Teste de canabidiol (CBD; GWP42003-P) para espasmos infantis (GWPCARE7)
31 de agosto de 2022 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para investigar a eficácia e a segurança do canabidiol (CBD; GWP42003-P) em bebês com espasmos infantis após um estudo piloto inicial aberto
Este estudo consiste em 3 partes: uma fase piloto de segurança, uma fase principal randomizada controlada e uma fase de extensão aberta.
Apenas a fase piloto será descrita neste registro. 2 grupos de 5 participantes serão inscritos sequencialmente.
Todos os participantes receberão GWP42003-P.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
- The Childrens Hospital of San Antonio
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Virginia
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Winchester, Virginia, Estados Unidos, 22601
- Valley Health Clinical Research
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Gdańsk, Polônia
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Łódź, Polônia
- Centrum Medyczne POMOC
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 mês a 2 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- O participante tem idade de 6 a 24 meses (inclusive) na primeira coorte ou de 1 a 24 meses (inclusive) na segunda coorte, no momento do consentimento.
- O participante é diagnosticado com IS e não respondeu adequadamente após o tratamento com 1 ou mais terapias IS aprovadas.
- Para ser considerado hipsarritmia, conforme definido para uso no estudo, o eletroencefalograma (EEG) de fundo deve ser lento e ter picos multifocais. Além disso, deve ser de alta tensão (acima de 300 µV) ou apresentar descontinuidade/eletrodecremento.
Principais Critérios de Exclusão:
- O participante está atualmente tomando ou tomou clobazam ou qualquer inibidor mamífero alvo da rapamicina (mTOR) nas 2 semanas anteriores à visita de triagem.
- O participante tem um intervalo QT, corrigido pela frequência cardíaca com a fórmula de Bazett (QTcB), de 460 ms ou mais no ECG.
- O cuidador do participante está atualmente dando ou deu cannabis recreativa ou medicinal, ou medicamentos à base de canabinóides sintéticos, dentro de 1 mês antes da visita de triagem.
- O cuidador do participante não está disposto a se abster de dar ao participante (incluindo a abstenção da mãe do participante, se estiver amamentando) cannabis recreativa ou medicinal ou medicamentos à base de canabinóides sintéticos (além do medicamento do estudo) durante o estudo.
- O participante tem qualquer hipersensibilidade conhecida ou suspeita a canabinóides ou qualquer um dos excipientes do medicamento do estudo, como óleo de gergelim.
- O participante tem função hepática significativamente prejudicada na visita de triagem.
- O participante recebeu um medicamento experimental como parte de um ensaio clínico dentro de um mínimo de 5 meias-vidas antes da visita de triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: GWP42003-P
Administrado por via oral, titulado para uma dose alvo de 40 mg/kg/dia.
Os participantes continuam na dose alvo, ou na dose mais alta tolerada até a dose alvo, pelo restante do período de tratamento de 2 semanas.
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Solução límpida, incolor a amarela contendo canabidiol dissolvido nos excipientes óleo de gergelim e etanol anidro com adição de adoçante (sucralose) e aroma de morango.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 15
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TEAEs são definidos como todos os eventos adversos não presentes antes da administração do primeiro medicamento experimental (PIM) ou placebo ou qualquer evento já presente que piorou em gravidade ou frequência após o IMP.
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Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 15
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Número de participantes com qualquer valor de parâmetro de laboratório de hematologia baixo ou alto
Prazo: Dia 4 e Dia 15
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Dia 4 e Dia 15
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Número de participantes com qualquer valor de parâmetro de laboratório de bioquímica baixo ou alto
Prazo: Dia 4 e Dia 15
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Dia 4 e Dia 15
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Número de participantes com qualquer valor de parâmetro de análise de urina clinicamente relevante
Prazo: Dia 4 e Dia 15
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A relevância clínica foi determinada pelo investigador.
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Dia 4 e Dia 15
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Número de participantes com achados de eletrocardiograma clinicamente significativos
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 15
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A significância clínica foi determinada pelo investigador.
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Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 15
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Número de participantes com achados de exame físico clinicamente significativos
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 15
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A significância clínica foi determinada pelo investigador.
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Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 15
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Número de participantes com achados de sinais vitais clinicamente significativos
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 15
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A significância clínica foi determinada pelo investigador.
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Desde a assinatura do consentimento informado até o dia 15
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes livres de espasmos clínicos
Prazo: Dia 15
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Os espasmos clínicos foram determinados por vídeo-eletroencefalografia (VEEG) por pelo menos 8 horas e até 24 horas.
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Dia 15
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Porcentagem de participantes livres de espasmos clínicos
Prazo: Dia 15
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Os espasmos clínicos foram determinados por VEEG por pelo menos 8 horas e até 24 horas.
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Dia 15
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Número de participantes com resolução da hipsarritmia
Prazo: Dia 15
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A resolução da hipsarritmia foi determinada por VEEG por pelo menos 8 horas e até 24 horas.
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Dia 15
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Porcentagem de Participantes com Resolução da Hipsarritmia
Prazo: Dia 15
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A resolução da hipsarritmia foi determinada por VEEG por pelo menos 8 horas e até 24 horas.
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Dia 15
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Número de participantes com espasmos e convulsões por subtipo
Prazo: Dia 4 e Dia 15
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Os cuidadores registraram os espasmos e convulsões do participante por categoria em um diário.
Os subtipos de espasmos e convulsões incluíram: clônico, tônico-clônico, mioclônico, focal e ausência.
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Dia 4 e Dia 15
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Tempo Médio para Cessação dos Espasmos
Prazo: Dia 1 para o início da fase de extensão aberta (OLE)
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A análise não pôde ser conduzida para esta medida de resultado porque o estudo atendeu ao critério No Go.
A Fase Piloto foi concluída depois que 9 participantes concluíram o tratamento e demonstraram hipsarritmia e espasmos contínuos no VEEG de acompanhamento.
A Fase Pivotal não foi iniciada; no entanto, os participantes que concluírem a Fase Piloto podem passar para a Fase de Extensão Open Label (NCT02954887) por até 1 ano.
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Dia 1 para o início da fase de extensão aberta (OLE)
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Impressão Clínica Global de Mudança do Cuidador (CGIC)
Prazo: Dia 15
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O CGIC é uma avaliação de pergunta única preenchida pelo cuidador.
A questão avaliou o estado da condição do participante desde o início do tratamento.
O cuidador forneceu uma classificação em uma escala de 7 pontos de 1 (melhorou muito) a 7 (muito pior).
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Dia 15
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Impressão Global de Mudança do Médico (PGIC)
Prazo: Dia 15
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O PGIC é uma avaliação de pergunta única preenchida pelo investigador.
A questão avalia o estado da condição do participante desde o início do tratamento.
O investigador forneceu uma classificação em uma escala de 7 pontos de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior).
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Dia 15
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Número de respondentes
Prazo: Linha de base até o dia 15
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Um respondedor é definido como um participante experimentando uma resolução de hipsarritmia e livre de espasmos.
O teste para respondedores foi conduzido por VEEG por pelo menos 8 horas e até 24 horas.
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Linha de base até o dia 15
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Porcentagem de Respondentes
Prazo: Linha de base até o dia 15
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Um respondedor é definido como um participante experimentando uma resolução de hipsarritmia e livre de espasmos.
O teste para respondedores foi conduzido por VEEG por pelo menos 8 horas e até 24 horas.
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Linha de base até o dia 15
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
24 de abril de 2017
Conclusão Primária (REAL)
7 de maio de 2018
Conclusão do estudo (REAL)
7 de maio de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de novembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de novembro de 2016
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
2 de novembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
2 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de agosto de 2022
Última verificação
1 de agosto de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GWEP15100 Pilot Phase
- 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .