Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van lucerastat te beoordelen bij proefpersonen met de ziekte van Fabry

6 juli 2018 bijgewerkt door: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Een single-center, open-label, gerandomiseerd, versus een controlegroep, fase 1b-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van orale lucerastat te evalueren bij volwassen proefpersonen met de ziekte van Fabry die enzymvervangingstherapie krijgen

Het primaire doel van deze studie was het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van lucerastat bij volwassenen met de ziekte van Fabry die enzymsubstitutietherapie (ERT) kregen.

De secundaire doelstellingen waren het onderzoeken van de effecten van lucerastat op plasma- en urinespiegels van biomarkers, het beoordelen van de effecten ervan op de nier- en hartfuncties en het bepalen van het farmacokinetische profiel van lucerastat bij steady-state.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Investigator site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekend toestemmingsformulier
  • Mannelijke en vrouwelijke volwassen proefpersonen met een diagnose van de ziekte van Fabry (FD) op basis van historische beoordelingen (residuaal α-GAL A-activiteitsniveau onder de ondergrens van normaal voor mannen en aanwezigheid van een galactosidase-alfamutatie voor vrouwen) en een voorgeschiedenis van klinische symptomen van FD
  • Op ERT gedurende ten minste 24 maanden zonder enige dosisverandering in de laatste 6 maanden voorafgaand aan de screening

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige nierfunctiestoornis
  • Ernstig residueel neurologisch tekort
  • Klinisch significante onstabiele hartziekte
  • Alle omstandigheden of omstandigheden die naar de mening van de onderzoeker van invloed kunnen zijn geweest op volledige deelname aan het onderzoek of naleving van het protocol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lucerastat-groep
Tien proefpersonen met de ziekte van Fabry kregen tweemaal daags 1000 mg lucerastat gedurende 12 weken naast hun standaardbehandeling (enzymvervangende therapie).
Geneesmiddel: Lucerastat
Harde gelatinecapsules voor orale toediening geformuleerd met een sterkte van 250 mg en toegediend als 4 capsules 's morgens en 4 capsules 's avonds.
Andere namen:
  • ACT-434964
Geneesmiddel: Enzymvervangingstherapie (ERT)
Alle proefpersonen kregen gedurende ten minste 24 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek een ERT als achtergrondtherapie en moesten deze behandeling tijdens de uitvoering van het onderzoek voortzetten.
Andere namen:
  • Fabrazyme
  • Vervangen
Experimenteel: Controlegroep
Vier proefpersonen met de ziekte van Fabry die enzymvervangingstherapie (ERT) als standaardbehandeling kregen, werden als controlegroep opgenomen.
Geneesmiddel: Enzymvervangingstherapie (ERT)
Alle proefpersonen kregen gedurende ten minste 24 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek een ERT als achtergrondtherapie en moesten deze behandeling tijdens de uitvoering van het onderzoek voortzetten.
Andere namen:
  • Fabrazyme
  • Vervangen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in bloeddruk
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12
Verandering ten opzichte van de basislijn in hartslag
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12
Verandering ten opzichte van baseline in elektrocardiogram (ECG) variabelen
Tijdsspanne: Tot week 12
De duur (in ms) van de verschillende ECG-variabelen werd gemeten met behulp van een standaard 12-afleidingen ECG
Tot week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12
Aantal proefpersonen met bijwerkingen die leidden tot voortijdige stopzetting van lucerastat of ERT
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende afwijkingen in laboratoriumvariabelen
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in plasmabiomarkers van de ziekte van Fabry
Tijdsspanne: Tot week 12
Biomarkers die het glycolipidenmetabolisme weerspiegelen, werden gemeten (maateenheid: ng/ml)
Tot week 12
Verandering ten opzichte van baseline in urinebiomarker van de ziekte van Fabry
Tijdsspanne: Tot week 12
Biomarker die het glycolipidenmetabolisme weerspiegelt, werd gemeten (maateenheid: ng/mg)
Tot week 12
Verandering ten opzichte van baseline in linkerventrikelejectiefractie (LVEF)
Tijdsspanne: Tot week 12
LVEF werd gebruikt om de hartfunctie te controleren bij proefpersonen met de ziekte van Fabry
Tot week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in linkerventrikelmassa-index (LVMi)
Tijdsspanne: Tot week 12
LVMi werd gebruikt om de hartfunctie te controleren bij proefpersonen met de ziekte van Fabry
Tot week 12
Verandering ten opzichte van baseline in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: Tot week 12
eGFR werd gebruikt om de nierfunctie te controleren bij proefpersonen met de ziekte van Fabry
Tot week 12
Verandering ten opzichte van baseline in urine albumine-tot-creatinine ratio (UACR)
Tijdsspanne: Tot week 12
UACR werd gebruikt om de nierfunctie te controleren bij proefpersonen met de ziekte van Fabry
Tot week 12
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van lucerastat
Tijdsspanne: Bij bezoek in week 4 worden bloedmonsters afgenomen op de volgende tijdstippen: vóór de dosis, 0,5 uur, 1 uur, 1,5 uur, 2 uur, 2,5 uur, 3 uur, 3,5 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 10 uur, 12 uur na de dosis
Cmax werd rechtstreeks bepaald uit de waargenomen plasmaconcentratie-tijdcurven van lucerastat. Bloedmonsters voor PK-analyses werden afgenomen op geplande tijdstippen tijdens het bezoek in week 4
Bij bezoek in week 4 worden bloedmonsters afgenomen op de volgende tijdstippen: vóór de dosis, 0,5 uur, 1 uur, 1,5 uur, 2 uur, 2,5 uur, 3 uur, 3,5 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 10 uur, 12 uur na de dosis
Tijd om Cmax (tmax) van lucerastat te bereiken
Tijdsspanne: Bij bezoek in week 4 worden bloedmonsters afgenomen op de volgende tijdstippen: vóór de dosis, 0,5 uur, 1 uur, 1,5 uur, 2 uur, 2,5 uur, 3 uur, 3,5 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 10 uur, 12 uur na de dosis
tmax werd rechtstreeks bepaald uit de waargenomen plasmaconcentratie-tijdcurven van lucerastat. Bloedmonsters voor PK-analyses werden afgenomen op geplande tijdstippen tijdens het bezoek in week 4
Bij bezoek in week 4 worden bloedmonsters afgenomen op de volgende tijdstippen: vóór de dosis, 0,5 uur, 1 uur, 1,5 uur, 2 uur, 2,5 uur, 3 uur, 3,5 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 10 uur, 12 uur na de dosis
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve [AUC(tau)] van lucerastat
Tijdsspanne: Bij bezoek in week 4 worden bloedmonsters afgenomen op de volgende tijdstippen: vóór de dosis, 0,5 uur, 1 uur, 1,5 uur, 2 uur, 2,5 uur, 3 uur, 3,5 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 10 uur, 12 uur na de dosis
AUC(tau) komt overeen met de oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van lucerastat gedurende een doseringsinterval (tau = 12 uur)
Bij bezoek in week 4 worden bloedmonsters afgenomen op de volgende tijdstippen: vóór de dosis, 0,5 uur, 1 uur, 1,5 uur, 2 uur, 2,5 uur, 3 uur, 3,5 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 10 uur, 12 uur na de dosis
Terminale halfwaardetijd [t(1/2)]van lucerastat
Tijdsspanne: Bij bezoek in week 4 worden bloedmonsters afgenomen op de volgende tijdstippen: vóór de dosis, 0,5 uur, 1 uur, 1,5 uur, 2 uur, 2,5 uur, 3 uur, 3,5 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 10 uur, 12 uur na de dosis
Bij bezoek in week 4 worden bloedmonsters afgenomen op de volgende tijdstippen: vóór de dosis, 0,5 uur, 1 uur, 1,5 uur, 2 uur, 2,5 uur, 3 uur, 3,5 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 10 uur, 12 uur na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Nicolas Guérard, Actelion

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 oktober 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 oktober 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

12 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juli 2018

Laatst geverifieerd

1 juli 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AC-069-104

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op Lucerastat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cambodia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren