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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Lucerastat bei Patienten mit Morbus Fabry

6. Juli 2018 aktualisiert von: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Eine monozentrische, offene, randomisierte Phase-1b-Studie im Vergleich zu einer Kontrollgruppe zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von oralem Lucerastat bei erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry, die eine Enzymersatztherapie erhalten

Der Hauptzweck dieser Studie war die Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von Lucerastat bei Erwachsenen mit Morbus Fabry, die eine Enzymersatztherapie (ERT) erhielten.

Die sekundären Ziele waren die Untersuchung der Auswirkungen von Lucerastat auf Plasma- und Urinspiegel von Biomarkern, die Bewertung seiner Auswirkungen auf die Nieren- und Herzfunktionen und die Bestimmung des pharmakokinetischen Profils von Lucerastat im Steady-State.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Würzburg, Deutschland, 97080
        • Investigator Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung
  • Männliche und weibliche erwachsene Probanden mit einer Diagnose von Morbus Fabry (FD) basierend auf historischen Beurteilungen (Restspiegel der α-GAL A-Aktivität unter der unteren Grenze des Normalwerts bei Männern und Vorhandensein einer Galactosidase-Alpha-Mutation bei Frauen) und einer Vorgeschichte klinischer Symptome von FD
  • Auf ERT für mindestens 24 Monate ohne Dosisänderung innerhalb der letzten 6 Monate vor dem Screening

Ausschlusskriterien:

  • Schwere Beeinträchtigung der Nierenfunktion
  • Schwerwiegendes neurologisches Restdefizit
  • Klinisch signifikante instabile Herzerkrankung
  • Jegliche Umstände oder Bedingungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die vollständige Teilnahme an der Studie oder die Einhaltung des Protokolls beeinträchtigt haben könnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lucerastat-Gruppe
Zehn Patienten mit Morbus Fabry erhielten 12 Wochen lang zweimal täglich 1000 mg Lucerastat oral zusätzlich zu ihrer Standardbehandlung (Enzymersatztherapie).
Arzneimittel: Lucerastat
Hartgelatinekapseln zur oralen Verabreichung, formuliert mit einer Stärke von 250 mg und verabreicht als 4 Kapseln morgens und 4 Kapseln abends.
Andere Namen:
  • ACT-434964
Arzneimittel: Enzymersatztherapie (ERT)
Alle Probanden erhielten mindestens 24 Monate vor dem Screening-Besuch eine ERT als Hintergrundtherapie und mussten diese Behandlung während der Durchführung der Studie fortsetzen.
Andere Namen:
  • Fabrazyme
  • Austausch
Experimental: Kontrollgruppe
Vier Probanden mit Morbus Fabry unter Enzymersatztherapie (ERT) als Standardbehandlung wurden als Kontrollgruppe eingeschlossen.
Arzneimittel: Enzymersatztherapie (ERT)
Alle Probanden erhielten mindestens 24 Monate vor dem Screening-Besuch eine ERT als Hintergrundtherapie und mussten diese Behandlung während der Durchführung der Studie fortsetzen.
Andere Namen:
  • Fabrazyme
  • Austausch

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
Bis Woche 12
Änderung der Herzfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
Bis Woche 12
Veränderung der Elektrokardiogramm (EKG)-Variablen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
Die Dauer (in ms) der verschiedenen EKG-Variablen wurde unter Verwendung eines Standard-EKG mit 12 Ableitungen gemessen
Bis Woche 12
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
Bis Woche 12
Anzahl der Studienteilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis Woche 12
Bis Woche 12
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen, die zu einem vorzeitigen Absetzen von Lucerastat oder ERT führten
Zeitfenster: Bis Woche 12
Bis Woche 12
Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten Anomalien bei Laborvariablen
Zeitfenster: Bis Woche 12
Bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Plasma-Biomarker von Morbus Fabry gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
Biomarker, die den Glykolipidstoffwechsel widerspiegeln, wurden gemessen (Maßeinheit: ng/mL)
Bis Woche 12
Veränderung des Urin-Biomarkers für Morbus Fabry gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
Biomarker, der den Glykolipidstoffwechsel widerspiegelt, wurde gemessen (Maßeinheit: ng/mg)
Bis Woche 12
Veränderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
LVEF wurde zur Überwachung der Herzfunktion bei Patienten mit Fabry-Krankheit verwendet
Bis Woche 12
Veränderung des linksventrikulären Massenindex (LVMi) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
LVMi wurde zur Überwachung der Herzfunktion bei Patienten mit Fabry-Krankheit verwendet
Bis Woche 12
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
eGFR wurde zur Überwachung der Nierenfunktion bei Patienten mit Morbus Fabry verwendet
Bis Woche 12
Veränderung des Albumin-Kreatinin-Verhältnisses (UACR) im Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
UACR wurde verwendet, um die Nierenfunktion bei Patienten mit Fabry-Krankheit zu überwachen
Bis Woche 12
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Lucerastat
Zeitfenster: Beim Besuch in Woche 4 wurden Blutproben zu folgenden Zeitpunkten entnommen: vor der Dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h nach der Dosis
Cmax wurde direkt aus den beobachteten Plasmakonzentrations-Zeit-Kurven von Lucerastat bestimmt. Blutproben für PK-Analysen wurden zu geplanten Zeitpunkten beim Besuch in Woche 4 entnommen
Beim Besuch in Woche 4 wurden Blutproben zu folgenden Zeitpunkten entnommen: vor der Dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h nach der Dosis
Zeit bis zum Erreichen von Cmax (tmax) von Lucerastat
Zeitfenster: Beim Besuch in Woche 4 wurden Blutproben zu folgenden Zeitpunkten entnommen: vor der Dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h nach der Dosis
tmax wurde direkt aus den beobachteten Plasmakonzentrations-Zeit-Kurven von Lucerastat bestimmt. Blutproben für PK-Analysen wurden zu geplanten Zeitpunkten beim Besuch in Woche 4 entnommen
Beim Besuch in Woche 4 wurden Blutproben zu folgenden Zeitpunkten entnommen: vor der Dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h nach der Dosis
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve [AUC(tau)] von Lucerastat
Zeitfenster: Beim Besuch in Woche 4 wurden Blutproben zu folgenden Zeitpunkten entnommen: vor der Dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h nach der Dosis
AUC(tau) entspricht der Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Lucerastat über ein Dosierungsintervall (tau = 12 Stunden)
Beim Besuch in Woche 4 wurden Blutproben zu folgenden Zeitpunkten entnommen: vor der Dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h nach der Dosis
Terminale Halbwertszeit [t(1/2)] von Lucerastat
Zeitfenster: Beim Besuch in Woche 4 wurden Blutproben zu folgenden Zeitpunkten entnommen: vor der Dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h nach der Dosis
Beim Besuch in Woche 4 wurden Blutproben zu folgenden Zeitpunkten entnommen: vor der Dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h nach der Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Nicolas Guérard, Actelion

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Oktober 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. Oktober 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juli 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Juli 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AC-069-104

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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