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Essai sur le cannabidiol (CBD ; GWP42003-P) pour les spasmes infantiles (GWPCARE7)

31 août 2022 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals

Un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour étudier l'efficacité et l'innocuité du cannabidiol (CBD ; GWP42003-P) chez les nourrissons souffrant de spasmes infantiles à la suite d'une première étude pilote ouverte

Cet essai comprend 3 parties : une phase pilote de sécurité, une phase pivot contrôlée randomisée et une phase d'extension en ouvert. Seule la phase pilote sera décrite dans ce dossier. 2 cohortes de 5 participants seront inscrites séquentiellement. Tous les participants recevront GWP42003-P.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pologne
      • Gdańsk, Pologne
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Pologne
        • Centrum Medyczne POMOC
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
        • The Childrens Hospital of San Antonio
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, États-Unis, 22601
        • Valley Health Clinical Research

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 2 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Le participant est âgé de 6 à 24 mois (inclus) dans la première cohorte ou âgé de 1 à 24 mois (inclus) dans la deuxième cohorte, au moment du consentement.
  • Le participant reçoit un diagnostic de SI et n'a pas répondu de manière adéquate après un traitement avec 1 ou plusieurs thérapies IS approuvées.
  • Pour être considérée comme une hypsarythmie, telle que définie pour l'utilisation dans l'étude, le fond de l'électroencéphalographie (EEG) doit être ralenti et avoir des pointes multifocales. De plus, il doit être soit à haute tension (au-dessus de 300 µV) soit avoir une électrocrémentation/discontinuité.

Critères d'exclusion clés :

  • Le participant prend actuellement ou a pris du clobazam ou tout autre inhibiteur de la rapamycine cible de mammifère (mTOR) dans les 2 semaines précédant la visite de dépistage.
  • Le participant a un intervalle QT, corrigé pour la fréquence cardiaque avec la formule de Bazett (QTcB), de 460 msec ou plus à l'ECG.
  • Le soignant du participant donne actuellement ou a donné du cannabis récréatif ou médicinal, ou des médicaments à base de cannabinoïdes synthétiques, dans le mois précédant la visite de dépistage.
  • Le soignant du participant ne veut pas s'abstenir de donner au participant (y compris la mère du participant qui s'abstient, s'il allaite) du cannabis récréatif ou médical, ou des médicaments à base de cannabinoïdes synthétiques (autres que le médicament à l'étude) pendant l'essai.
  • Le participant a une hypersensibilité connue ou suspectée aux cannabinoïdes ou à l'un des excipients du médicament à l'étude, comme l'huile de sésame.
  • Le participant a une fonction hépatique significativement altérée lors de la visite de dépistage.
  • Le participant a reçu un médicament expérimental dans le cadre d'un essai clinique dans un minimum de 5 demi-vies avant la visite de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: GWP42003-P
Administré par voie orale, titrant à une dose cible de 40 mg/kg/jour. Les participants continuent à la dose cible, ou à la dose la plus élevée tolérée jusqu'à la dose cible, pour le reste de la période de traitement de 2 semaines.
Médicament: GWP42003-P
Solution limpide, incolore à jaune contenant du cannabidiol dissous dans les excipients huile de sésame et éthanol anhydre additionnés d'édulcorant (sucralose) et d'arôme fraise.
Autres noms:
  • Cannabidiol
  • CDB

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves liés au traitement (TEAE)
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 15
Les EIAT sont définis comme tous les événements indésirables non présents avant l'administration du premier médicament expérimental (IMP) ou du placebo ou tout événement déjà présent qui s'est aggravé en gravité ou en fréquence après l'IMP.
De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 15
Nombre de participants avec une valeur de paramètre de laboratoire d'hématologie faible ou élevée
Délai: Jour 4 et Jour 15
Jour 4 et Jour 15
Nombre de participants avec une valeur de paramètre de laboratoire de biochimie faible ou élevée
Délai: Jour 4 et Jour 15
Jour 4 et Jour 15
Nombre de participants avec une valeur de paramètre d'analyse d'urine cliniquement pertinente
Délai: Jour 4 et Jour 15
La pertinence clinique a été déterminée par l'investigateur.
Jour 4 et Jour 15
Nombre de participants présentant des résultats d'électrocardiogramme cliniquement significatifs
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 15
La signification clinique a été déterminée par l'investigateur.
De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 15
Nombre de participants présentant des résultats d'examen physique cliniquement significatifs
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 15
La signification clinique a été déterminée par l'investigateur.
De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 15
Nombre de participants présentant des signes vitaux cliniquement significatifs
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 15
La signification clinique a été déterminée par l'investigateur.
De la signature du consentement éclairé jusqu'au jour 15

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants exempts de spasmes cliniques
Délai: Jour 15
Les spasmes cliniques ont été déterminés par vidéo-électroencéphalographie (VEEG) pendant au moins 8 heures et jusqu'à 24 heures.
Jour 15
Pourcentage de participants sans spasmes cliniques
Délai: Jour 15
Les spasmes cliniques ont été déterminés par VEEG pendant au moins 8 heures et jusqu'à 24 heures.
Jour 15
Nombre de participants avec résolution de l'hypsarythmie
Délai: Jour 15
La résolution de l'hypsarythmie a été déterminée par VEEG pendant au moins 8 heures et jusqu'à 24 heures.
Jour 15
Pourcentage de participants avec résolution de l'hypsarythmie
Délai: Jour 15
La résolution de l'hypsarythmie a été déterminée par VEEG pendant au moins 8 heures et jusqu'à 24 heures.
Jour 15
Nombre de participants souffrant de spasmes et de convulsions par sous-type
Délai: Jour 4 et Jour 15
Les soignants ont enregistré les spasmes et les convulsions du participant par catégorie dans un journal quotidien. Les sous-types de spasmes et de convulsions comprenaient : clonique, tonico-clonique, myoclonique, focal et absence.
Jour 4 et Jour 15
Délai moyen d'arrêt des spasmes
Délai: Jour 1 jusqu'au début de la phase d'extension en ouvert (OLE)
L'analyse n'a pas pu être effectuée pour cette mesure de résultat parce que l'étude répondait aux critères No Go. La phase pilote s'est terminée après que 9 participants ont terminé le traitement et ont démontré une hypsarythmie et des spasmes continus lors du VEEG de suivi. La phase pivot n'a pas été initiée ; cependant, les participants qui terminent la phase pilote peuvent passer à la phase d'extension de l'étiquette ouverte (NCT02954887) jusqu'à 1 an.
Jour 1 jusqu'au début de la phase d'extension en ouvert (OLE)
Impression clinique globale de changement (CGIC) du soignant
Délai: Jour 15
Le CGIC est une évaluation à une seule question remplie par le soignant. La question évaluait l'état de l'état du participant depuis le début du traitement. Le soignant a fourni une note sur une échelle de 7 points allant de 1 (très amélioré) à 7 (très nettement pire).
Jour 15
Impression globale de changement du médecin (PGIC)
Délai: Jour 15
Le PGIC est une évaluation à une seule question remplie par l'investigateur. La question évalue l'état de l'état du participant depuis le début du traitement. L'enquêteur a donné une note sur une échelle de 7 points allant de 1 (très amélioré) à 7 (très pire).
Jour 15
Nombre de répondants
Délai: De la ligne de base au jour 15
Un répondeur est défini comme un participant connaissant une résolution de l'hypsarythmie et sans spasmes. Les tests pour les répondeurs ont été effectués par VEEG pendant au moins 8 heures et jusqu'à 24 heures.
De la ligne de base au jour 15
Pourcentage de répondants
Délai: De la ligne de base au jour 15
Un répondeur est défini comme un participant connaissant une résolution de l'hypsarythmie et sans spasmes. Les tests pour les répondeurs ont été effectués par VEEG pendant au moins 8 heures et jusqu'à 24 heures.
De la ligne de base au jour 15

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

24 avril 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

7 mai 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

7 mai 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 novembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 novembre 2016

Première publication (ESTIMATION)

2 novembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

2 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2022

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GWEP15100 Pilot Phase
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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