ファブリー病患者におけるルセラスタットの安全性と忍容性を評価する研究
2018年7月6日 更新者：Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
酵素補充療法を受けているファブリー病の成人被験者における経口ルセラスタットの安全性、忍容性、薬力学、および薬物動態を評価するための、単一施設、非盲検、無作為化、対照群に対する第 1b 相試験
この研究の主な目的は、酵素補充療法 (ERT) を受けているファブリー病の成人におけるルセラスタットの安全性と忍容性を評価することでした。
二次的な目的は、バイオマーカーの血漿および尿レベルに対するルセラスタットの影響を調査し、腎臓および心機能に対するルセラスタットの影響を評価し、定常状態でのルセラスタットの薬物動態プロファイルを決定することでした。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Würzburg、ドイツ、97080
- Investigator site
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 署名済みのインフォームド コンセント フォーム
- -歴史的評価に基づいてファブリー病（FD）と診断された男性および女性の成人被験者（男性の正常下限を下回る残存α-GAL A活性レベルおよび女性のガラクトシダーゼアルファ変異の存在）および臨床症状の病歴FD
- -スクリーニング前の過去6か月以内に線量を変更せずに、少なくとも24か月間ERTを使用している
除外基準:
- 重度の腎機能障害
- 重度の残存神経障害
- 臨床的に重要な不安定性心疾患
- 研究者の意見では、研究への完全な参加またはプロトコルの遵守に影響を与えた可能性のある状況または条件
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ルセラスタット群
ファブリー病の 10 人の被験者が、標準的なケア治療 (酵素補充療法) に加えて、1000 mg の経口ルセラスタットを 1 日 2 回、12 週間投与されました。
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250mgの強度で処方された経口投与用ハードゼラチンカプセルで、朝4カプセル、夜4カプセルで投与されます。
他の名前：
すべての被験者は、スクリーニング訪問の少なくとも 24 か月前にバックグラウンド療法として ERT を受け、研究の実施中もこの治療を受け続けなければなりませんでした。
他の名前：
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実験的：対照群
標準治療として酵素置換療法（ERT）を受けているファブリー病の4人の被験者が対照群として含まれていました。
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すべての被験者は、スクリーニング訪問の少なくとも 24 か月前にバックグラウンド療法として ERT を受け、研究の実施中もこの治療を受け続けなければなりませんでした。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血圧のベースラインからの変化
時間枠：12週目まで
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12週目まで
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心拍数のベースラインからの変化
時間枠：12週目まで
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12週目まで
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心電図 (ECG) 変数のベースラインからの変化
時間枠：12週目まで
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さまざまな ECG 変数の持続時間 (ミリ秒単位) は、標準の 12 誘導 ECG を使用して測定されました。
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12週目まで
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体重のベースラインからの変化
時間枠：12週目まで
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12週目まで
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治療に起因する有害事象および重篤な有害事象が発生した被験者の数
時間枠：12週目まで
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12週目まで
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ルセラスタットまたはERTの早期中止につながる有害事象のある被験者の数
時間枠：12週目まで
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12週目まで
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実験室変数の治療に起因する異常を伴う被験者の数
時間枠：12週目まで
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12週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ファブリー病の血漿バイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：12週目まで
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糖脂質代謝を反映するバイオマーカーを測定（測定単位：ng/mL）
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12週目まで
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ファブリー病の尿バイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：12週目まで
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糖脂質代謝を反映するバイオマーカーを測定（測定単位：ng/mg）
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12週目まで
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左心室駆出率 (LVEF) のベースラインからの変化
時間枠：12週目まで
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LVEF は、ファブリー病患者の心機能を監視するために使用されました。
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12週目まで
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左心室質量指数 (LVMi) のベースラインからの変化
時間枠：12週目まで
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LVMi は、ファブリー病患者の心機能を監視するために使用されました
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12週目まで
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推定糸球体濾過率 (eGFR) のベースラインからの変化
時間枠：12週目まで
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eGFR は、ファブリー病患者の腎機能を監視するために使用されました
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12週目まで
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尿アルブミン/クレアチニン比 (UACR) のベースラインからの変化
時間枠：12週目まで
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UACRは、ファブリー病患者の腎機能を監視するために使用されました
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12週目まで
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ルセラスタットの最大血漿濃度（Cmax）
時間枠：4 週目の来院時に、次の時点で採血された血液サンプル: 投与前、0.5 時間、1 時間、1.5 時間、2 時間、2.5 時間、3 時間、3.5 時間、4 時間、6 時間、8 時間、10 時間、12 時間後
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Cmax は、観察されたルセラスタットの血漿濃度-時間曲線から直接決定されました。
PK分析用の血液サンプルは、4週目の来院時に予定された時点で採取されました
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4 週目の来院時に、次の時点で採血された血液サンプル: 投与前、0.5 時間、1 時間、1.5 時間、2 時間、2.5 時間、3 時間、3.5 時間、4 時間、6 時間、8 時間、10 時間、12 時間後
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ルセラスタットの Cmax (tmax) に到達するまでの時間
時間枠：4 週目の来院時に、次の時点で採血された血液サンプル: 投与前、0.5 時間、1 時間、1.5 時間、2 時間、2.5 時間、3 時間、3.5 時間、4 時間、6 時間、8 時間、10 時間、12 時間後
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tmax は、観察されたルセラスタットの血漿濃度-時間曲線から直接決定されました。
PK分析用の血液サンプルは、4週目の来院時に予定された時点で採取されました
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4 週目の来院時に、次の時点で採血された血液サンプル: 投与前、0.5 時間、1 時間、1.5 時間、2 時間、2.5 時間、3 時間、3.5 時間、4 時間、6 時間、8 時間、10 時間、12 時間後
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ルセラスタットの血漿中濃度-時間曲線下面積[AUC(tau)]
時間枠：4 週目の来院時に、次の時点で採血された血液サンプル: 投与前、0.5 時間、1 時間、1.5 時間、2 時間、2.5 時間、3 時間、3.5 時間、4 時間、6 時間、8 時間、10 時間、12 時間後
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AUC(tau) は、投与間隔 (tau = 12 時間) にわたるルセラスタットの血漿濃度時間曲線下の領域に対応します。
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4 週目の来院時に、次の時点で採血された血液サンプル: 投与前、0.5 時間、1 時間、1.5 時間、2 時間、2.5 時間、3 時間、3.5 時間、4 時間、6 時間、8 時間、10 時間、12 時間後
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ルセラスタットの終末半減期 [t(1/2)]
時間枠：4 週目の来院時に、次の時点で採血された血液サンプル: 投与前、0.5 時間、1 時間、1.5 時間、2 時間、2.5 時間、3 時間、3.5 時間、4 時間、6 時間、8 時間、10 時間、12 時間後
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4 週目の来院時に、次の時点で採血された血液サンプル: 投与前、0.5 時間、1 時間、1.5 時間、2 時間、2.5 時間、3 時間、3.5 時間、4 時間、6 時間、8 時間、10 時間、12 時間後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Nicolas Guérard、Actelion
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年2月1日
一次修了 (実際)
2016年2月1日
研究の完了 (実際)
2016年2月1日
試験登録日
最初に提出
2016年10月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月10日
最初の投稿 (見積もり)
2016年10月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年7月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年7月6日
最終確認日
2018年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AC-069-104
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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