Ensayo de cannabidiol (CBD; GWP42003-P) para espasmos infantiles (GWPCARE7)
31 de agosto de 2022 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia y la seguridad del cannabidiol (CBD; GWP42003-P) en bebés con espasmos infantiles después de un estudio piloto inicial abierto
Este ensayo consta de 3 partes: una fase piloto de seguridad, una fase controlada aleatoria fundamental y una fase de extensión abierta.
La fase piloto sólo se describirá en este registro. Se inscribirán secuencialmente 2 cohortes de 5 participantes.
Todos los participantes recibirán GWP42003-P.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
- The Childrens Hospital of San Antonio
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Estados Unidos, 22601
- Valley Health Clinical Research
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polonia
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Łódź, Polonia
- Centrum Medyczne POMOC
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 mes a 2 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El participante tiene entre 6 y 24 meses (inclusive) en la primera cohorte o entre 1 y 24 meses (inclusive) en la segunda cohorte, en el momento del consentimiento.
- Al participante se le diagnostica IS y no ha respondido adecuadamente después del tratamiento con 1 o más terapias IS aprobadas.
- Para que se considere hipsarritmia, tal como se define para su uso en el estudio, el fondo de la electroencefalografía (EEG) debe ser más lento y tener picos multifocales. Además, debe ser de alto voltaje (por encima de 300 µV) o tener electrodecremento/discontinuidad.
Criterios clave de exclusión:
- El participante actualmente está tomando o ha tomado clobazam o cualquier inhibidor de la diana de rapamicina en mamíferos (mTOR) en las 2 semanas anteriores a la visita de selección.
- El participante tiene un intervalo QT, corregido por la frecuencia cardíaca con la fórmula de Bazett (QTcB), de 460 ms o más en el ECG.
- El cuidador del participante está dando o ha dado cannabis recreativo o medicinal, o medicamentos a base de cannabinoides sintéticos, en el mes anterior a la visita de selección.
- El cuidador del participante no está dispuesto a abstenerse de darle al participante (incluida la abstención de la madre del participante, si está amamantando) cannabis recreativo o medicinal, o medicamentos a base de cannabinoides sintéticos (que no sean el fármaco del estudio) durante el ensayo.
- El participante tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a los cannabinoides o a cualquiera de los excipientes del fármaco del estudio, como el aceite de sésamo.
- El participante tiene una función hepática significativamente deteriorada en la visita de selección.
- El participante ha recibido un medicamento en investigación como parte de un ensayo clínico dentro de un mínimo de 5 vidas medias antes de la visita de selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: GWP42003-P
Administrado por vía oral, titulando a una dosis objetivo de 40 mg/kg/día.
Los participantes continúan con la dosis objetivo, o la dosis más alta tolerada hasta la dosis objetivo, durante el resto del período de tratamiento de 2 semanas.
|
Solución transparente, de incolora a amarilla que contiene cannabidiol disuelto en los excipientes aceite de sésamo y etanol anhidro con edulcorante añadido (sucralosa) y aroma de fresa.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 15
|
Los TEAE se definen como todos los eventos adversos no presentes antes de la administración del primer medicamento en investigación (IMP) o placebo o cualquier evento ya presente que empeoró en gravedad o frecuencia después de IMP.
|
Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 15
|
|
Número de participantes con cualquier valor de parámetro de laboratorio de hematología bajo o alto
Periodo de tiempo: Día 4 y Día 15
|
Día 4 y Día 15
|
|
|
Número de participantes con cualquier valor de parámetro de laboratorio de bioquímica bajo o alto
Periodo de tiempo: Día 4 y Día 15
|
Día 4 y Día 15
|
|
|
Número de participantes con cualquier valor de parámetro de análisis de orina clínicamente relevante
Periodo de tiempo: Día 4 y Día 15
|
La relevancia clínica fue determinada por el investigador.
|
Día 4 y Día 15
|
|
Número de participantes con hallazgos de electrocardiograma clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 15
|
El significado clínico fue determinado por el investigador.
|
Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 15
|
|
Número de participantes con hallazgos de examen físico clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 15
|
El significado clínico fue determinado por el investigador.
|
Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 15
|
|
Número de participantes con hallazgos de signos vitales clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 15
|
El significado clínico fue determinado por el investigador.
|
Desde la firma del consentimiento informado hasta el día 15
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes libres de espasmos clínicos
Periodo de tiempo: Día 15
|
Los espasmos clínicos se determinaron por video-electroencefalografía (VEEG) durante al menos 8 horas y hasta 24 horas.
|
Día 15
|
|
Porcentaje de participantes libres de espasmos clínicos
Periodo de tiempo: Día 15
|
Los espasmos clínicos se determinaron por VEEG durante al menos 8 horas y hasta 24 horas.
|
Día 15
|
|
Número de participantes con resolución de hipsarritmia
Periodo de tiempo: Día 15
|
La resolución de la hipsarritmia se determinó mediante VEEG durante al menos 8 horas y hasta 24 horas.
|
Día 15
|
|
Porcentaje de participantes con resolución de la hipsarritmia
Periodo de tiempo: Día 15
|
La resolución de la hipsarritmia se determinó mediante VEEG durante al menos 8 horas y hasta 24 horas.
|
Día 15
|
|
Número de participantes que experimentaron espasmos y convulsiones por subtipo
Periodo de tiempo: Día 4 y Día 15
|
Los cuidadores registraron los espasmos y convulsiones de los participantes por categoría en un diario.
Los subtipos de espasmos y convulsiones incluyeron: clónico, tónico-clónico, mioclónico, focal y de ausencia.
|
Día 4 y Día 15
|
|
Tiempo promedio para el cese de los espasmos
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el inicio de la fase de extensión de etiqueta abierta (OLE)
|
No se pudo realizar el análisis para esta medida de resultado porque el estudio cumplió con los Criterios de No Go.
La fase piloto concluyó después de que 9 participantes completaron el tratamiento y demostraron hipsarritmia y espasmos continuos en el VEEG de seguimiento.
La Fase Fundamental no se inició; sin embargo, los participantes que completen la fase piloto podrían pasar a la fase de extensión de etiqueta abierta (NCT02954887) por hasta 1 año.
|
Día 1 hasta el inicio de la fase de extensión de etiqueta abierta (OLE)
|
|
Impresión clínica global de cambio del cuidador (CGIC)
Periodo de tiempo: Día 15
|
El CGIC es una evaluación de una sola pregunta completada por el cuidador.
La pregunta evaluó el estado de la condición del participante desde el inicio del tratamiento.
El cuidador proporcionó una calificación en una escala de 7 puntos de 1 (muy mejorado) a 7 (mucho peor).
|
Día 15
|
|
Impresión global del cambio del médico (PGIC)
Periodo de tiempo: Día 15
|
El PGIC es una evaluación de una sola pregunta completada por el investigador.
La pregunta evalúa el estado de la condición del participante desde el inicio del tratamiento.
El investigador proporcionó una calificación en una escala de 7 puntos de 1 (muy mejorado) a 7 (mucho peor).
|
Día 15
|
|
Número de respondedores
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 15
|
Un respondedor se define como un participante que experimenta una resolución de la hipsarritmia y está libre de espasmos.
VEEG realizó pruebas para los respondedores durante al menos 8 horas y hasta 24 horas.
|
Línea de base hasta el día 15
|
|
Porcentaje de respondedores
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 15
|
Un respondedor se define como un participante que experimenta una resolución de la hipsarritmia y está libre de espasmos.
VEEG realizó pruebas para los respondedores durante al menos 8 horas y hasta 24 horas.
|
Línea de base hasta el día 15
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
24 de abril de 2017
Finalización primaria (ACTUAL)
7 de mayo de 2018
Finalización del estudio (ACTUAL)
7 de mayo de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de noviembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de noviembre de 2016
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
2 de noviembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
2 de septiembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de agosto de 2022
Última verificación
1 de agosto de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GWEP15100 Pilot Phase
- 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .