Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a Lucerastat biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére Fabry-kórban szenvedő betegeknél

2018. július 6. frissítette: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Egyközpontú, nyílt, randomizált, kontrollcsoporttal szemben, 1b. fázisú vizsgálat az orális Lucerastat biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinámiájának és farmakokinetikájának értékelésére Fabry-betegségben enzimpótló terápiában részesülő felnőtt alanyoknál

E vizsgálat elsődleges célja a lucerasztát biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése volt enzimpótló terápiában (ERT) részesülő, Fabry-betegségben szenvedő felnőtteknél.

A másodlagos célkitűzések a lucerasztát biomarkerek plazma- és vizeletszintjére gyakorolt ​​hatásának vizsgálata, a vese- és szívfunkciókra gyakorolt ​​hatásának felmérése, valamint a lucerasztát farmakokinetikai profiljának meghatározása volt egyensúlyi állapotban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Würzburg, Németország, 97080
        • Investigator site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Aláírt beleegyező nyilatkozat
  • Felnőtt férfi és női alanyok, akiknél Fabry-kórt (FD) diagnosztizáltak a múltbeli értékelések alapján (a reziduális α-GAL A aktivitási szint a normál alsó határa alatt férfiaknál és galaktozidáz alfa mutáció jelenléte nőknél), és a kórtörténetben a FD
  • ERT-ben legalább 24 hónapig anélkül, hogy a szűrést megelőző utolsó 6 hónapban az adagot megváltoztatták volna

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos veseműködési zavar
  • Súlyos reziduális neurológiai hiány
  • Klinikailag jelentős instabil szívbetegség
  • Minden olyan körülmény vagy körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatta a vizsgálatban való teljes részvételt vagy a protokollnak való megfelelést

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Lucerastat csoport
Tíz Fabry-kórban szenvedő alany 1000 mg per os lucerasztátot kapott naponta kétszer 12 héten keresztül a szokásos ápolási kezelésükön (enzimpótló terápia) felül.
Drog: Lucerastat
Kemény zselatin kapszula szájon át történő beadásra, 250 mg-os kiszerelésben, reggel 4 kapszula és este 4 kapszula formájában.
Más nevek:
  • ACT-434964
Drog: Enzimpótló terápia (ERT)
Minden alany ERT-t kapott háttérterápiaként legalább 24 hónapig a szűrővizsgálat előtt, és ezt a kezelést a vizsgálat lefolytatása során is folytatniuk kellett.
Más nevek:
  • Fabrazyme
  • Replagal
Kísérleti: Ellenőrző csoport
Négy Fabry-kórban szenvedő alany, akiknél enzimpótló kezelést (ERT) alkalmaztak, mint standard gondozási kezelést, bekerült a kontrollcsoportba.
Drog: Enzimpótló terápia (ERT)
Minden alany ERT-t kapott háttérterápiaként legalább 24 hónapig a szűrővizsgálat előtt, és ezt a kezelést a vizsgálat lefolytatása során is folytatniuk kellett.
Más nevek:
  • Fabrazyme
  • Replagal

