Испытание каннабидиола (CBD; GWP42003-P) при детских спазмах (GWPCARE7)
31 августа 2022 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по изучению эффективности и безопасности каннабидиола (CBD; GWP42003-P) у младенцев с детскими спазмами после первоначального открытого пилотного исследования
Это испытание состоит из 3 частей: экспериментальной фазы безопасности, основной рандомизированной контролируемой фазы и открытой расширенной фазы.
В этой записи будет описан только пилотный этап. 2 когорты по 5 участников будут зачислены последовательно.
Все участники получат GWP42003-P.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Gdańsk, Польша
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Łódź, Польша
- Centrum Medyczne POMOC
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78207
- The Childrens Hospital of San Antonio
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Соединенные Штаты, 22601
- Valley Health Clinical Research
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 месяц до 2 года (РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Возраст участника от 6 до 24 месяцев (включительно) в первой когорте или возраст от 1 до 24 месяцев (включительно) во второй группе на момент получения согласия.
- У участника диагностирован ИИ, и он не ответил адекватно после лечения одним или несколькими одобренными методами лечения ИИ.
- Чтобы считаться гипсаритмией, как определено для использования в исследовании, фон электроэнцефалографии (ЭЭГ) должен быть замедленным и иметь мультифокальные спайки. Кроме того, он должен быть либо высоковольтным (выше 300 мкВ), либо иметь электрокремент/разрыв.
Ключевые критерии исключения:
- Участник в настоящее время принимает или принимал клобазам или любой ингибитор рапамицина (mTOR) у млекопитающих в течение 2 недель до визита для скрининга.
- У участника интервал QT, скорректированный на частоту сердечных сокращений по формуле Базетта (QTcB), составляет 460 мс или больше на ЭКГ.
- Опекун участника в настоящее время дает или давал рекреационную или медицинскую марихуану или синтетические лекарства на основе каннабиноидов в течение 1 месяца до визита для скрининга.
- Опекун участника не желает воздерживаться от предоставления участнику (включая воздержание матери участника, если она кормит грудью) рекреационного или медицинского каннабиса или синтетических препаратов на основе каннабиноидов (кроме исследуемого препарата) во время испытания.
- У участника есть известная или предполагаемая гиперчувствительность к каннабиноидам или любому из вспомогательных веществ исследуемого препарата, например кунжутному маслу.
- Во время скринингового визита у участника наблюдалось значительное нарушение функции печени.
- Участник получил исследуемый лекарственный препарат в рамках клинического исследования в течение как минимум 5 периодов полувыведения до визита для скрининга.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: GWP42003-P
Вводят перорально, титруя до целевой дозы 40 мг/кг/сутки.
Участники продолжают принимать целевую дозу или максимально переносимую дозу до целевой дозы в течение оставшейся части 2-недельного периода лечения.
|
Прозрачный раствор от бесцветного до желтого цвета, содержащий каннабидиол, растворенный в кунжутном масле и безводном этаноле, с добавлением подсластителя (сукралозы) и клубничного ароматизатора.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с тяжелыми нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 15-го дня
|
TEAE определяются как все нежелательные явления, отсутствовавшие до введения первого исследуемого лекарственного средства (ИЛП) или плацебо, или любые уже имевшиеся явления, которые ухудшились по тяжести или частоте после ИЛП.
|
От подписания информированного согласия до 15-го дня
|
|
Количество участников с любым низким или высоким значением гематологического лабораторного параметра
Временное ограничение: День 4 и День 15
|
День 4 и День 15
|
|
|
Количество участников с любым низким или высоким значением лабораторного параметра биохимии
Временное ограничение: День 4 и День 15
|
День 4 и День 15
|
|
|
Количество участников с любым клинически значимым значением параметра анализа мочи
Временное ограничение: День 4 и День 15
|
Клиническая значимость определялась исследователем.
|
День 4 и День 15
|
|
Количество участников с клинически значимыми результатами электрокардиограммы
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 15-го дня
|
Клиническая значимость определялась исследователем.
|
От подписания информированного согласия до 15-го дня
|
|
Количество участников с клинически значимыми результатами физического осмотра
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 15-го дня
|
Клиническая значимость определялась исследователем.
|
От подписания информированного согласия до 15-го дня
|
|
Количество участников с клинически значимыми показателями жизнедеятельности
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 15-го дня
|
Клиническая значимость определялась исследователем.
|
От подписания информированного согласия до 15-го дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников без клинических спазмов
Временное ограничение: День 15
|
Клинические спазмы определяли с помощью видеоэлектроэнцефалографии (ВЭЭГ) в течение не менее 8 часов и до 24 часов.
|
День 15
|
|
Процент участников без клинических спазмов
Временное ограничение: День 15
|
Клинические спазмы определяли по ВЭЭГ в течение не менее 8 часов и до 24 часов.
|
День 15
|
|
Количество участников с разрешением гипсаритмии
Временное ограничение: День 15
|
Разрешение гипсаритмии определяли по ВЭЭГ в течение не менее 8 часов и до 24 часов.
|
День 15
|
|
Процент участников с разрешением гипсаритмии
Временное ограничение: День 15
|
Разрешение гипсаритмии определяли по ВЭЭГ в течение не менее 8 часов и до 24 часов.
|
День 15
|
|
Количество участников, испытывающих спазмы и припадки, по подтипам
Временное ограничение: День 4 и День 15
|
Опекуны записывали спазмы и судороги участников по категориям в ежедневный дневник.
Подтипы спазмов и припадков включали: клонические, тонико-клонические, миоклонические, фокальные и абсансы.
|
День 4 и День 15
|
|
Среднее время до прекращения спазмов
Временное ограничение: День 1 до начала фазы открытого расширения (OLE)
|
Анализ этого критерия исхода провести невозможно, поскольку исследование соответствовало критерию запрета.
Пилотная фаза завершилась после того, как 9 участников завершили лечение и продемонстрировали сохраняющуюся гипсаритмию и спазмы при последующем наблюдении VEEG.
Основная фаза не была начата; тем не менее, участники, прошедшие пилотную фазу, могут перейти на фазу продления открытой этикетки (NCT02954887) на срок до 1 года.
|
День 1 до начала фазы открытого расширения (OLE)
|
|
Клиническое глобальное впечатление об изменении лица, осуществляющего уход (CGIC)
Временное ограничение: День 15
|
CGIC представляет собой оценку, состоящую из одного вопроса, которую заполняет лицо, осуществляющее уход.
Вопрос оценивал статус состояния участника с момента начала лечения.
Опекун поставил оценку по 7-балльной шкале от 1 (намного лучше) до 7 (намного хуже).
|
День 15
|
|
Глобальное впечатление об изменении для врачей (PGIC)
Временное ограничение: День 15
|
PGIC представляет собой оценку, состоящую из одного вопроса, которую заполняет исследователь.
Вопрос оценивает статус состояния участника с момента начала лечения.
Исследователь дал оценку по 7-балльной шкале от 1 (намного лучше) до 7 (намного хуже).
|
День 15
|
|
Количество респондентов
Временное ограничение: Исходный уровень до 15-го дня
|
Ответчик определяется как участник, испытывающий разрешение гипсаритмии и свободный от спазмов.
Тестирование респондеров проводилось VEEG в течение не менее 8 часов и до 24 часов.
|
Исходный уровень до 15-го дня
|
|
Процент ответивших
Временное ограничение: Исходный уровень до 15-го дня
|
Ответчик определяется как участник, испытывающий разрешение гипсаритмии и свободный от спазмов.
Тестирование респондеров проводилось VEEG в течение не менее 8 часов и до 24 часов.
|
Исходный уровень до 15-го дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
24 апреля 2017 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
7 мая 2018 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
7 мая 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 ноября 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 ноября 2016 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
2 ноября 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
2 сентября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 августа 2022 г.
Последняя проверка
1 августа 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GWEP15100 Pilot Phase
- 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .