
-
Pierre-Bénite, 프랑스
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
-
Val-de-Marne
-
Villejuif, Val-de-Marne, 프랑스, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
MDS, CMML 또는 AML의 확인된 진단.
MDS 확장 코호트의 경우 참가자는 SF3B1 돌연변이 미스센스를 수반하는 IPSS(International Prognostic Scoring System) 기준에 따라 저위험 또는 중간 위험 범주로 정의되는 저위험 MDS여야 합니다.
용량 최적화 코호트의 경우 참가자는 SF3B1 돌연변이 미스센스를 수반하는 IPSS-R 기준에 따라 매우 낮은 위험에서 중간 위험 범주로 정의되는 수혈에 의존하고 위험이 낮은 MDS여야 합니다.
참가자는 특정 진단과 관련된 다음 기준을 충족해야 합니다.
A. 고위험 MDS/CMML 참가자는 저메틸화제(HMA)에 내약성이 없거나 데시타빈의 4회 치료 주기 또는 아자시티딘의 6회 치료 주기에 반응하지 않았거나 HMA 시작 후 어느 시점에서든 진행되었어야 합니다.
B. 용량 증량 부분의 경우 위험도가 낮은 MDS/CMML 참가자는 적혈구 또는 혈소판에 대해 수혈 의존적이어야 합니다.
MDS 확장 코호트의 경우, 저위험 MDS 참가자는 IWG 2006 기준에 따라 RBC 수혈에 의존해야 하며 또한 적혈구 생성 자극제(ESA)에 실패했거나 혈청 에리스로포이에틴(EPO) 수치가 리터당 500단위(U /엘).
C. 용량 최적화 코호트의 경우, 저위험 MDS 참여자는 H3B-8800의 첫 번째 투여 전 최소 2회 수혈 에피소드에서 16주 동안 ≥3 RBC 단위(농축액)로 정의된 기준선에서 RBC 수혈 의존적이어야 합니다( RVT-2001) 또한 ESA에 실패했거나 혈청 EPO 수치가 > 500 U/L여야 합니다. 모든 ESA 사용은 등록 ≥6주 전에 중단해야 합니다.
D. AML 참가자는 그러한 참가자를 정의하기 위한 합의 기준을 사용하여 집중 유도 화학 요법의 후보로 간주되지 않거나 거부해야 합니다.
E. CMML 참가자는 적어도 한 가지 이전 요법(하이드록시우레아 또는 저메틸화제[HMA])으로 치료를 받았어야 합니다.
- ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 성과 점수는 0-2입니다.
- MDS 확장 및 용량 최적화 코호트의 경우 - 500/마이크로리터(mcL)(0.5*10^9/L)보다 크거나 같은(>=) 절대 호중구 수(ANC).
- 확장 및 용량 최적화 코호트의 경우 - 혈소판 수 >50,000/mcL(50*10^9/L).
- 용량 최적화 코호트의 경우: 위험도가 낮은 MDS를 가진 참가자의 이전 HMA 또는 레날리도마이드가 없습니다.
- 적절한 기본 기관 기능.
제외 기준:
- 핵심 결합 인자 백혈병 진단(t(8;21), t(16;16) 또는 inv(16)). 급성 전골수구성 백혈병의 진단(t(15;17))
- 참가자는 등록 당시 조혈 줄기 세포 이식 후보로 간주됩니다(AML 참가자만 해당).
- 이전 또는 현재 알려진 망막 또는 시신경 질환(예: 색소성 망막염, 당뇨병성 망막병증, 시신경염)이 최소 6개월 동안 안정적이지 않음.