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vérnyomás változás a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Akár a 12. hétig
Akár a 12. hétig
A pulzusszám változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Akár a 12. hétig
Akár a 12. hétig
Változás az alapvonalhoz képest az elektrokardiogram (EKG) változókban
Időkeret: Akár a 12. hétig
A különböző EKG-változók időtartamát (ms-ban) szabványos 12 elvezetéses EKG segítségével mérték
Akár a 12. hétig
A testtömeg változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Akár a 12. hétig
Akár a 12. hétig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket és súlyos nemkívánatos eseményeket szenvedő alanyok száma
Időkeret: Akár a 12. hétig
Akár a 12. hétig
A lucerastat vagy ERT idő előtti abbahagyásához vezető nemkívánatos eseményekben szenvedő alanyok száma
Időkeret: Akár a 12. hétig
Akár a 12. hétig
A kezelés során felmerülő eltérésekkel rendelkező alanyok száma a laboratóriumi változókban
Időkeret: Akár a 12. hétig
Akár a 12. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a Fabry-kór plazma biomarkereiben
Időkeret: Akár a 12. hétig
A glikolipid metabolizmust tükröző biomarkereket mértük (mértékegység: ng/ml)
Akár a 12. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a Fabry-kór vizelet biomarkerében
Időkeret: Akár a 12. hétig
A glikolipid metabolizmust tükröző biomarkert mértük (mértékegység: ng/mg)
Akár a 12. hétig
A bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Akár a 12. hétig
Az LVEF-et a Fabry-kórban szenvedő alanyok szívműködésének monitorozására használták
Akár a 12. hétig
A bal kamrai tömegindex (LVMi) változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Akár a 12. hétig
Az LVMi-t a Fabry-kórban szenvedő alanyok szívműködésének monitorozására használták
Akár a 12. hétig
A becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Akár a 12. hétig
Az eGFR-t a Fabry-kórban szenvedő alanyok veseműködésének monitorozására használták
Akár a 12. hétig
A vizelet albumin-kreatinin arányának (UACR) változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Akár a 12. hétig
Az UACR-t a Fabry-kórban szenvedő alanyok vesefunkciójának monitorozására használták
Akár a 12. hétig
A lucerasztát maximális plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: A 4. heti vizit alkalmával vérmintákat vettek a következő időpontokban: adagolás előtt, 0,5 óra, 1 óra, 1,5 óra, 2 óra, 2,5 óra, 3 óra, 3,5 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 10 óra, 12 óra az adagolás után
A Cmax-ot közvetlenül a lucerasztát megfigyelt plazmakoncentráció-idő görbéiből határoztuk meg. A PK-elemzésekhez vérmintákat vettek a 4. heti vizit tervezett időpontjaiban
A 4. heti vizit alkalmával vérmintákat vettek a következő időpontokban: adagolás előtt, 0,5 óra, 1 óra, 1,5 óra, 2 óra, 2,5 óra, 3 óra, 3,5 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 10 óra, 12 óra az adagolás után
A lucerastat Cmax (tmax) elérésének ideje
Időkeret: A 4. heti vizit alkalmával vérmintákat vettek a következő időpontokban: adagolás előtt, 0,5 óra, 1 óra, 1,5 óra, 2 óra, 2,5 óra, 3 óra, 3,5 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 10 óra, 12 óra az adagolás után
A tmax-ot közvetlenül a lucerasztát megfigyelt plazmakoncentráció-idő görbéiből határoztuk meg. A PK-elemzésekhez vérmintákat vettek a 4. heti vizit tervezett időpontjaiban
A 4. heti vizit alkalmával vérmintákat vettek a következő időpontokban: adagolás előtt, 0,5 óra, 1 óra, 1,5 óra, 2 óra, 2,5 óra, 3 óra, 3,5 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 10 óra, 12 óra az adagolás után
A lucerasztát plazmakoncentráció-idő görbéje alatti terület [AUC(tau)]
Időkeret: A 4. heti vizit alkalmával vérmintákat vettek a következő időpontokban: adagolás előtt, 0,5 óra, 1 óra, 1,5 óra, 2 óra, 2,5 óra, 3 óra, 3,5 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 10 óra, 12 óra az adagolás után
Az AUC(tau) a lucerasztát plazmakoncentráció-idő görbéje alatti területnek felel meg egy adagolási intervallumon (tau = 12 óra)
A 4. heti vizit alkalmával vérmintákat vettek a következő időpontokban: adagolás előtt, 0,5 óra, 1 óra, 1,5 óra, 2 óra, 2,5 óra, 3 óra, 3,5 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 10 óra, 12 óra az adagolás után
A lucerasztát terminális felezési ideje [t(1/2)]
Időkeret: A 4. heti vizit alkalmával vérmintákat vettek a következő időpontokban: adagolás előtt, 0,5 óra, 1 óra, 1,5 óra, 2 óra, 2,5 óra, 3 óra, 3,5 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 10 óra, 12 óra az adagolás után
A 4. heti vizit alkalmával vérmintákat vettek a következő időpontokban: adagolás előtt, 0,5 óra, 1 óra, 1,5 óra, 2 óra, 2,5 óra, 3 óra, 3,5 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 10 óra, 12 óra az adagolás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Nicolas Guérard, Actelion

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. október 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 10.

Első közzététel (Becslés)

2016. október 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. július 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 6.

Utolsó ellenőrzés

2018. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AC-069-104

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kosovo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel