- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02953548
Próba kannabidiolu (CBD; GWP42003-P) na skurcze niemowlęce (GWPCARE7)
31 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa kannabidiolu (CBD; GWP42003-P) u niemowląt ze skurczami niemowlęcymi po wstępnym otwartym badaniu pilotażowym
To badanie składa się z 3 części: pilotażowej fazy bezpieczeństwa, kluczowej randomizowanej fazy kontrolowanej i otwartej fazy przedłużenia.
W tym zapisie zostanie opisana tylko faza pilotażowa. Kolejno będą rejestrowane 2 kohorty po 5 uczestników.
Wszyscy uczestnicy otrzymają GWP42003-P.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Gdańsk, Polska
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Łódź, Polska
- Centrum Medyczne POMOC
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
- The Childrens Hospital of San Antonio
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Stany Zjednoczone, 22601
- Valley Health Clinical Research
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 miesiąc do 2 lata (DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnik jest w wieku 6-24 miesięcy (włącznie) w pierwszej kohorcie lub w wieku 1-24 miesięcy (włącznie) w drugiej kohorcie, w momencie wyrażenia zgody.
- U uczestnika zdiagnozowano IS, który nie zareagował odpowiednio na leczenie 1 lub więcej zatwierdzonymi terapiami IS.
- Aby można było uznać hipsarytmię, zgodnie z definicją stosowaną w badaniu, tło elektroencefalograficzne (EEG) musi być spowolnione i mieć wieloogniskowe skoki. Ponadto musi być albo wysokie napięcie (powyżej 300 µV) albo mieć elektrodkrement/nieciągłość.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Uczestnik obecnie przyjmuje lub przyjmował klobazam lub jakikolwiek inhibitor ssaczego celu rapamycyny (mTOR) w ciągu 2 tygodni przed wizytą przesiewową.
- Uczestnik ma odstęp QT, skorygowany o częstość akcji serca za pomocą wzoru Bazetta (QTcB), wynoszący 460 ms lub więcej w EKG.
- Opiekun uczestnika obecnie podaje lub podawał rekreacyjną lub leczniczą marihuanę lub syntetyczne leki na bazie kannabinoidów w ciągu 1 miesiąca przed wizytą przesiewową.
- Opiekun uczestnika nie chce powstrzymać się od podania uczestnikowi (w tym matce uczestnika, jeśli karmi piersią) rekreacyjnej lub leczniczej marihuany lub syntetycznych leków na bazie kannabinoidów (innych niż badany lek) podczas badania.
- Uczestnik ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na kannabinoidy lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku, taką jak olej sezamowy.
- Podczas wizyty przesiewowej uczestnik miał znacznie upośledzoną czynność wątroby.
- Uczestnik otrzymał badany produkt leczniczy w ramach badania klinicznego w ciągu co najmniej 5 okresów półtrwania przed wizytą przesiewową.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
EKSPERYMENTALNY: GWP42003-P
Podawać doustnie, stopniowo zwiększając dawkę do docelowej dawki 40 mg/kg mc./dobę.
Uczestnicy kontynuują leczenie przy dawce docelowej lub najwyższej tolerowanej dawce aż do dawki docelowej przez pozostałą część 2-tygodniowego okresu leczenia.
|
Klarowny, bezbarwny do żółtego roztwór zawierający kannabidiol rozpuszczony w oleju sezamowym i bezwodnym etanolu z dodatkiem substancji słodzącej (sukraloza) i aromatu truskawkowego.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba uczestników z ciężkimi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do dnia 15
|
TEAE definiuje się jako wszystkie zdarzenia niepożądane, które nie występowały przed podaniem pierwszego badanego produktu leczniczego (IMP) lub placebo, lub jakiekolwiek już występujące zdarzenie, którego nasilenie lub częstotliwość uległy pogorszeniu po IMP.
|
Od podpisania świadomej zgody do dnia 15
|
Liczba uczestników z jakąkolwiek niską lub wysoką wartością parametru laboratorium hematologicznego
Ramy czasowe: Dzień 4 i dzień 15
|
Dzień 4 i dzień 15
|
|
Liczba uczestników z jakąkolwiek niską lub wysoką wartością parametru biochemicznego laboratorium
Ramy czasowe: Dzień 4 i dzień 15
|
Dzień 4 i dzień 15
|
|
Liczba uczestników z jakąkolwiek istotną klinicznie wartością parametru analizy moczu
Ramy czasowe: Dzień 4 i dzień 15
|
Znaczenie kliniczne zostało określone przez badacza.
|
Dzień 4 i dzień 15
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi wynikami elektrokardiogramu
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do dnia 15
|
Znaczenie kliniczne zostało określone przez badacza.
|
Od podpisania świadomej zgody do dnia 15
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi wynikami badania fizykalnego
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do dnia 15
|
Znaczenie kliniczne zostało określone przez badacza.
|
Od podpisania świadomej zgody do dnia 15
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi objawami funkcji życiowych
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do dnia 15
|
Znaczenie kliniczne zostało określone przez badacza.
|
Od podpisania świadomej zgody do dnia 15
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba uczestników wolnych od skurczów klinicznych
Ramy czasowe: Dzień 15
|
Kliniczne skurcze określano za pomocą wideoelektroencefalografii (VEEG) przez co najmniej 8 godzin i do 24 godzin.
|
Dzień 15
|
Odsetek uczestników wolnych od skurczów klinicznych
Ramy czasowe: Dzień 15
|
Kliniczne skurcze określano za pomocą VEEG przez co najmniej 8 godzin i do 24 godzin.
|
Dzień 15
|
Liczba uczestników z ustąpieniem hipoarytmii
Ramy czasowe: Dzień 15
|
Ustąpienie hipsarytmii określano za pomocą VEEG przez co najmniej 8 godzin i do 24 godzin.
|
Dzień 15
|
Odsetek uczestników z ustąpieniem hipoarytmii
Ramy czasowe: Dzień 15
|
Ustąpienie hipsarytmii określano za pomocą VEEG przez co najmniej 8 godzin i do 24 godzin.
|
Dzień 15
|
Liczba uczestników doświadczających skurczów i napadów padaczkowych według podtypu
Ramy czasowe: Dzień 4 i dzień 15
|
Opiekunowie rejestrowali skurcze i napady drgawkowe uczestnika według kategorii w dzienniku.
Podtypy skurczów i napadów obejmowały: kloniczny, toniczno-kloniczny, miokloniczny, ogniskowy i nieobecność.
|
Dzień 4 i dzień 15
|
Średni czas do ustania skurczów
Ramy czasowe: Dzień 1 do rozpoczęcia fazy Open-label Extension (OLE).
|
Nie można było przeprowadzić analizy dla tego pomiaru wyników, ponieważ badanie spełniało kryteria No Go.
Faza pilotażowa zakończyła się, gdy 9 uczestników zakończyło leczenie i wykazało kontynuację hipsarytmii i skurczów podczas kontrolnego VEEG.
Faza Kluczowa nie została zainicjowana; jednak uczestnicy, którzy ukończyli fazę pilotażową, mogli przejść do fazy rozszerzenia otwartej etykiety (NCT02954887) na okres do 1 roku.
|
Dzień 1 do rozpoczęcia fazy Open-label Extension (OLE).
|
Globalne wrażenie zmiany klinicznej opiekuna (CGIC)
Ramy czasowe: Dzień 15
|
CGIC to ocena jednego pytania wypełniana przez opiekuna.
W pytaniu oceniano stan zdrowia uczestnika od momentu rozpoczęcia leczenia.
Opiekun wystawiał ocenę w 7-stopniowej skali od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza).
|
Dzień 15
|
Lekarz Global Impression of Change (PGIC)
Ramy czasowe: Dzień 15
|
PGIC to ocena jednego pytania wypełniona przez badacza.
Pytanie ocenia stan zdrowia uczestnika od momentu rozpoczęcia leczenia.
Badacz wystawiał ocenę w 7-stopniowej skali od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza).
|
Dzień 15
|
Liczba respondentów
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 15
|
Ratownika definiuje się jako uczestnika, który doświadcza ustąpienia hipsarytmii i jest wolny od skurczów.
Testy dla osób reagujących były prowadzone przez VEEG przez co najmniej 8 godzin i do 24 godzin.
|
Linia bazowa do dnia 15
|
Procent respondentów
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 15
|
Ratownika definiuje się jako uczestnika, który doświadcza ustąpienia hipsarytmii i jest wolny od skurczów.
Testy dla osób reagujących były prowadzone przez VEEG przez co najmniej 8 godzin i do 24 godzin.
|
Linia bazowa do dnia 15
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
24 kwietnia 2017
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
7 maja 2018
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
7 maja 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 listopada 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 listopada 2016
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
2 listopada 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
2 września 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 sierpnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GWEP15100 Pilot Phase
- 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na GWP42003-P
-
Jazz PharmaceuticalsZakończonyPadaczka | Zespół DravetaStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
-
Jazz PharmaceuticalsRekrutacyjnyNapad padaczkowy u uczestników ze stwardnieniem guzowatym | Napad padaczkowy u uczestników z zespołem Dravet | Napad padaczkowy u uczestników z zespołem Lennoxa-GastautaStany Zjednoczone
-
Jazz PharmaceuticalsWycofaneZespół Lennoxa-Gastauta
-
Jazz PharmaceuticalsZakończonyPadaczka | Zespół Draveta | Zespół Lennoxa-Gastauta
-
Jazz PharmaceuticalsZakończonyZespół Retta | RTTStany Zjednoczone, Hiszpania, Włochy, Zjednoczone Królestwo
-
Jazz PharmaceuticalsZakończonyNapady związane z EMASStany Zjednoczone, Włochy
-
Jazz PharmaceuticalsZakończonyTłusta wątrobaZjednoczone Królestwo
-
Mayo ClinicNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyZłośliwy nowotwór lity | Neuropatia obwodowa wywołana chemioterapiąStany Zjednoczone
-
Jazz PharmaceuticalsZakończonyDziecięce skurczeStany Zjednoczone, Polska
-
Jazz PharmaceuticalsGW PharmaceuticalsZakończonyDrgawki | Zespół stwardnienia guzowategoStany Zjednoczone