Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de lucerastat en sujetos con enfermedad de Fabry

6 de julio de 2018 actualizado por: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Un estudio de fase 1b de un solo centro, abierto, aleatorizado, versus un grupo de control, para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica y la farmacocinética de lucerastat oral en sujetos adultos con enfermedad de Fabry que reciben terapia de reemplazo enzimático

El propósito principal de este estudio fue evaluar la seguridad y la tolerabilidad de lucerastat en adultos con enfermedad de Fabry que reciben terapia de reemplazo enzimático (ERT).

Los objetivos secundarios fueron investigar los efectos de lucerastat en los niveles de biomarcadores en plasma y orina, evaluar sus efectos en las funciones renal y cardíaca y determinar el perfil farmacocinético de lucerastat en estado estacionario.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Würzburg, Alemania, 97080
        • Investigator site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Formulario de consentimiento informado firmado
  • Sujetos adultos masculinos y femeninos con diagnóstico de enfermedad de Fabry (FD) basado en evaluaciones históricas (nivel de actividad residual de α-GAL A por debajo del límite inferior de lo normal para los hombres y presencia de una mutación en galactosidasa alfa para las mujeres) y un historial de síntomas clínicos de DF
  • En ERT durante al menos 24 meses sin ningún cambio en la dosis en los últimos 6 meses antes de la selección

Criterio de exclusión:

  • Deterioro grave de la función renal
  • Déficit neurológico residual grave
  • Enfermedad cardíaca inestable clínicamente significativa
  • Cualquier circunstancia o condición que, en opinión del investigador, pueda haber afectado la plena participación en el estudio o el cumplimiento del protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo lucerastat
Diez sujetos con enfermedad de Fabry recibieron 1000 mg de lucerastat oral dos veces al día durante 12 semanas además de su tratamiento estándar (terapia de reemplazo de enzimas).
Droga: Lucerastat
Cápsulas de gelatina dura para administración oral formuladas a una concentración de 250 mg y administradas en forma de 4 cápsulas por la mañana y 4 cápsulas por la noche.
Otros nombres:
  • ACT-434964
Droga: Terapia de reemplazo enzimático (ERT)
Todos los sujetos recibieron una ERT como terapia de base durante al menos 24 meses antes de la visita de selección y debían continuar recibiendo este tratamiento durante la realización del estudio.
Otros nombres:
  • Fabrazyme
  • Replagal
Experimental: Grupo de control
Cuatro sujetos con enfermedad de Fabry bajo terapia de reemplazo enzimático (ERT) como tratamiento estándar de atención se incluyeron como grupo de control.
Droga: Terapia de reemplazo enzimático (ERT)
Todos los sujetos recibieron una ERT como terapia de base durante al menos 24 meses antes de la visita de selección y debían continuar recibiendo este tratamiento durante la realización del estudio.
Otros nombres:
  • Fabrazyme
  • Replagal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la presión arterial
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12
Cambio desde la línea de base en la frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12
Cambio desde el inicio en las variables del electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
La duración (en ms) de las diferentes variables del ECG se midió utilizando un ECG estándar de 12 derivaciones.
Hasta la semana 12
Cambio desde el inicio en el peso corporal
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12
Número de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12
Número de sujetos con eventos adversos que llevaron a la interrupción prematura de lucerastat o ERT
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12
Número de sujetos con anomalías emergentes del tratamiento en variables de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los biomarcadores plasmáticos de la enfermedad de Fabry
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Se midieron biomarcadores que reflejan el metabolismo de los glicolípidos (unidad de medida: ng/mL)
Hasta la semana 12
Cambio desde el inicio en el biomarcador de orina de la enfermedad de Fabry
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Se midió el biomarcador que refleja el metabolismo de los glicolípidos (unidad de medida: ng/mg)
Hasta la semana 12
Cambio desde el inicio en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
La FEVI se utilizó para controlar la función cardíaca en sujetos con enfermedad de Fabry
Hasta la semana 12
Cambio desde el inicio en el índice de masa ventricular izquierda (LVMi)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
LVMi se utilizó para controlar la función cardíaca en sujetos con enfermedad de Fabry
Hasta la semana 12
Cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
eGFR se utilizó para monitorear la función renal en sujetos con enfermedad de Fabry
Hasta la semana 12
Cambio desde el inicio en la proporción de albúmina a creatinina en orina (UACR)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
UACR se utilizó para monitorear la función renal en sujetos con enfermedad de Fabry
Hasta la semana 12
Concentración plasmática máxima (Cmax) de lucerastat
Periodo de tiempo: En la visita de la semana 4, muestras de sangre extraídas en los siguientes momentos: antes de la dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h después de la dosis
La Cmax se determinó directamente a partir de las curvas de concentración plasmática-tiempo observadas de lucerastat. Las muestras de sangre para los análisis farmacocinéticos se extrajeron en puntos de tiempo programados en la visita de la semana 4
En la visita de la semana 4, muestras de sangre extraídas en los siguientes momentos: antes de la dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h después de la dosis
Tiempo para alcanzar la Cmax (tmax) de lucerastat
Periodo de tiempo: En la visita de la semana 4, muestras de sangre extraídas en los siguientes momentos: antes de la dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h después de la dosis
tmax se determinó directamente a partir de las curvas de concentración plasmática-tiempo observadas de lucerastat. Las muestras de sangre para los análisis farmacocinéticos se extrajeron en puntos de tiempo programados en la visita de la semana 4
En la visita de la semana 4, muestras de sangre extraídas en los siguientes momentos: antes de la dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h después de la dosis
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo [AUC(tau)] de lucerastat
Periodo de tiempo: En la visita de la semana 4, muestras de sangre extraídas en los siguientes momentos: antes de la dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h después de la dosis
AUC(tau) corresponde al área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática de lucerastat durante un intervalo de dosificación (tau = 12 horas)
En la visita de la semana 4, muestras de sangre extraídas en los siguientes momentos: antes de la dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h después de la dosis
Semivida terminal [t(1/2)]de lucerastat
Periodo de tiempo: En la visita de la semana 4, muestras de sangre extraídas en los siguientes momentos: antes de la dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h después de la dosis
En la visita de la semana 4, muestras de sangre extraídas en los siguientes momentos: antes de la dosis, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Nicolas Guérard, Actelion

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de febrero de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de febrero de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de octubre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de octubre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de octubre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de julio de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de julio de 2018

Última verificación

1 de julio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AC-069-104

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Fabry

Ensayos clínicos sobre Lucerastat

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Cameroon

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir