Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prøve av Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) for infantile spasmer (GWPCARE7)

31. august 2022 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) hos spedbarn med infantile spasmer etter en innledende åpen pilotstudie

Denne studien består av 3 deler: en pilotsikkerhetsfase, en pivotal randomisert kontrollert fase og en åpen utvidelsesfase. Bare pilotfasen vil bli beskrevet i denne posten. 2 kull på 5 deltakere vil bli påmeldt sekvensielt. Alle deltakere vil motta GWP42003-P.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • The Childrens Hospital of San Antonio
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Forente stater, 22601
        • Valley Health Clinical Research
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polen
        • Centrum Medyczne POMOC

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 2 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Deltakeren er i alderen 6-24 måneder (inklusive) i første kohort eller i alderen 1-24 måneder (inklusive) i andre kohort, på tidspunktet for samtykke.
  • Deltakeren er diagnostisert med IS og har ikke respondert tilstrekkelig etter behandling med 1 eller flere godkjente IS-terapier.
  • For å bli betraktet som hypsarrhythmia, som definert for bruk i studien, må elektroencefalografi (EEG)-bakgrunnen bremses og ha multifokale pigger. I tillegg må det enten være høyspenning (over 300 µV) eller ha elektrodekrement/diskontinuitet.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Deltakeren tar eller har tatt klobazam eller et annet pattedyrmål for rapamycin (mTOR)-hemmer innen 2 uker før screeningbesøket.
  • Deltakeren har et QT-intervall, korrigert for hjertefrekvens med Bazetts formel (QTcB), på 460 msek eller mer på EKG.
  • Deltakerens omsorgsperson gir eller har gitt rekreasjons- eller medisinsk cannabis, eller syntetiske cannabinoidbaserte medisiner, innen 1 måned før screeningbesøket.
  • Deltagerens omsorgsperson er ikke villig til å avstå fra å gi deltakeren (inkludert deltakerens mor som avstår fra seg selv, hvis de ammer) rekreasjons- eller medisinsk cannabis, eller syntetiske cannabinoidbaserte medisiner (annet enn studiestoffet) under forsøket.
  • Deltakeren har en kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor cannabinoider eller noen av hjelpestoffene i studiemedisinen, for eksempel sesamolje.
  • Deltakeren har betydelig nedsatt leverfunksjon ved screeningbesøket.
  • Deltakeren har mottatt et undersøkelseslegemiddel som del av en klinisk utprøving innen minimum 5 halveringstider før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: GWP42003-P
Administrert oralt, titrering til en måldose på 40 mg/kg/dag. Deltakerne fortsetter med måldosen, eller den høyeste tolererte dosen opp til måldosen, for resten av den 2-ukers behandlingsperioden.
Legemiddel: GWP42003-P
Klar, fargeløs til gul løsning som inneholder cannabidiol oppløst i hjelpestoffene sesamolje og vannfri etanol med tilsatt søtningsmiddel (sukralose) og jordbærsmak.
Andre navn:
  • Cannabidiol
  • CBD

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med alvorlige behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til dag 15
TEAE er definert som alle uønskede hendelser som ikke er tilstede før den første undersøkelsesmedisinen (IMP) eller placeboadministrering eller enhver hendelse som allerede er tilstede som forverret seg i alvorlighetsgrad eller frekvens etter IMP.
Fra signering av informert samtykke til dag 15
Antall deltakere med lav eller høy hematologisk laboratorieparameterverdi
Tidsramme: Dag 4 og dag 15
Dag 4 og dag 15
Antall deltakere med lav eller høy biokjemilaboratorieparameterverdi
Tidsramme: Dag 4 og dag 15
Dag 4 og dag 15
Antall deltakere med en hvilken som helst klinisk relevant urinanalyseparameterverdi
Tidsramme: Dag 4 og dag 15
Klinisk relevans ble bestemt av etterforskeren.
Dag 4 og dag 15
Antall deltakere med klinisk signifikante elektrokardiogramfunn
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til dag 15
Klinisk signifikans ble bestemt av etterforskeren.
Fra signering av informert samtykke til dag 15
Antall deltakere med klinisk signifikante fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til dag 15
Klinisk signifikans ble bestemt av etterforskeren.
Fra signering av informert samtykke til dag 15
Antall deltakere med klinisk signifikante vitale tegnfunn
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til dag 15
Klinisk signifikans ble bestemt av etterforskeren.
Fra signering av informert samtykke til dag 15

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere fri for kliniske spasmer
Tidsramme: Dag 15
Kliniske spasmer ble bestemt ved video-elektroencefalografi (VEEG) i minst 8 timer og opptil 24 timer.
Dag 15
Prosentandel av deltakere fri for kliniske spasmer
Tidsramme: Dag 15
Kliniske spasmer ble bestemt ved VEEG i minst 8 timer og opptil 24 timer.
Dag 15
Antall deltakere med oppløsning av Hypsarrhythmia
Tidsramme: Dag 15
Oppløsning av hypsarrhythmia ble bestemt ved VEEG i minst 8 timer og opptil 24 timer.
Dag 15
Prosentandel av deltakere med oppløsning av hypsarrhythmia
Tidsramme: Dag 15
Oppløsning av hypsarrhythmia ble bestemt ved VEEG i minst 8 timer og opptil 24 timer.
Dag 15
Antall deltakere som opplever spasmer og anfall etter undertype
Tidsramme: Dag 4 og dag 15
Omsorgspersoner registrerte deltakerens spasmer og anfall etter kategori i en daglig dagbok. Undertyper av spasmer og anfall inkluderte: klonisk, tonisk-klonisk, myoklonisk, fokal og fravær.
Dag 4 og dag 15
Gjennomsnittlig tid til opphør av spasmer
Tidsramme: Dag 1 til starten av Open-label Extension (OLE) fase
Analyse kunne ikke utføres for dette utfallsmålet fordi studien oppfylte No Go-kriteriene. Pilotfasen ble avsluttet etter at 9 deltakere fullførte behandlingen og demonstrerte fortsatt hypsarytmi og spasmer ved oppfølging av VEEG. Pivotalfasen ble ikke igangsatt; deltakere som fullfører pilotfasen kan imidlertid rulle inn i Open Label Extension Phase (NCT02954887) i opptil 1 år.
Dag 1 til starten av Open-label Extension (OLE) fase
Caregiver Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Dag 15
CGIC er en enkeltspørsmålsvurdering fullført av omsorgspersonen. Spørsmålet vurderte status for deltakerens tilstand siden behandlingsstart. Omsorgspersonen ga en vurdering på en 7-punkts skala fra 1 (svært mye bedre) til 7 (veldig dårligere).
Dag 15
Physician Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: Dag 15
PGIC er en enkeltspørsmålsvurdering fullført av etterforskeren. Spørsmålet vurderer status for deltakerens tilstand siden behandlingsstart. Etterforskeren ga en vurdering på en 7-punkts skala fra 1 (svært mye bedre) til 7 (veldig dårligere).
Dag 15
Antall respondenter
Tidsramme: Grunnlinje til dag 15
En responder er definert som en deltaker som opplever en oppløsning av hypsarrhythmia og fri for spasmer. Testing for respondere ble utført av VEEG i minst 8 timer og opptil 24 timer.
Grunnlinje til dag 15
Prosentandel av respondenter
Tidsramme: Grunnlinje til dag 15
En responder er definert som en deltaker som opplever en oppløsning av hypsarrhythmia og fri for spasmer. Testing for respondere ble utført av VEEG i minst 8 timer og opptil 24 timer.
Grunnlinje til dag 15

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

24. april 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

7. mai 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

7. mai 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. november 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

2. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

2. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GWEP15100 Pilot Phase
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Infantile spasmer

Kliniske studier på GWP42003-P

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ukraine

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere