Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Lucerastat hos personer med Fabrys sygdom

6. juli 2018 opdateret af: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Et enkeltcenter, åbent, randomiseret, versus en kontrolgruppe, fase 1b-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamik og farmakokinetik af oral Lucerastat hos voksne forsøgspersoner med Fabrys sygdom, der modtager enzymerstatningsterapi

Det primære formål med denne undersøgelse var at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​lucerastat hos voksne med Fabrys sygdom, der får enzymerstatningsterapi (ERT).

De sekundære mål var at undersøge virkningerne af lucerastat på plasma- og urinniveauer af biomarkører, at vurdere dets virkninger på nyre- og hjertefunktioner og at bestemme den farmakokinetiske profil af lucerastat ved steady-state.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Investigator site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykkeformular
  • Mandlige og kvindelige voksne forsøgspersoner med en diagnose af Fabrys sygdom (FD) baseret på historiske vurderinger (resterende α-GAL A aktivitetsniveau under nedre normalgrænse for mænd og tilstedeværelse af en galactosidase alfa mutation for kvinder) og en historie med kliniske symptomer på FD
  • På ERT i mindst 24 måneder uden nogen ændring i dosis inden for de sidste 6 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig nedsat nyrefunktion
  • Alvorligt resterende neurologisk underskud
  • Klinisk signifikant ustabil hjertesygdom
  • Eventuelle omstændigheder eller forhold, som efter investigators mening kan have påvirket fuld deltagelse i undersøgelsen eller overholdelse af protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lucerastat gruppe
Ti forsøgspersoner med Fabrys sygdom fik 1000 mg oral lucerastat to gange dagligt i 12 uger ud over deres standardbehandling (enzymerstatningsbehandling).
Medicin: Lucerastat
Hårde gelatinekapsler til oral administration formuleret i en styrke på 250 mg og indgivet som 4 kapsler om morgenen og 4 kapsler om aftenen.
Andre navne:
  • ACT-434964
Medicin: Enzymerstatningsterapi (ERT)
Alle forsøgspersonerne modtog en ERT som baggrundsterapi i mindst 24 måneder forud for screeningsbesøget, og de skulle fortsætte med at modtage denne behandling under udførelsen af ​​undersøgelsen.
Andre navne:
  • Fabrazyme
  • Replagal
Eksperimentel: Kontrolgruppe
Fire forsøgspersoner med Fabrys sygdom under enzymerstatningsterapi (ERT) som standardbehandling blev inkluderet som kontrolgruppe.
Medicin: Enzymerstatningsterapi (ERT)
Alle forsøgspersonerne modtog en ERT som baggrundsterapi i mindst 24 måneder forud for screeningsbesøget, og de skulle fortsætte med at modtage denne behandling under udførelsen af ​​undersøgelsen.
Andre navne:
  • Fabrazyme
  • Replagal

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i blodtryk
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Ændring fra baseline i puls
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) variabler
Tidsramme: Op til uge 12
Varigheden (i ms) af de forskellige EKG-variable blev målt ved hjælp af et standard 12-aflednings-EKG
Op til uge 12
Ændring fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Antal forsøgspersoner med behandlingsudløste bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Antal forsøgspersoner med bivirkninger, der fører til for tidlig seponering af lucerastat eller ERT
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Antal forsøgspersoner med behandlingsudspringende abnormiteter i laboratorievariabler
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i plasmabiomarkører for Fabrys sygdom
Tidsramme: Op til uge 12
Biomarkører, der afspejler glykolipidmetabolisme, blev målt (måleenhed: ng/ml)
Op til uge 12
Ændring fra baseline i urinbiomarkør for Fabrys sygdom
Tidsramme: Op til uge 12
Biomarkør, der afspejler glykolipidmetabolisme, blev målt (måleenhed: ng/mg)
Op til uge 12
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF)
Tidsramme: Op til uge 12
LVEF blev brugt til at overvåge hjertefunktionen hos forsøgspersoner med Fabrys sygdom
Op til uge 12
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær masseindeks (LVMi)
Tidsramme: Op til uge 12
LVMi blev brugt til at overvåge hjertefunktionen hos forsøgspersoner med Fabrys sygdom
Op til uge 12
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Op til uge 12
eGFR blev brugt til at overvåge nyrefunktionen hos forsøgspersoner med Fabrys sygdom
Op til uge 12
Ændring fra baseline i urin albumin-til-kreatinin ratio (UACR)
Tidsramme: Op til uge 12
UACR blev brugt til at overvåge nyrefunktionen hos forsøgspersoner med Fabrys sygdom
Op til uge 12
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af lucerastat
Tidsramme: Ved besøg i uge 4 blev der taget blodprøver på følgende tidspunkter: før dosis, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer efter dosis
Cmax blev bestemt direkte ud fra de observerede plasmakoncentration-tid-kurver for lucerastat. Blodprøver til PK-analyser blev udtaget på planlagte tidspunkter ved besøget i uge 4
Ved besøg i uge 4 blev der taget blodprøver på følgende tidspunkter: før dosis, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer efter dosis
Tid til at nå Cmax (tmax) for lucerastat
Tidsramme: Ved besøg i uge 4 blev der taget blodprøver på følgende tidspunkter: før dosis, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer efter dosis
tmax blev bestemt direkte ud fra de observerede plasmakoncentration-tid-kurver for lucerastat. Blodprøver til PK-analyser blev udtaget på planlagte tidspunkter ved besøget i uge 4
Ved besøg i uge 4 blev der taget blodprøver på følgende tidspunkter: før dosis, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer efter dosis
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven [AUC(tau)] for lucerastat
Tidsramme: Ved besøg i uge 4 blev der taget blodprøver på følgende tidspunkter: før dosis, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer efter dosis
AUC(tau) svarer til arealet under plasmakoncentrationstidskurven for lucerastat over et doseringsinterval (tau = 12 timer)
Ved besøg i uge 4 blev der taget blodprøver på følgende tidspunkter: før dosis, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer efter dosis
Terminal halveringstid [t(1/2)] for lucerastat
Tidsramme: Ved besøg i uge 4 blev der taget blodprøver på følgende tidspunkter: før dosis, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer efter dosis
Ved besøg i uge 4 blev der taget blodprøver på følgende tidspunkter: før dosis, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Nicolas Guérard, Actelion

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. oktober 2016

Først opslået (Skøn)

12. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juli 2018

Sidst verificeret

1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AC-069-104

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Lucerastat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner