영아 경련(GWPCARE7)에 대한 칸나비디올(CBD; GWP42003-P) 시험
2022년 8월 31일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals
초기 오픈 라벨 파일럿 연구에 이어 유아 경련이 있는 유아에서 칸나비디올(CBD; GWP42003-P)의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험
이 시험은 파일럿 안전 단계, 중추적인 무작위 통제 단계 및 공개 라벨 확장 단계의 세 부분으로 구성됩니다.
파일럿 단계만 이 레코드에 설명됩니다. 5명의 참가자로 구성된 2개의 코호트가 순차적으로 등록됩니다.
모든 참가자는 GWP42003-P를 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78207
- The Childrens Hospital of San Antonio
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Virginia
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Winchester, Virginia, 미국, 22601
- Valley Health Clinical Research
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Gdańsk, 폴란드
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Łódź, 폴란드
- Centrum Medyczne POMOC
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 참가자는 동의 시점에 첫 번째 코호트에서 6-24개월(포함)이거나 두 번째 코호트에서 1-24개월(포함)입니다.
- 참가자는 IS 진단을 받았으며 하나 이상의 승인된 IS 요법으로 치료한 후 적절하게 반응하지 못했습니다.
- 연구에서 사용하기 위해 정의된 바와 같이, 뇌파 검사(EEG) 배경이 느려지고 다초점 스파이크가 있어야 하는 부정맥으로 간주되기 위해. 또한 고전압(300µV 이상)이거나 전극 증가/불연속성이 있어야 합니다.
주요 제외 기준:
- 참가자는 스크리닝 방문 전 2주 이내에 clobazam 또는 mTOR(mammalian target of rapamycin) 억제제를 현재 복용 중이거나 복용한 적이 있습니다.
- 참가자는 심박수에 대해 Bazett의 공식(QTcB)으로 보정된 QT 간격이 ECG에서 460msec 이상입니다.
- 참가자의 간병인이 선별 검사 방문 전 1개월 이내에 기분 전환용 또는 의약용 대마초 또는 합성 카나비노이드 기반 약물을 현재 제공 중이거나 제공한 적이 있습니다.
- 참가자의 간병인은 시험 기간 동안 참가자(모유 수유의 경우 스스로 기권하는 참가자의 어머니 포함)에게 레크리에이션 또는 약용 대마초 또는 합성 카나비노이드 기반 약물(연구 약물 제외)을 제공하는 것을 거부합니다.
- 참가자는 카나비노이드 또는 참기름과 같은 연구 약물의 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증이 있습니다.
- 참여자는 스크리닝 방문 시 간 기능이 상당히 손상되었습니다.
- 참가자는 스크리닝 방문 전 최소 5 반감기 이내에 임상 시험의 일부로 연구 의약품을 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GWP42003-P
40mg/kg/일의 목표 용량으로 적정하면서 경구 투여합니다.
참가자는 2주의 나머지 치료 기간 동안 목표 용량 또는 목표 용량까지 최대 내약 용량을 계속 사용합니다.
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감미료(수크랄로스) 및 딸기 향료가 첨가된 부형제인 참기름과 무수 에탄올에 용해된 칸나비디올을 함유하는 투명한 무색 내지 황색 용액.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중증 치료 긴급 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 정보에 입각한 동의 서명부터 15일까지
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TEAE는 첫 번째 임상시험용 의약품(IMP) 또는 위약 투여 이전에 나타나지 않은 모든 부작용 또는 IMP 이후 중증도 또는 빈도가 악화된 이미 나타난 모든 부작용으로 정의됩니다.
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정보에 입각한 동의 서명부터 15일까지
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혈액 검사실 매개변수 값이 낮거나 높은 참여자 수
기간: 4일차 및 15일차
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4일차 및 15일차
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생화학 실험실 매개변수 값이 낮거나 높은 참여자 수
기간: 4일차 및 15일차
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4일차 및 15일차
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임의의 임상적으로 관련된 요검사 매개변수 값을 가진 참가자의 수
기간: 4일차 및 15일차
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임상적 관련성은 연구자에 의해 결정되었습니다.
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4일차 및 15일차
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임상적으로 유의미한 심전도 소견이 있는 참여자 수
기간: 정보에 입각한 동의 서명부터 15일까지
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임상적 중요성은 연구자에 의해 결정되었습니다.
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정보에 입각한 동의 서명부터 15일까지
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임상적으로 유의미한 신체 검사 소견을 가진 참여자 수
기간: 정보에 입각한 동의 서명부터 15일까지
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임상적 중요성은 연구자에 의해 결정되었습니다.
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정보에 입각한 동의 서명부터 15일까지
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임상적으로 유의미한 활력 징후 결과가 있는 참여자 수
기간: 정보에 입각한 동의 서명부터 15일까지
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임상적 중요성은 연구자에 의해 결정되었습니다.
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정보에 입각한 동의 서명부터 15일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 경련이 없는 참가자 수
기간: 15일차
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임상 경련은 최소 8시간에서 최대 24시간 동안 비디오 뇌파 검사(VEEG)로 결정되었습니다.
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15일차
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임상 경련이 없는 참가자의 비율
기간: 15일차
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임상 경련은 최소 8시간에서 최대 24시간 동안 VEEG에 의해 결정되었습니다.
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15일차
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부정맥이 해소된 참여자 수
기간: 15일차
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Hypsarrhythmia의 해결은 최소 8시간에서 최대 24시간 동안 VEEG에 의해 결정되었습니다.
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15일차
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부정맥이 해결된 참가자의 비율
기간: 15일차
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Hypsarrhythmia의 해결은 최소 8시간에서 최대 24시간 동안 VEEG에 의해 결정되었습니다.
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15일차
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하위 유형별 경련 및 발작을 경험한 참가자 수
기간: 4일차 및 15일차
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간병인은 참가자의 경련 및 발작을 범주별로 일일 일기에 기록했습니다.
경련 및 발작의 하위 유형에는 간대성, 강직간대성, 근간대성, 국소성 및 결신이 포함됩니다.
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4일차 및 15일차
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경련 중단까지의 평균 시간
기간: 오픈 라벨 확장(OLE) 단계 시작까지 1일차
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연구가 No Go 기준을 충족했기 때문에 이 결과 측정에 대한 분석을 수행할 수 없습니다.
파일럿 단계는 9명의 참가자가 치료를 완료하고 후속 VEEG에서 지속적인 부정맥 및 경련을 입증한 후 종료되었습니다.
중추 단계가 시작되지 않았습니다. 그러나 파일럿 단계를 완료한 참가자는 최대 1년 동안 오픈 라벨 확장 단계(NCT02954887)에 들어갈 수 있습니다.
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오픈 라벨 확장(OLE) 단계 시작까지 1일차
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간병인 임상적 글로벌 인상 변화(CGIC)
기간: 15일차
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CGIC는 간병인이 완료하는 단일 질문 평가입니다.
질문은 치료 시작 이후 참가자의 상태를 평가했습니다.
간병인은 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 악화됨)까지 7점 척도로 등급을 매겼습니다.
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15일차
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PGIC(Physician Global Impression of Change)
기간: 15일차
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PGIC는 조사자가 완료하는 단일 질문 평가입니다.
질문은 치료 시작 이후 참가자의 상태를 평가합니다.
조사관은 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지 7점 척도로 등급을 매겼습니다.
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15일차
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응답자 수
기간: 15일차 기준
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반응자는 부정맥이 해결되고 경련이 없는 참가자로 정의됩니다.
반응자에 대한 테스트는 최소 8시간에서 최대 24시간 동안 VEEG에 의해 수행되었습니다.
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15일차 기준
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응답자 비율
기간: 15일차 기준
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반응자는 부정맥이 해결되고 경련이 없는 참가자로 정의됩니다.
반응자에 대한 테스트는 최소 8시간에서 최대 24시간 동안 VEEG에 의해 수행되었습니다.
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15일차 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 4월 24일
기본 완료 (실제)
2018년 5월 7일
연구 완료 (실제)
2018년 5월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 1일
처음 게시됨 (추정)
2016년 11월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 8월 31일
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .