Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Lucerastatin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Fabryn tauti

perjantai 6. heinäkuuta 2018 päivittänyt: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Yhden keskuksen, avoin, satunnaistettu, verrattu kontrolliryhmä, vaihe 1b -tutkimus suun kautta otettavan Lucerastatin turvallisuuden, siedettävyyden, farmakodynamiikan ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on Fabryn tauti ja jotka saavat entsyymikorvaushoitoa

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena oli arvioida lucerataatin turvallisuutta ja siedettävyyttä Fabryn tautia sairastavilla aikuisilla, jotka saavat entsyymikorvaushoitoa (ERT).

Toissijaisina tavoitteina oli tutkia lucerataatin vaikutuksia plasman ja virtsan biomarkkeripitoisuuksiin, arvioida sen vaikutuksia munuaisten ja sydämen toimintaan sekä määrittää luserastaatin farmakokineettinen profiili vakaassa tilassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Würzburg, Saksa, 97080
        • Investigator Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake
  • Aikuiset miehet ja naiset, joilla on diagnosoitu Fabryn tauti (FD) historiallisten arvioiden perusteella (jäännös-α-GAL-aktiivisuustaso miehillä normaalin alarajan alapuolella ja galaktosidaasi-alfa-mutaatio naisilla) ja joilla on aiempia kliinisiä oireita FD
  • ERT-hoidossa vähintään 24 kuukauden ajan ilman, että annosta on muutettu viimeisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa

Poissulkemiskriteerit:

  • Vaikea munuaisten vajaatoiminta
  • Vakava neurologinen jäännösvaje
  • Kliinisesti merkittävä epästabiili sydänsairaus
  • Kaikki olosuhteet tai olosuhteet, jotka tutkijan mielestä ovat saattaneet vaikuttaa täysimääräiseen osallistumiseen tutkimukseen tai tutkimussuunnitelman noudattamiseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lucerastat ryhmä
Kymmenen Fabryn tautia sairastavaa henkilöä sai 1000 mg suun kautta otettavaa lucerastaattia kahdesti päivässä 12 viikon ajan normaalin hoitohoidon (entsyymikorvaushoito) lisäksi.
Lääke: Lucerastat
Kovat gelatiinikapselit suun kautta annettavaksi, vahvuudeksi 250 mg, ja ne annetaan 4 kapselina aamulla ja 4 kapselina illalla.
Muut nimet:
  • ACT-434964
Lääke: Entsyymikorvaushoito (ERT)
Kaikki koehenkilöt saivat ERT:n taustahoitona vähintään 24 kuukautta ennen seulontakäyntiä, ja heidän oli jatkettava tämän hoidon saamista tutkimuksen aikana.
Muut nimet:
  • Fabrazyme
  • Replagal
Kokeellinen: Kontrolliryhmä
Neljä potilasta, joilla oli Fabryn tauti entsyymikorvaushoidossa (ERT) hoitohoidon vakiona, otettiin mukaan kontrolliryhmään.
Lääke: Entsyymikorvaushoito (ERT)
Kaikki koehenkilöt saivat ERT:n taustahoitona vähintään 24 kuukautta ennen seulontakäyntiä, ja heidän oli jatkettava tämän hoidon saamista tutkimuksen aikana.
Muut nimet:
  • Fabrazyme
  • Replagal

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verenpaineen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti
Sykkeen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti
Muutos EKG-muuttujien lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Eri EKG-muuttujien kesto (ms) mitattiin käyttämällä tavallista 12-kytkentäistä EKG:tä
Viikolle 12 asti
Ruumiinpainon muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia ja vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti
Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia, jotka johtivat lucerastatin tai ERT-hoidon ennenaikaiseen lopettamiseen
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti
Koehenkilöiden määrä, joilla on hoidon aiheuttamia poikkeavuuksia laboratoriomuuttujissa
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta Fabryn taudin plasman biomarkkereissa
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Glykolipidiaineenvaihduntaa heijastavia biomarkkereita mitattiin (mittayksikkö: ng/ml)
Viikolle 12 asti
Muutos lähtötasosta Fabryn taudin virtsan biomarkkerissa
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Glykolipidiaineenvaihduntaa heijastava biomarkkeri mitattiin (mittayksikkö: ng/mg)
Viikolle 12 asti
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
LVEF:ää käytettiin sydämen toiminnan seurantaan koehenkilöillä, joilla oli Fabryn tauti
Viikolle 12 asti
Vasemman kammion massaindeksin (LVMi) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
LVMi:tä käytettiin sydämen toiminnan seurantaan koehenkilöillä, joilla oli Fabryn tauti
Viikolle 12 asti
Arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
eGFR:ää käytettiin munuaisten toiminnan seurantaan koehenkilöillä, joilla oli Fabryn tauti
Viikolle 12 asti
Virtsan albumiini-kreatiniinisuhteen (UACR) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
UACR:a käytettiin munuaisten toiminnan seurantaan koehenkilöillä, joilla oli Fabryn tauti
Viikolle 12 asti
Lutserastaatin suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Viikon 4 käynnillä verinäytteitä otettiin seuraavina ajankohtina: ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h annoksen jälkeen
Cmax määritettiin suoraan lucerataatin plasman pitoisuus-aikakäyristä. Verinäytteet PK-analyyseja varten otettiin aikataulun mukaisina ajankohtina viikon 4 käynnillä
Viikon 4 käynnillä verinäytteitä otettiin seuraavina ajankohtina: ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h annoksen jälkeen
Aika lucerastatin Cmax (tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Viikon 4 käynnillä verinäytteitä otettiin seuraavina ajankohtina: ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h annoksen jälkeen
tmax määritettiin suoraan lucerataatin plasman pitoisuus-aikakäyristä. Verinäytteet PK-analyyseja varten otettiin aikataulun mukaisina ajankohtina viikon 4 käynnillä
Viikon 4 käynnillä verinäytteitä otettiin seuraavina ajankohtina: ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h annoksen jälkeen
Lucerataatin plasmapitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala [AUC(tau)]
Aikaikkuna: Viikon 4 käynnillä verinäytteitä otettiin seuraavina ajankohtina: ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h annoksen jälkeen
AUC(tau) vastaa lucerataatin plasmapitoisuusaikakäyrän alla olevaa pinta-alaa annosteluvälin aikana (tau = 12 tuntia)
Viikon 4 käynnillä verinäytteitä otettiin seuraavina ajankohtina: ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h annoksen jälkeen
Lucerataatin terminaalinen puoliintumisaika [t(1/2)]
Aikaikkuna: Viikon 4 käynnillä verinäytteitä otettiin seuraavina ajankohtina: ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h annoksen jälkeen
Viikon 4 käynnillä verinäytteitä otettiin seuraavina ajankohtina: ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Nicolas Guérard, Actelion

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. lokakuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. lokakuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 12. lokakuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 10. heinäkuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. heinäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AC-069-104

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa