Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję Lucerastatu u pacjentów z chorobą Fabry'ego

6 lipca 2018 zaktualizowane przez: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Jednoośrodkowe, otwarte, randomizowane badanie fazy 1b w porównaniu z grupą kontrolną oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę i farmakokinetykę doustnego Lucerastatu u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego otrzymujących enzymatyczną terapię zastępczą

Głównym celem tego badania była ocena bezpieczeństwa i tolerancji lucerastatu u osób dorosłych z chorobą Fabry'ego otrzymujących enzymatyczną terapię zastępczą (ERT).

Drugorzędnymi celami było zbadanie wpływu lucerastatu na poziomy biomarkerów w osoczu i moczu, ocena jego wpływu na funkcje nerek i serca oraz określenie profilu farmakokinetycznego lucerastatu w stanie stacjonarnym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Würzburg, Niemcy, 97080
        • Investigator Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisany formularz świadomej zgody
  • Dorośli mężczyźni i kobiety z rozpoznaniem choroby Fabry'ego (FD) na podstawie wcześniejszych ocen (poziom aktywności resztkowej α-GAL A poniżej dolnej granicy normy dla mężczyzn i obecność mutacji galaktozydazy alfa u kobiet) oraz wywiadu z objawami klinicznymi FD
  • Na ERT przez co najmniej 24 miesiące bez zmiany dawki w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Ciężkie zaburzenia czynności nerek
  • Ciężki resztkowy deficyt neurologiczny
  • Klinicznie istotna niestabilna choroba serca
  • Wszelkie okoliczności lub warunki, które zdaniem badacza mogły mieć wpływ na pełne uczestnictwo w badaniu lub przestrzeganie protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa Lucerastatu
Dziesięciu pacjentów z chorobą Fabry'ego otrzymywało doustnie 1000 mg lucerastatu dwa razy dziennie przez 12 tygodni jako dodatek do standardowego leczenia (enzymatyczna terapia zastępcza).
Lek: Lucerastat
Twarde kapsułki żelatynowe do podawania doustnego o mocy 250 mg i podawane jako 4 kapsułki rano i 4 kapsułki wieczorem.
Inne nazwy:
  • ACT-434964
Lek: Enzymatyczna terapia zastępcza (ERT)
Wszyscy pacjenci otrzymywali ERT jako terapię podstawową przez co najmniej 24 miesiące przed wizytą przesiewową i musieli kontynuować to leczenie podczas prowadzenia badania.
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
  • Replagiat
Eksperymentalny: Grupa kontrolna
Czterech pacjentów z chorobą Fabry'ego poddanych terapii zastępczej enzymami (ERT) jako standardowi leczenia zostało włączonych jako grupa kontrolna.
Lek: Enzymatyczna terapia zastępcza (ERT)
Wszyscy pacjenci otrzymywali ERT jako terapię podstawową przez co najmniej 24 miesiące przed wizytą przesiewową i musieli kontynuować to leczenie podczas prowadzenia badania.
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
  • Replagiat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ciśnienia krwi w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia
Zmiana tętna w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych zmiennych elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Czas trwania (w ms) różnych zmiennych EKG mierzono przy użyciu standardowego 12-odprowadzeniowego EKG
Do 12 tygodnia
Zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane prowadzące do przedwczesnego odstawienia lucerastatu lub ERT
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia
Liczba pacjentów z nieprawidłowościami wynikającymi z leczenia w zmiennych laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w biomarkerach osocza choroby Fabry'ego
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Zmierzono biomarkery odzwierciedlające metabolizm glikolipidów (jednostka miary: ng/mL)
Do 12 tygodnia
Zmiana od wartości początkowej biomarkera w moczu choroby Fabry'ego
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Zmierzono biomarker odzwierciedlający metabolizm glikolipidów (jednostka miary: ng/mg)
Do 12 tygodnia
Zmiana od wartości początkowej frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF)
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
LVEF zastosowano do monitorowania czynności serca u pacjentów z chorobą Fabry'ego
Do 12 tygodnia
Zmiana od wartości początkowej wskaźnika masy lewej komory (LVMi)
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
LVMi zastosowano do monitorowania czynności serca u pacjentów z chorobą Fabry'ego
Do 12 tygodnia
Zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
eGFR zastosowano do monitorowania czynności nerek u pacjentów z chorobą Fabry'ego
Do 12 tygodnia
Zmiana stosunku albumin do kreatyniny w moczu (UACR) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
UACR zastosowano do monitorowania czynności nerek u pacjentów z chorobą Fabry'ego
Do 12 tygodnia
Maksymalne stężenie lucerastatu w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Podczas wizyty w 4. tygodniu próbki krwi pobrane w następujących punktach czasowych: przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 1 godzina, 1,5 godziny, 2 godziny, 2,5 godziny, 3 godziny, 3,5 godziny, 4 godziny, 6 godzin, 8 godzin, 10 godzin, 12 godzin po podaniu dawki
Cmax określono bezpośrednio z obserwowanych krzywych stężenia lucerastatu w osoczu w czasie. Próbki krwi do analiz PK pobierano w zaplanowanych punktach czasowych podczas wizyty w 4. tygodniu
Podczas wizyty w 4. tygodniu próbki krwi pobrane w następujących punktach czasowych: przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 1 godzina, 1,5 godziny, 2 godziny, 2,5 godziny, 3 godziny, 3,5 godziny, 4 godziny, 6 godzin, 8 godzin, 10 godzin, 12 godzin po podaniu dawki
Czas do osiągnięcia Cmax (tmax) lucerastatu
Ramy czasowe: Podczas wizyty w 4. tygodniu próbki krwi pobrane w następujących punktach czasowych: przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 1 godzina, 1,5 godziny, 2 godziny, 2,5 godziny, 3 godziny, 3,5 godziny, 4 godziny, 6 godzin, 8 godzin, 10 godzin, 12 godzin po podaniu dawki
tmax określono bezpośrednio z obserwowanych krzywych stężenia lucerastatu w osoczu w czasie. Próbki krwi do analiz PK pobierano w zaplanowanych punktach czasowych podczas wizyty w 4. tygodniu
Podczas wizyty w 4. tygodniu próbki krwi pobrane w następujących punktach czasowych: przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 1 godzina, 1,5 godziny, 2 godziny, 2,5 godziny, 3 godziny, 3,5 godziny, 4 godziny, 6 godzin, 8 godzin, 10 godzin, 12 godzin po podaniu dawki
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu [AUC(tau)] lucerastatu
Ramy czasowe: Podczas wizyty w 4. tygodniu próbki krwi pobrane w następujących punktach czasowych: przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 1 godzina, 1,5 godziny, 2 godziny, 2,5 godziny, 3 godziny, 3,5 godziny, 4 godziny, 6 godzin, 8 godzin, 10 godzin, 12 godzin po podaniu dawki
AUC(tau) odpowiada polu pod krzywą stężenia lucerastatu w osoczu w czasie w przedziale dawkowania (tau = 12 godzin)
Podczas wizyty w 4. tygodniu próbki krwi pobrane w następujących punktach czasowych: przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 1 godzina, 1,5 godziny, 2 godziny, 2,5 godziny, 3 godziny, 3,5 godziny, 4 godziny, 6 godzin, 8 godzin, 10 godzin, 12 godzin po podaniu dawki
Końcowy okres półtrwania [t(1/2)]lucerastatu
Ramy czasowe: Podczas wizyty w 4. tygodniu próbki krwi pobrane w następujących punktach czasowych: przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 1 godzina, 1,5 godziny, 2 godziny, 2,5 godziny, 3 godziny, 3,5 godziny, 4 godziny, 6 godzin, 8 godzin, 10 godzin, 12 godzin po podaniu dawki
Podczas wizyty w 4. tygodniu próbki krwi pobrane w następujących punktach czasowych: przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 1 godzina, 1,5 godziny, 2 godziny, 2,5 godziny, 3 godziny, 3,5 godziny, 4 godziny, 6 godzin, 8 godzin, 10 godzin, 12 godzin po podaniu dawki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Nicolas Guérard, Actelion

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 października 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 października 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lipca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AC-069-104

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj