Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til Lucerastat hos personer med Fabrys sykdom

6. juli 2018 oppdatert av: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

En enkeltsenter, åpen etikett, randomisert, versus en kontrollgruppe, fase 1b-studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken til oral Lucerastat hos voksne personer med Fabry-sykdom som får enzymerstatningsterapi

Hovedformålet med denne studien var å vurdere sikkerheten og toleransen til lucerastat hos voksne med Fabrys sykdom som får enzymerstatningsterapi (ERT).

De sekundære målene var å undersøke effekten av lucerastat på plasma- og urinnivåer av biomarkører, å vurdere effekten på nyre- og hjertefunksjoner og å bestemme den farmakokinetiske profilen til lucerastat ved steady-state.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Investigator Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert skjema for informert samtykke
  • Mannlige og kvinnelige voksne forsøkspersoner med diagnosen Fabrys sykdom (FD) basert på historiske vurderinger (resterende α-GAL A-aktivitetsnivå under nedre normalgrense for menn og tilstedeværelse av en galaktosidase alfa-mutasjon for kvinner) og en historie med kliniske symptomer på FD
  • På ERT i minst 24 måneder uten endring i dose i løpet av de siste 6 månedene før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig nedsatt nyrefunksjon
  • Alvorlig gjenværende nevrologisk underskudd
  • Klinisk signifikant ustabil hjertesykdom
  • Eventuelle omstendigheter eller forhold som etter etterforskerens mening kan ha påvirket full deltakelse i studien eller overholdelse av protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lucerastat-gruppen
Ti personer med Fabrys sykdom fikk 1000 mg oral lucerastat to ganger daglig i 12 uker i tillegg til standardbehandlingen (enzymerstatningsterapi).
Legemiddel: Lucerastat
Harde gelatinkapsler for oral administrering formulert med en styrke på 250 mg, og administrert som 4 kapsler om morgenen og 4 kapsler om kvelden.
Andre navn:
  • ACT-434964
Legemiddel: Enzymerstatningsterapi (ERT)
Alle forsøkspersonene fikk en ERT som bakgrunnsterapi i minst 24 måneder før screeningbesøket, og de måtte fortsette å motta denne behandlingen under gjennomføringen av studien.
Andre navn:
  • Fabrazyme
  • Replagal
Eksperimentell: Kontrollgruppe
Fire forsøkspersoner med Fabrys sykdom under enzymerstatningsterapi (ERT) som standardbehandling ble inkludert som kontrollgruppe.
Legemiddel: Enzymerstatningsterapi (ERT)
Alle forsøkspersonene fikk en ERT som bakgrunnsterapi i minst 24 måneder før screeningbesøket, og de måtte fortsette å motta denne behandlingen under gjennomføringen av studien.
Andre navn:
  • Fabrazyme
  • Replagal

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i blodtrykk
Tidsramme: Frem til uke 12
Frem til uke 12
Endring fra baseline i hjertefrekvens
Tidsramme: Frem til uke 12
Frem til uke 12
Endring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) variabler
Tidsramme: Frem til uke 12
Varigheten (i ms) til de forskjellige EKG-variablene ble målt ved bruk av et standard 12-avlednings-EKG
Frem til uke 12
Endring fra baseline i kroppsvekt
Tidsramme: Frem til uke 12
Frem til uke 12
Antall forsøkspersoner med behandlingsutviklede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Frem til uke 12
Frem til uke 12
Antall personer med bivirkninger som fører til for tidlig seponering av lucerastat eller ERT
Tidsramme: Frem til uke 12
Frem til uke 12
Antall forsøkspersoner med behandlingsavvik i laboratorievariabler
Tidsramme: Frem til uke 12
Frem til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i plasmabiomarkører for Fabrys sykdom
Tidsramme: Frem til uke 12
Biomarkører som reflekterer glykolipidmetabolisme ble målt (måleenhet: ng/ml)
Frem til uke 12
Endring fra baseline i urinbiomarkør for Fabrys sykdom
Tidsramme: Frem til uke 12
Biomarkør som reflekterer glykolipidmetabolisme ble målt (måleenhet: ng/mg)
Frem til uke 12
Endring fra baseline i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF)
Tidsramme: Frem til uke 12
LVEF ble brukt til å overvåke hjertefunksjonen hos personer med Fabrys sykdom
Frem til uke 12
Endring fra baseline i venstre ventrikkelmasseindeks (LVMi)
Tidsramme: Frem til uke 12
LVMi ble brukt til å overvåke hjertefunksjonen hos personer med Fabrys sykdom
Frem til uke 12
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
Tidsramme: Frem til uke 12
eGFR ble brukt til å overvåke nyrefunksjonen hos personer med Fabrys sykdom
Frem til uke 12
Endring fra baseline i urin albumin-til-kreatinin ratio (UACR)
Tidsramme: Frem til uke 12
UACR ble brukt til å overvåke nyrefunksjonen hos personer med Fabrys sykdom
Frem til uke 12
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av lucerastat
Tidsramme: Ved besøk i uke 4 ble blodprøver tatt på følgende tidspunkter: før dose, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer etter dose.
Cmax ble bestemt direkte fra de observerte plasmakonsentrasjon-tid-kurvene for lucerastat. Blodprøver for PK-analyser ble tatt på planlagte tidspunkter ved besøket i uke 4
Ved besøk i uke 4 ble blodprøver tatt på følgende tidspunkter: før dose, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer etter dose.
Tid for å nå Cmax (tmax) for lucerastat
Tidsramme: Ved besøk i uke 4 ble blodprøver tatt på følgende tidspunkter: før dose, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer etter dose.
tmax ble bestemt direkte fra de observerte plasmakonsentrasjon-tid-kurvene for lucerastat. Blodprøver for PK-analyser ble tatt på planlagte tidspunkter ved besøket i uke 4
Ved besøk i uke 4 ble blodprøver tatt på følgende tidspunkter: før dose, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer etter dose.
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven [AUC(tau)] for lucerastat
Tidsramme: Ved besøk i uke 4 ble blodprøver tatt på følgende tidspunkter: før dose, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer etter dose.
AUC(tau) tilsvarer arealet under plasmakonsentrasjonstidskurven til lucerastat over et doseringsintervall (tau = 12 timer)
Ved besøk i uke 4 ble blodprøver tatt på følgende tidspunkter: før dose, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer etter dose.
Terminal halveringstid [t(1/2)] for lucerastat
Tidsramme: Ved besøk i uke 4 ble blodprøver tatt på følgende tidspunkter: før dose, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer etter dose.
Ved besøk i uke 4 ble blodprøver tatt på følgende tidspunkter: før dose, 0,5 timer, 1 timer, 1,5 timer, 2 timer, 2,5 timer, 3 timer, 3,5 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 10 timer, 12 timer etter dose.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Nicolas Guérard, Actelion

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. oktober 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. oktober 2016

Først lagt ut (Anslag)

12. oktober 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juli 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. juli 2018

Sist bekreftet

1. juli 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AC-069-104

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere