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Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Lucerastat in soggetti con malattia di Fabry

6 luglio 2018 aggiornato da: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Uno studio di fase 1b a centro singolo, in aperto, randomizzato, rispetto a un gruppo di controllo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e la farmacocinetica del lucerastat orale in soggetti adulti con malattia di Fabry che ricevono terapia enzimatica sostitutiva

Lo scopo principale di questo studio era valutare la sicurezza e la tollerabilità di lucerastat negli adulti con malattia di Fabry sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva (ERT).

Gli obiettivi secondari erano studiare gli effetti del lucerastat sui livelli plasmatici e urinari dei biomarcatori, valutare i suoi effetti sulle funzioni renali e cardiache e determinare il profilo farmacocinetico del lucerastat allo stato stazionario.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Investigator Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Modulo di consenso informato firmato
  • Soggetti adulti di sesso maschile e femminile con diagnosi di malattia di Fabry (FD) basata su valutazioni storiche (livello di attività residua di α-GAL A al di sotto del limite inferiore della norma per i maschi e presenza di una mutazione della galattosidasi alfa per le femmine) e una storia di sintomi clinici di F.D
  • In ERT per almeno 24 mesi senza alcuna modifica della dose negli ultimi 6 mesi prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • Grave compromissione della funzionalità renale
  • Grave deficit neurologico residuo
  • Malattia cardiaca instabile clinicamente significativa
  • Eventuali circostanze o condizioni che, a parere dello sperimentatore, potrebbero aver influenzato la piena partecipazione allo studio o il rispetto del protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo Lucerastat
Dieci soggetti con malattia di Fabry hanno ricevuto 1000 mg di lucerastat per via orale due volte al giorno per 12 settimane in aggiunta al loro trattamento standard (terapia enzimatica sostitutiva).
Droga: Lucerastat
Capsule di gelatina dura per somministrazione orale formulate al dosaggio di 250 mg e somministrate come 4 capsule al mattino e 4 capsule alla sera.
Altri nomi:
  • ACT-434964
Droga: Terapia enzimatica sostitutiva (ERT)
Tutti i soggetti hanno ricevuto una ERT come terapia di base per almeno 24 mesi prima della visita di screening e hanno dovuto continuare a ricevere questo trattamento durante lo svolgimento dello studio.
Altri nomi:
  • Fabrazyme
  • Sostitutivo
Sperimentale: Gruppo di controllo
Quattro soggetti con malattia di Fabry sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva (ERT) come trattamento standard sono stati inclusi come gruppo di controllo.
Droga: Terapia enzimatica sostitutiva (ERT)
Tutti i soggetti hanno ricevuto una ERT come terapia di base per almeno 24 mesi prima della visita di screening e hanno dovuto continuare a ricevere questo trattamento durante lo svolgimento dello studio.
Altri nomi:
  • Fabrazyme
  • Sostitutivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della pressione sanguigna
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Variazione rispetto al basale delle variabili dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
La durata (in ms) delle diverse variabili ECG è stata misurata utilizzando un ECG standard a 12 derivazioni
Fino alla settimana 12
Variazione rispetto al basale del peso corporeo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Numero di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Numero di soggetti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione prematura di lucerastat o ERT
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Numero di soggetti con anomalie emergenti dal trattamento nelle variabili di laboratorio
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei biomarcatori plasmatici della malattia di Fabry
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Sono stati misurati i biomarcatori che riflettono il metabolismo dei glicolipidi (unità di misura: ng/mL)
Fino alla settimana 12
Variazione rispetto al basale nel biomarcatore urinario della malattia di Fabry
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
È stato misurato il biomarcatore che riflette il metabolismo dei glicolipidi (unità di misura: ng/mg)
Fino alla settimana 12
Variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
LVEF è stato utilizzato per monitorare la funzione cardiaca nei soggetti con malattia di Fabry
Fino alla settimana 12
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMi)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
LVMi è stato utilizzato per monitorare la funzione cardiaca nei soggetti con malattia di Fabry
Fino alla settimana 12
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
eGFR è stato utilizzato per monitorare la funzionalità renale nei soggetti con malattia di Fabry
Fino alla settimana 12
Variazione rispetto al basale del rapporto albumina-creatinina nelle urine (UACR)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
UACR è stato utilizzato per monitorare la funzionalità renale nei soggetti con malattia di Fabry
Fino alla settimana 12
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di lucerastat
Lasso di tempo: Alla visita della settimana 4, campioni di sangue prelevati nei seguenti punti temporali: pre-dose, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h post-dose
La Cmax è stata determinata direttamente dalle curve di concentrazione plasmatica osservate nel tempo di lucerastat. I campioni di sangue per le analisi farmacocinetiche sono stati prelevati nei momenti programmati durante la visita della settimana 4
Alla visita della settimana 4, campioni di sangue prelevati nei seguenti punti temporali: pre-dose, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h post-dose
Tempo per raggiungere la Cmax (tmax) di lucerastat
Lasso di tempo: Alla visita della settimana 4, campioni di sangue prelevati nei seguenti punti temporali: pre-dose, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h post-dose
tmax è stato determinato direttamente dalle curve di concentrazione plasmatica osservate nel tempo di lucerastat. I campioni di sangue per le analisi farmacocinetiche sono stati prelevati nei momenti programmati durante la visita della settimana 4
Alla visita della settimana 4, campioni di sangue prelevati nei seguenti punti temporali: pre-dose, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h post-dose
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo [AUC(tau)] di lucerastat
Lasso di tempo: Alla visita della settimana 4, campioni di sangue prelevati nei seguenti punti temporali: pre-dose, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h post-dose
L'AUC(tau) corrisponde all'area sotto la curva della concentrazione plasmatica nel tempo di lucerastat in un intervallo di somministrazione (tau = 12 ore)
Alla visita della settimana 4, campioni di sangue prelevati nei seguenti punti temporali: pre-dose, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h post-dose
Emivita terminale [t(1/2)]di lucerastat
Lasso di tempo: Alla visita della settimana 4, campioni di sangue prelevati nei seguenti punti temporali: pre-dose, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h post-dose
Alla visita della settimana 4, campioni di sangue prelevati nei seguenti punti temporali: pre-dose, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h post-dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Nicolas Guérard, Actelion

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 ottobre 2016

Primo Inserito (Stima)

12 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 luglio 2018

Ultimo verificato

1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AC-069-104

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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