Proef van cannabidiol (CBD; GWP42003-P) voor infantiele spasmen (GWPCARE7)
31 augustus 2022 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van cannabidiol (CBD; GWP42003-P) te onderzoeken bij zuigelingen met infantiele spasmen na een eerste open-label pilotstudie
Deze studie bestaat uit 3 delen: een pilot-veiligheidsfase, een cruciale gerandomiseerde gecontroleerde fase en een open-label extensiefase.
In dit dossier wordt alleen de pilotfase beschreven. Er worden achtereenvolgens 2 cohorten van 5 deelnemers ingeschreven.
Alle deelnemers ontvangen GWP42003-P.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
9
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Gdańsk, Polen
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Łódź, Polen
- Centrum Medyczne POMOC
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207
- The Childrens Hospital of San Antonio
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Verenigde Staten, 22601
- Valley Health Clinical Research
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 maand tot 2 jaar (KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- De deelnemer is op het moment van toestemming tussen 6 en 24 maanden (inclusief) in het eerste cohort of tussen 1 en 24 maanden (inclusief) in het tweede cohort.
- Deelnemer is gediagnosticeerd met IS en reageert niet adequaat na behandeling met 1 of meer goedgekeurde IS-therapieën.
- Om te worden beschouwd als hypsarrhythmie, zoals gedefinieerd voor gebruik in de studie, moet de elektro-encefalografie (EEG) achtergrond worden vertraagd en multifocale spikes hebben. Bovendien moet het hoogspanning zijn (boven 300 µV) of elektrodecrement/discontinuïteit hebben.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- De deelnemer gebruikt of heeft momenteel clobazam of een zoogdierdoel van rapamycine (mTOR)-remmer ingenomen binnen de 2 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Deelnemer heeft een QT-interval, gecorrigeerd voor hartslag met de formule van Bazett (QTcB), van 460 msec of meer op ECG.
- De verzorger van de deelnemer geeft momenteel recreatieve of medicinale cannabis of medicijnen op basis van synthetische cannabinoïden of heeft deze gegeven binnen de 1 maand voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- De verzorger van de deelnemer is niet bereid om de deelnemer (inclusief de moeder van de deelnemer die zich ervan onthoudt, als hij borstvoeding geeft) tijdens het onderzoek geen recreatieve of medicinale cannabis of synthetische op cannabinoïden gebaseerde medicijnen (anders dan het onderzoeksgeneesmiddel) te geven.
- Deelnemer heeft een bekende of vermoede overgevoeligheid voor cannabinoïden of een van de hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel, zoals sesamolie.
- De deelnemer heeft een significant verminderde leverfunctie tijdens het screeningsbezoek.
- Deelnemer heeft een geneesmiddel voor onderzoek gekregen als onderdeel van een klinische studie binnen minimaal 5 halfwaardetijden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: GWP42003-P
Oraal toegediend, titrerend tot een streefdosis van 40 mg/kg/dag.
Deelnemers gaan door met de doeldosis, of de hoogst getolereerde dosis tot aan de doeldosis, gedurende de rest van de behandelingsperiode van 2 weken.
|
Heldere, kleurloze tot gele oplossing met cannabidiol opgelost in de hulpstoffen sesamolie en watervrije ethanol met toegevoegde zoetstof (sucralose) en aardbeiensmaakstof.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met ernstige, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 15
|
TEAE's worden gedefinieerd als alle ongewenste voorvallen die niet aanwezig waren voorafgaand aan de eerste toediening van een geneesmiddel voor onderzoek (IMP) of placebo, of elk voorval dat al aanwezig was en in ernst of frequentie verergerde na IMP.
|
Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 15
|
|
Aantal deelnemers met een lage of hoge hematologische laboratoriumparameterwaarde
Tijdsspanne: Dag 4 en Dag 15
|
Dag 4 en Dag 15
|
|
|
Aantal deelnemers met een lage of hoge parameterwaarde voor biochemielaboratorium
Tijdsspanne: Dag 4 en Dag 15
|
Dag 4 en Dag 15
|
|
|
Aantal deelnemers met elke klinisch relevante parameterwaarde voor urineonderzoek
Tijdsspanne: Dag 4 en Dag 15
|
Klinische relevantie werd bepaald door de onderzoeker.
|
Dag 4 en Dag 15
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen op het elektrocardiogram
Tijdsspanne: Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 15
|
Klinische significantie werd bepaald door de onderzoeker.
|
Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 15
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 15
|
Klinische significantie werd bepaald door de onderzoeker.
|
Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 15
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen van vitale functies
Tijdsspanne: Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 15
|
Klinische significantie werd bepaald door de onderzoeker.
|
Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot dag 15
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers vrij van klinische spasmen
Tijdsspanne: Dag 15
|
Klinische spasmen werden bepaald door middel van video-elektro-encefalografie (VEEG) gedurende minimaal 8 uur en maximaal 24 uur.
|
Dag 15
|
|
Percentage deelnemers vrij van klinische spasmen
Tijdsspanne: Dag 15
|
Klinische spasmen werden vastgesteld met VEEG gedurende minimaal 8 uur en maximaal 24 uur.
|
Dag 15
|
|
Aantal deelnemers met resolutie van hypsarrhythmia
Tijdsspanne: Dag 15
|
De resolutie van hypsarrhythmia werd bepaald door middel van VEEG gedurende ten minste 8 uur en maximaal 24 uur.
|
Dag 15
|
|
Percentage deelnemers met resolutie van hypsarrhythmia
Tijdsspanne: Dag 15
|
De resolutie van hypsarrhythmia werd bepaald door middel van VEEG gedurende ten minste 8 uur en maximaal 24 uur.
|
Dag 15
|
|
Aantal deelnemers dat spasmen en toevallen ervaart per subtype
Tijdsspanne: Dag 4 en Dag 15
|
Verzorgers registreerden de spasmen en toevallen van de deelnemer per categorie in een dagelijks dagboek.
Subtypes van spasmen en toevallen omvatten: clonische, tonisch-clonische, myoclonische, focale en absentie.
|
Dag 4 en Dag 15
|
|
Gemiddelde tijd tot beëindiging van spasmen
Tijdsspanne: Dag 1 tot de start van de Open-label Extensie (OLE)-fase
|
Er kon geen analyse worden uitgevoerd voor deze uitkomstmaat omdat het onderzoek voldeed aan de No Go Criteria.
De pilotfase werd afgesloten nadat 9 deelnemers de behandeling hadden voltooid en aanhoudende hypsarrhythmie en spasmen vertoonden bij de follow-up VEEG.
De centrale fase is niet gestart; deelnemers die de pilotfase hebben voltooid, kunnen echter maximaal 1 jaar doorgaan naar de open label-extensiefase (NCT02954887).
|
Dag 1 tot de start van de Open-label Extensie (OLE)-fase
|
|
Verzorger Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tijdsspanne: Dag 15
|
De CGIC is een beoordeling met één vraag die wordt ingevuld door de zorgverlener.
De vraag beoordeelde de toestand van de deelnemer sinds de start van de behandeling.
De verzorger gaf een cijfer op een 7-puntsschaal van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter).
|
Dag 15
|
|
Arts Global Impression of Change (PGIC)
Tijdsspanne: Dag 15
|
De PGIC is een beoordeling met één vraag die door de onderzoeker wordt ingevuld.
De vraag beoordeelt de toestand van de deelnemer sinds de start van de behandeling.
De onderzoeker gaf een beoordeling op een 7-puntsschaal van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter).
|
Dag 15
|
|
Aantal respondenten
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
|
Een responder wordt gedefinieerd als een deelnemer die een oplossing van hypsarrhythmie ervaart en vrij is van spasmen.
Testen voor responders werd uitgevoerd door VEEG gedurende minimaal 8 uur en maximaal 24 uur.
|
Basislijn tot dag 15
|
|
Percentage respondenten
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
|
Een responder wordt gedefinieerd als een deelnemer die een oplossing van hypsarrhythmie ervaart en vrij is van spasmen.
Testen voor responders werd uitgevoerd door VEEG gedurende minimaal 8 uur en maximaal 24 uur.
|
Basislijn tot dag 15
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
24 april 2017
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
7 mei 2018
Studie voltooiing (WERKELIJK)
7 mei 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 november 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 november 2016
Eerst geplaatst (SCHATTING)
2 november 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
2 september 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 augustus 2022
Laatst geverifieerd
1 augustus 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GWEP15100 Pilot Phase
- 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .