파브리병 환자에서 루세라스타트의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구
2018년 7월 6일 업데이트: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
효소 대체 요법을 받고 있는 파브리병 성인 피험자를 대상으로 경구 루세라스타트의 안전성, 내약성, 약력학 및 약동학을 평가하기 위한 단일 센터, 공개 라벨, 무작위, 대조군 대비 1b상 연구
이 연구의 주요 목적은 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 성인 파브리병 환자에서 루세라스타트의 안전성과 내약성을 평가하는 것이었습니다.
2차 목표는 바이오마커의 혈장 및 소변 수준에 대한 루세라스타트의 효과를 조사하고, 신장 및 심장 기능에 대한 루세라스타트의 효과를 평가하고, 정상 상태에서 루세라스타트의 약동학 프로파일을 결정하는 것이었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Würzburg, 독일, 97080
- Investigator Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 서명된 동의서 양식
- 과거 평가(남성의 경우 정상 하한 미만의 잔류 α-GAL A 활성 수준 및 여성의 경우 갈락토시다제 알파 돌연변이의 존재) 및 임상 증상의 병력을 기반으로 파브리병(FD) 진단을 받은 남성 및 여성 성인 피험자 FD
- 스크리닝 전 마지막 6개월 이내에 용량의 변화 없이 최소 24개월 동안 ERT
제외 기준:
- 중증 신기능 장애
- 심각한 잔류 신경학적 결손
- 임상적으로 중요한 불안정한 심장 질환
- 연구자의 의견에 따라 연구에 대한 완전한 참여 또는 프로토콜 준수에 영향을 미쳤을 수 있는 모든 상황 또는 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Lucerastat 그룹
파브리병 환자 10명에게 표준 치료(효소 대체 요법) 외에 12주 동안 매일 2회 1000mg의 경구용 루세라스타트를 투여했습니다.
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경질 젤라틴 캡슐은 250mg의 용량으로 제형화되어 아침에 4캡슐, 저녁에 4캡슐로 투여되는 경구 투여용 경질 캡슐입니다.
다른 이름들:
모든 피험자는 스크리닝 방문 전 최소 24개월 동안 배경 요법으로 ERT를 받았으며 연구 수행 동안 이 치료를 계속 받아야 했습니다.
다른 이름들:
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실험적: 대조군
표준 치료로 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 파브리병 환자 4명이 대조군으로 포함되었습니다.
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모든 피험자는 스크리닝 방문 전 최소 24개월 동안 배경 요법으로 ERT를 받았으며 연구 수행 동안 이 치료를 계속 받아야 했습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 혈압의 변화
기간: 12주까지
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12주까지
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기준선에서 심박수의 변화
기간: 12주까지
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12주까지
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심전도(ECG) 변수의 기준선에서 변경
기간: 12주까지
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다양한 ECG 변수의 지속 시간(ms)은 표준 12리드 ECG를 사용하여 측정되었습니다.
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12주까지
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기준선에서 체중의 변화
기간: 12주까지
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12주까지
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치료 관련 부작용 및 심각한 부작용이 있는 피험자 수
기간: 12주까지
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12주까지
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루세라스타트 또는 ERT의 조기 중단으로 이어지는 부작용이 있는 피험자 수
기간: 12주까지
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12주까지
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검사실 변수에서 치료 긴급 이상이 있는 피험자 수
기간: 12주까지
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12주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파브리병 혈장 바이오마커의 베이스라인 대비 변화
기간: 12주까지
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당지질 대사를 반영하는 바이오마커를 측정했습니다(측정 단위: ng/mL).
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12주까지
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파브리병의 소변 바이오마커의 베이스라인 대비 변화
기간: 12주까지
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당지질 대사를 반영하는 바이오마커 측정 (측정 단위: ng/mg)
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12주까지
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기준선에서 좌심실 박출률(LVEF)의 변화
기간: 12주까지
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LVEF는 파브리병 환자의 심장 기능을 모니터링하는 데 사용되었습니다.
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12주까지
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좌심실 질량 지수(LVMi)의 기준선 대비 변화
기간: 12주까지
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LVMi는 파브리병 환자의 심장 기능을 모니터링하는 데 사용되었습니다.
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12주까지
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추정 사구체 여과율(eGFR)의 기준선 대비 변화
기간: 12주까지
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eGFR은 파브리병 환자의 신장 기능을 모니터링하는 데 사용되었습니다.
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12주까지
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소변 알부민 대 크레아티닌 비율(UACR)의 기준선 대비 변화
기간: 12주까지
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UACR은 파브리병 환자의 신장 기능을 모니터링하는 데 사용되었습니다.
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12주까지
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루세라스타트의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 4주차 방문 시, 하기 시점에서 혈액 샘플을 채취함: 투여 전, 투여 후 0.5h, 1h, 1.5h, 2h, 2.5h, 3h, 3.5h, 4h, 6h, 8h, 10h, 12h
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Cmax는 관찰된 루세라스타트의 혈장 농도-시간 곡선으로부터 직접 결정되었습니다.
PK 분석을 위한 혈액 샘플을 4주차 방문 시 예정된 시점에 채취했습니다.
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4주차 방문 시, 하기 시점에서 혈액 샘플을 채취함: 투여 전, 투여 후 0.5h, 1h, 1.5h, 2h, 2.5h, 3h, 3.5h, 4h, 6h, 8h, 10h, 12h
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루세라스타트의 Cmax(tmax) 도달 시간
기간: 4주차 방문 시, 하기 시점에서 혈액 샘플을 채취함: 투여 전, 투여 후 0.5h, 1h, 1.5h, 2h, 2.5h, 3h, 3.5h, 4h, 6h, 8h, 10h, 12h
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tmax는 관찰된 루세라스타트의 혈장 농도-시간 곡선으로부터 직접 결정되었습니다.
PK 분석을 위한 혈액 샘플을 4주차 방문 시 예정된 시점에 채취했습니다.
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4주차 방문 시, 하기 시점에서 혈액 샘플을 채취함: 투여 전, 투여 후 0.5h, 1h, 1.5h, 2h, 2.5h, 3h, 3.5h, 4h, 6h, 8h, 10h, 12h
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루세라스타트의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적[AUC(tau)]
기간: 4주차 방문 시, 하기 시점에서 혈액 샘플을 채취함: 투여 전, 투여 후 0.5h, 1h, 1.5h, 2h, 2.5h, 3h, 3.5h, 4h, 6h, 8h, 10h, 12h
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AUC(tau)는 투약 간격(tau = 12시간) 동안 루세라스타트의 혈장 농도 시간 곡선 아래 면적에 해당합니다.
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4주차 방문 시, 하기 시점에서 혈액 샘플을 채취함: 투여 전, 투여 후 0.5h, 1h, 1.5h, 2h, 2.5h, 3h, 3.5h, 4h, 6h, 8h, 10h, 12h
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루세라스타트의 말기 반감기[t(1/2)]
기간: 4주차 방문 시, 하기 시점에서 혈액 샘플을 채취함: 투여 전, 투여 후 0.5h, 1h, 1.5h, 2h, 2.5h, 3h, 3.5h, 4h, 6h, 8h, 10h, 12h
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4주차 방문 시, 하기 시점에서 혈액 샘플을 채취함: 투여 전, 투여 후 0.5h, 1h, 1.5h, 2h, 2.5h, 3h, 3.5h, 4h, 6h, 8h, 10h, 12h
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Nicolas Guérard, Actelion
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 10월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 10월 10일
처음 게시됨 (추정)
2016년 10월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 7월 6일
마지막으로 확인됨
2018년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AC-069-104
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