- 임상적으로 유의한 교정되지 않은 비타민 B12 또는 엽산 결핍의 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: H3B-8800(RVT-2001) 용량 증량
H3B-8800 급성 골수성 백혈병 또는 고위험 골수이형성 증후군/저위험 골수이형성 증후군/만성 골수단구성 백혈병.
|
H3B-8800(RVT-2001)은 지정된 용량 및 일정에 따라 구두로 투여됩니다.
|
|
실험적: H3B-8800(RVT-2001) MDS 확장
SF3B1에 미스센스 돌연변이가 있는 수혈 의존성, 저위험 MDS 피험자(IPSS-R에 따라 매우 낮은 위험에서 중간 위험 범주화).
|
H3B-8800(RVT-2001)은 지정된 용량 및 일정에 따라 구두로 투여됩니다.
|
|
실험적: H3B-8800(RVT-2001) 선량 최적화
SF3B1에 과오 돌연변이가 있고 이전 치료 라인에서 HMA 또는 레날리도마이드에 노출된 적이 없는 수혈 의존성, 저위험 MDS 피험자(IPSS-R에 따라 매우 낮은 위험에서 중간 위험 범주화).
|
H3B-8800(RVT-2001)은 지정된 용량 및 일정에 따라 구두로 투여됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
용량 제한 독성(DLT)이 있는 참가자 수
기간: 에스컬레이션 주기 1(28일)
|
에스컬레이션 주기 1(28일)
|
|
|
치료 긴급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 최종 투여 후 30일까지(최대 약 50개월)
|
CTCAE v4.03을 사용하는 AE 및 SAE의 유형 및 빈도뿐만 아니라 임상 실험실 값, ECG 매개변수, 안과 검사 및 활력 징후 측정의 변화.
|
연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 최종 투여 후 30일까지(최대 약 50개월)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
시간 0부터 마지막 측정 가능 지점까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-t)
기간: 주기 6까지 15일(각 주기 길이=28일)
|
PK 분석을 위한 혈장 샘플은 미리 결정된 시점에 수집되어 분석됩니다.
|
주기 6까지 15일(각 주기 길이=28일)
|
|
관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 주기 6까지 15일(각 주기 길이=28일)
|
PK 분석을 위한 혈장 샘플은 미리 결정된 시점에 수집되어 분석됩니다.
|
주기 6까지 15일(각 주기 길이=28일)
|
|
관찰된 최대 혈장 농도 시간(Tmax)
기간: 주기 6까지 15일(각 주기 길이=28일)
|
PK 분석을 위한 혈장 샘플은 미리 결정된 시점에 수집되어 분석됩니다.
|
주기 6까지 15일(각 주기 길이=28일)
|
|
적혈구(RBC) 수혈 독립성을 달성한 참가자 수
기간: 최대 약 50개월
|
최대 약 50개월
|
|
|
혈액학적 개선이 있는 참여자 수
기간: 최대 약 50개월
|
최대 약 50개월
|
|
|
객관적 반응률(ORR)
기간: 최대 약 50개월
|
ORR은 최초 투여일부터 질병 진행/재발까지 부분 관해(PR) 또는 완전 관해(CR)(PR + CR)의 최상의 전체 반응을 달성한 참가자의 백분율로 정의됩니다.
CR에는 AML 참가자의 불완전한 혈구 수 회복(CRi)이 있는 CR, MDS 참가자의 골수 CR 및 CMML 참가자의 최적 골수 반응이 포함됩니다.
응답은 MDS에 대한 2006년 IWG(International Working Group) 응답 기준, AML에 대한 2003년 IWG 기준, 2015년에 발표된 CMML에 대한 국제 컨소시엄 제안 균일 응답 기준을 기반으로 조사자와 독립적인 중앙 검토에 의해 평가됩니다.
|
최대 약 50개월
|
|
응답 기간(DOR)
기간: 최대 약 50개월
|
DOR은 처음으로 문서화된 CR/PR 날짜부터 확인된 재발 또는 사망의 첫 번째 문서 중 먼저 도래하는 때까지의 시간으로 정의됩니다.
|
최대 약 50개월
|
|
진행 시간
기간: 최대 약 50개월
|
최대 약 50개월
|
|
|
전체 생존(OS)
기간: 최대 약 50개월
|
전체생존기간은 최초 투여일로부터 모든 원인으로 인한 사망일까지의 시간으로 정의됩니다.
|
최대 약 50개월
|
|
3개월 및 6개월 사망률
기간: 3개월 및 6개월
|
3개월 및 6개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Keisuke Kuida, MD, PhD, Hemavant Sciences
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 10월 6일
기본 완료 (실제)
2024년 2월 13일
연구 완료 (실제)
2024년 2월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 7월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 7월 20일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 7월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 13일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- H3B-8800-G000-101
- 2016-001792-70 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .