Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie mit Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) für infantile Spasmen (GWPCARE7)

31. August 2022 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) bei Säuglingen mit infantilen Spasmen nach einer ersten offenen Pilotstudie

Diese Studie besteht aus 3 Teilen: einer Pilot-Sicherheitsphase, einer zulassungsrelevanten randomisierten kontrollierten Phase und einer unverblindeten Verlängerungsphase. In diesem Protokoll wird nur die Pilotphase beschrieben. 2 Kohorten mit 5 Teilnehmern werden nacheinander eingeschrieben. Alle Teilnehmer erhalten GWP42003-P.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polen
        • Centrum Medyczne POMOC
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78207
        • The Childrens Hospital of San Antonio
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Vereinigte Staaten, 22601
        • Valley Health Clinical Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 2 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Einwilligung in der ersten Kohorte 6 bis 24 Monate (einschließlich) oder in der zweiten Kohorte 1 bis 24 Monate (einschließlich) alt.
  • Bei dem Teilnehmer wurde IS diagnostiziert und er hat nach der Behandlung mit 1 oder mehreren zugelassenen IS-Therapien nicht angemessen angesprochen.
  • Um als Hypsarrhythmie betrachtet zu werden, wie für die Verwendung in der Studie definiert, muss der Hintergrund der Elektroenzephalographie (EEG) verlangsamt sein und multifokale Spitzen aufweisen. Außerdem muss es sich entweder um eine Hochspannung (über 300 µV) oder um Elektrokrement/Diskontinuität handeln.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer nimmt derzeit oder hat innerhalb der 2 Wochen vor dem Screening-Besuch Clobazam oder einen beliebigen Säugetier-Target von Rapamycin (mTOR) -Inhibitor eingenommen.
  • Der Teilnehmer hat ein QT-Intervall, korrigiert für die Herzfrequenz mit der Bazett-Formel (QTcB), von 460 ms oder mehr im EKG.
  • Die Pflegekraft des Teilnehmers gibt derzeit oder hat innerhalb von 1 Monat vor dem Screening-Besuch Freizeit- oder medizinisches Cannabis oder Medikamente auf synthetischer Cannabinoidbasis verabreicht.
  • Die Betreuerin der Teilnehmerin ist nicht bereit, der Teilnehmerin (einschließlich der stillenden Mutter der Teilnehmerin) Freizeit- oder medizinisches Cannabis oder synthetische Cannabinoid-basierte Medikamente (außer dem Studienmedikament) während der Studie nicht zu verabreichen.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Cannabinoide oder einen der Hilfsstoffe des Studienmedikaments, wie z. B. Sesamöl.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening-Besuch eine deutlich eingeschränkte Leberfunktion.
  • Der Teilnehmer hat im Rahmen einer klinischen Studie innerhalb von mindestens 5 Halbwertszeiten vor dem Screening-Besuch ein Prüfpräparat erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: GWP42003-P
Oral verabreicht, titriert auf eine Zieldosis von 40 mg/kg/Tag. Die Teilnehmer fahren für den Rest des 2-wöchigen Behandlungszeitraums mit der Zieldosis oder der höchsten tolerierten Dosis bis zur Zieldosis fort.
Arzneimittel: GWP42003-P
Klare, farblose bis gelbe Lösung mit Cannabidiol gelöst in den Hilfsstoffen Sesamöl und wasserfreiem Ethanol mit Zusatz von Süßungsmittel (Sucralose) und Erdbeeraroma.
Andere Namen:
  • Cannabidiol
  • CBD

