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Prova di cannabidiolo (CBD; GWP42003-P) per spasmi infantili (GWPCARE7)

31 agosto 2022 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per studiare l'efficacia e la sicurezza del cannabidiolo (CBD; GWP42003-P) nei neonati con spasmi infantili a seguito di uno studio pilota iniziale in aperto

Questo studio si compone di 3 parti: una fase pilota di sicurezza, una fase cardine controllata randomizzata e una fase di estensione in aperto. In questo documento verrà descritta solo la fase pilota. 2 coorti di 5 partecipanti saranno arruolate in sequenza. Tutti i partecipanti riceveranno GWP42003-P.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polonia
        • Centrum Medyczne POMOC
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • The Childrens Hospital of San Antonio
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Stati Uniti, 22601
        • Valley Health Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 2 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il partecipante ha un'età compresa tra 6 e 24 mesi (inclusi) nella prima coorte o tra 1 e 24 mesi (inclusi) nella seconda coorte, al momento del consenso.
  • Al partecipante viene diagnosticata la SI e non ha risposto adeguatamente a seguito del trattamento con 1 o più terapie IS approvate.
  • Per essere considerata ipsaritmia, come definito per l'uso nello studio, lo sfondo dell'elettroencefalografia (EEG) deve essere rallentato e avere picchi multifocali. Inoltre, deve essere ad alta tensione (superiore a 300 µV) o avere elettrodecremento/discontinuità.

Criteri chiave di esclusione:

  • - Il partecipante sta attualmente assumendo o ha assunto clobazam o qualsiasi inibitore della rapamicina bersaglio dei mammiferi (mTOR) nelle 2 settimane precedenti la visita di screening.
  • Il partecipante ha un intervallo QT, corretto per la frequenza cardiaca con la formula di Bazett (QTcB), di 460 msec o superiore all'ECG.
  • L'assistente del partecipante sta attualmente somministrando o ha somministrato cannabis ricreativa o medicinale, o farmaci a base di cannabinoidi sintetici, entro il mese 1 prima della visita di screening.
  • L'assistente del partecipante non è disposto ad astenersi dal dare al partecipante (inclusa la madre del partecipante che si astiene, se allatta al seno) cannabis ricreativa o medicinale o farmaci sintetici a base di cannabinoidi (diversi dal farmaco in studio) durante la sperimentazione.
  • - Il partecipante ha ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o a uno qualsiasi degli eccipienti del farmaco in studio, come l'olio di sesamo.
  • - Il partecipante ha una funzione epatica significativamente compromessa alla visita di screening.
  • - Il partecipante ha ricevuto un medicinale sperimentale come parte di una sperimentazione clinica entro un minimo di 5 emivite prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: GWP42003-P
Somministrato per via orale, titolando a una dose target di 40 mg/kg/die. I partecipanti continuano alla dose target, o alla dose massima tollerata fino alla dose target, per il resto del periodo di trattamento di 2 settimane.
Droga: GWP42003-P
Soluzione limpida, da incolore a gialla contenente cannabidiolo disciolto negli eccipienti olio di sesamo ed etanolo anidro con aggiunta di dolcificante (sucralosio) e aroma di fragola.
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • CBD

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
I TEAE sono definiti come tutti gli eventi avversi non presenti prima della prima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP) o del placebo o qualsiasi evento già presente che è peggiorato in gravità o frequenza dopo l'IMP.
Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
Numero di partecipanti con qualsiasi valore del parametro di laboratorio di ematologia basso o alto
Lasso di tempo: Giorno 4 e Giorno 15
Giorno 4 e Giorno 15
Numero di partecipanti con qualsiasi valore di parametro di laboratorio di biochimica basso o alto
Lasso di tempo: Giorno 4 e Giorno 15
Giorno 4 e Giorno 15
Numero di partecipanti con qualsiasi valore del parametro di analisi delle urine clinicamente rilevante
Lasso di tempo: Giorno 4 e Giorno 15
La rilevanza clinica è stata determinata dallo sperimentatore.
Giorno 4 e Giorno 15
Numero di partecipanti con risultati dell'elettrocardiogramma clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
Il significato clinico è stato determinato dal ricercatore.
Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
Numero di partecipanti con risultati dell'esame fisico clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
Il significato clinico è stato determinato dal ricercatore.
Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
Numero di partecipanti con risultati dei segni vitali clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
Il significato clinico è stato determinato dal ricercatore.
Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti senza spasmi clinici
Lasso di tempo: Giorno 15
Gli spasmi clinici sono stati determinati mediante video-elettroencefalografia (VEEG) per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorno 15
Percentuale di partecipanti senza spasmi clinici
Lasso di tempo: Giorno 15
Gli spasmi clinici sono stati determinati da VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorno 15
Numero di partecipanti con risoluzione dell'ipsaritmia
Lasso di tempo: Giorno 15
La risoluzione dell'ipsaritmia è stata determinata mediante VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorno 15
Percentuale di partecipanti con risoluzione dell'ipsaritmia
Lasso di tempo: Giorno 15
La risoluzione dell'ipsaritmia è stata determinata mediante VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorno 15
Numero di partecipanti che hanno sperimentato spasmi e convulsioni per sottotipo
Lasso di tempo: Giorno 4 e Giorno 15
Gli operatori sanitari hanno registrato gli spasmi e le convulsioni del partecipante per categoria in un diario quotidiano. I sottotipi di spasmi e convulsioni includevano: clonico, tonico-clonico, mioclonico, focale e assenza.
Giorno 4 e Giorno 15
Tempo medio alla cessazione degli spasmi
Lasso di tempo: Giorno 1 all'inizio della fase di estensione in aperto (OLE).
Non è stato possibile condurre l'analisi per questa misura di esito perché lo studio ha soddisfatto i criteri No Go. La fase pilota si è conclusa dopo che 9 partecipanti hanno completato il trattamento e hanno dimostrato ipsaritmia e spasmi continui al VEEG di follow-up. La fase fondamentale non è stata avviata; tuttavia, i partecipanti che completano la fase pilota possono passare alla fase di estensione dell'etichetta aperta (NCT02954887) per un massimo di 1 anno.
Giorno 1 all'inizio della fase di estensione in aperto (OLE).
Impressione di cambiamento clinica globale del caregiver (CGIC)
Lasso di tempo: Giorno 15
Il CGIC è una valutazione a domanda singola compilata dal caregiver. La domanda valutava lo stato delle condizioni del partecipante dall'inizio del trattamento. Il caregiver ha fornito una valutazione su una scala a 7 punti da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio).
Giorno 15
Medico Global Impression of Change (PGIC)
Lasso di tempo: Giorno 15
Il PGIC è una valutazione a domanda singola completata dall'investigatore. La domanda valuta lo stato delle condizioni del partecipante dall'inizio del trattamento. L'investigatore ha fornito una valutazione su una scala a 7 punti da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggiore).
Giorno 15
Numero di risponditori
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Un risponditore è definito come un partecipante che sperimenta una risoluzione dell'ipsarritmia e privo di spasmi. I test per i responder sono stati condotti da VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Dal basale al giorno 15
Percentuale di rispondenti
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Un risponditore è definito come un partecipante che sperimenta una risoluzione dell'ipsarritmia e privo di spasmi. I test per i responder sono stati condotti da VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Dal basale al giorno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

24 aprile 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

7 maggio 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

7 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 novembre 2016

Primo Inserito (STIMA)

2 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

2 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GWEP15100 Pilot Phase
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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