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schweren behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
TEAEs sind definiert als alle unerwünschten Ereignisse, die vor der Verabreichung des ersten Prüfpräparats (IMP) oder des Placebos nicht auftraten, oder alle bereits vorhandenen Ereignisse, die sich nach der IMP in Schwere oder Häufigkeit verschlimmerten.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
Anzahl der Teilnehmer mit einem niedrigen oder hohen Hämatologie-Laborparameterwert
Zeitfenster: Tag 4 und Tag 15
Tag 4 und Tag 15
Anzahl der Teilnehmer mit einem niedrigen oder hohen Biochemie-Laborparameterwert
Zeitfenster: Tag 4 und Tag 15
Tag 4 und Tag 15
Anzahl der Teilnehmer mit einem klinisch relevanten Urinanalyse-Parameterwert
Zeitfenster: Tag 4 und Tag 15
Die klinische Relevanz wurde vom Prüfarzt bestimmt.
Tag 4 und Tag 15
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Elektrokardiogramm-Befunden
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfarzt bestimmt.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Ergebnissen der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfarzt bestimmt.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Vitalzeichenbefunden
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfarzt bestimmt.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer ohne klinische Spasmen
Zeitfenster: Tag 15
Klinische Spasmen wurden durch Video-Elektroenzephalographie (VEEG) für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden bestimmt.
Tag 15
Prozentsatz der Teilnehmer ohne klinische Spasmen
Zeitfenster: Tag 15
Klinische Spasmen wurden von VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden bestimmt.
Tag 15
Anzahl der Teilnehmer mit Auflösung der Hypsarrhythmie
Zeitfenster: Tag 15
Die Auflösung der Hypsarrhythmie wurde durch VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden bestimmt.
Tag 15
Prozentsatz der Teilnehmer mit Auflösung der Hypsarrhythmie
Zeitfenster: Tag 15
Die Auflösung der Hypsarrhythmie wurde durch VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden bestimmt.
Tag 15
Anzahl der Teilnehmer mit Spasmen und Krampfanfällen nach Subtyp
Zeitfenster: Tag 4 und Tag 15
Betreuer zeichneten die Krämpfe und Anfälle der Teilnehmer nach Kategorie in einem täglichen Tagebuch auf. Zu den Subtypen von Krämpfen und Anfällen gehörten: klonisch, tonisch-klonisch, myoklonisch, fokal und Absenz.
Tag 4 und Tag 15
Durchschnittliche Zeit bis zur Beendigung der Spasmen
Zeitfenster: Tag 1 bis zum Beginn der Open-Label-Extension-Phase (OLE).
Für diese Ergebnismessung konnte keine Analyse durchgeführt werden, da die Studie die No-Go-Kriterien erfüllte. Die Pilotphase endete, nachdem 9 Teilnehmer die Behandlung abgeschlossen hatten und anhaltende Hypsarrhythmie und Krämpfe bei Follow-up-VEEG zeigten. Die Pivotal-Phase wurde nicht eingeleitet; Teilnehmer, die die Pilotphase abschließen, können jedoch für bis zu 1 Jahr in die Open-Label-Verlängerungsphase (NCT02954887) eintreten.
Tag 1 bis zum Beginn der Open-Label-Extension-Phase (OLE).
Caregiver Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Zeitfenster: Tag 15
Der CGIC ist eine Ein-Frage-Bewertung, die von der Pflegekraft ausgefüllt wird. Die Frage bewertete den Status des Zustands des Teilnehmers seit Beginn der Behandlung. Die Pflegekraft gab eine Bewertung auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) ab.
Tag 15
Physician Global Impression of Change (PGIC)
Zeitfenster: Tag 15
Der PGIC ist eine Einzelfrage-Bewertung, die vom Ermittler ausgefüllt wird. Die Frage bewertet den Zustand des Teilnehmers seit Beginn der Behandlung. Der Untersucher gab eine Bewertung auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) ab.
Tag 15
Anzahl der Antwortenden
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 15
Ein Responder ist definiert als ein Teilnehmer, der eine Auflösung der Hypsarrhythmie erfährt und frei von Spasmen ist. Die Tests auf Responder wurden von VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden durchgeführt.
Basislinie bis Tag 15
Prozentsatz der Responder
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 15
Ein Responder ist definiert als ein Teilnehmer, der eine Auflösung der Hypsarrhythmie erfährt und frei von Spasmen ist. Die Tests auf Responder wurden von VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden durchgeführt.
Basislinie bis Tag 15

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

24. April 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

7. Mai 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

7. Mai 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. November 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

2. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

2. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GWEP15100 Pilot Phase
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Infantile Spasmen

Klinische Studien zur GWP42003-P

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Bangladesh

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren