Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška kanabidiolu (CBD; GWP42003-P) pro kojenecké křeče (GWPCARE7)

31. srpna 2022 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti kanabidiolu (CBD; GWP42003-P) u kojenců s kojeneckými křečemi po úvodní otevřené pilotní studii

Tato studie se skládá ze 3 částí: pilotní bezpečnostní fáze, hlavní randomizovaná kontrolovaná fáze a otevřená prodloužená fáze. V tomto záznamu bude popsána pouze pilotní fáze. Postupně budou zapsány 2 kohorty po 5 účastnících. Všichni účastníci obdrží GWP42003-P.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polsko
        • Centrum Medyczne POMOC
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • The Childrens Hospital of San Antonio
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Spojené státy, 22601
        • Valley Health Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 2 roky (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • V době udělení souhlasu je účastník ve věku 6-24 měsíců (včetně) v první kohortě nebo ve věku 1-24 měsíců (včetně) ve druhé kohortě.
  • Účastník je diagnostikován s IS a po léčbě 1 nebo více schválenými terapiemi IS nedokázal adekvátně reagovat.
  • Aby mohla být považována za hypsarytmii, jak je definována pro použití ve studii, musí být pozadí elektroencefalografie (EEG) zpomalené a musí mít multifokální hroty. Kromě toho musí být buď vysokonapěťové (nad 300 µV), nebo musí mít elektrokrement/diskontinuitu.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastník v současné době užívá nebo užíval klobazam nebo jakýkoli savčí cílový inhibitor rapamycinu (mTOR) během 2 týdnů před screeningovou návštěvou.
  • Účastník má na EKG interval QT korigovaný na srdeční frekvenci pomocí Bazettova vzorce (QTcB) 460 ms nebo více.
  • Ošetřovatel účastníka v současné době podává nebo podával rekreační nebo léčebné konopí nebo léky na bázi syntetických kanabinoidů během 1 měsíce před screeningovou návštěvou.
  • Ošetřovatel účastníka není ochoten zdržet se podávání účastníkovi (včetně matky účastníka, která se zdržuje, pokud kojí) rekreační nebo léčebné konopí nebo syntetické léky na bázi kanabinoidů (jiné než studovaný lék) během studie.
  • Účastník má jakoukoli známou nebo předpokládanou přecitlivělost na kanabinoidy nebo kteroukoli z pomocných látek studovaného léku, jako je sezamový olej.
  • Účastník má při screeningové návštěvě významně zhoršenou funkci jater.
  • Účastník obdržel hodnocený léčivý přípravek v rámci klinického hodnocení během minimálně 5 poločasů před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: GWP42003-P
Podává se perorálně, titruje se na cílovou dávku 40 mg/kg/den. Účastníci pokračují v cílové dávce nebo v nejvyšší tolerované dávce až do cílové dávky po zbytek 2týdenního léčebného období.
Lék: GWP42003-P
Čirý, bezbarvý až žlutý roztok obsahující kanabidiol rozpuštěný v pomocných látkách sezamový olej a bezvodý ethanol s přidaným sladidlem (sukralóza) a jahodovým aroma.
Ostatní jména:
  • Cannabidiol
  • CBD

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 15. dne
TEAE jsou definovány jako všechny nežádoucí příhody, které nebyly přítomny před podáním prvního hodnoceného léčivého přípravku (IMP) nebo placeba, nebo jakákoli již přítomná příhoda, která se zhoršila v závažnosti nebo frekvenci po IMP.
Od podpisu informovaného souhlasu do 15. dne
Počet účastníků s jakoukoli nízkou nebo vysokou hodnotou parametru hematologické laboratoře
Časové okno: Den 4 a den 15
Den 4 a den 15
Počet účastníků s nízkou nebo vysokou hodnotou laboratorního parametru biochemie
Časové okno: Den 4 a den 15
Den 4 a den 15
Počet účastníků s jakoukoli klinicky relevantní hodnotou parametru analýzy moči
Časové okno: Den 4 a den 15
Klinickou relevanci určil zkoušející.
Den 4 a den 15
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy elektrokardiogramu
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 15. dne
Klinická významnost byla stanovena zkoušejícím.
Od podpisu informovaného souhlasu do 15. dne
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy fyzikálního vyšetření
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 15. dne
Klinická významnost byla stanovena zkoušejícím.
Od podpisu informovaného souhlasu do 15. dne
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy vitálních funkcí
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 15. dne
Klinická významnost byla stanovena zkoušejícím.
Od podpisu informovaného souhlasu do 15. dne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků bez klinických křečí
Časové okno: Den 15
Klinické spasmy byly stanoveny videoelektroencefalografií (VEEG) po dobu nejméně 8 hodin a až 24 hodin.
Den 15
Procento účastníků bez klinických křečí
Časové okno: Den 15
Klinické spasmy byly stanoveny pomocí VEEG po dobu nejméně 8 hodin a až 24 hodin.
Den 15
Počet účastníků s vyřešením hypsarytmie
Časové okno: Den 15
Vymizení hypsarytmie bylo stanoveno pomocí VEEG po dobu nejméně 8 hodin a až 24 hodin.
Den 15
Procento účastníků s vyřešením hypsarytmie
Časové okno: Den 15
Vymizení hypsarytmie bylo stanoveno pomocí VEEG po dobu nejméně 8 hodin a až 24 hodin.
Den 15
Počet účastníků pociťujících křeče a záchvaty podle podtypu
Časové okno: Den 4 a den 15
Pečovatelé zaznamenávali křeče a záchvaty účastníka podle kategorií do denního deníku. Podtypy křečí a záchvatů zahrnovaly: klonické, tonicko-klonické, myoklonické, fokální a nepřítomné.
Den 4 a den 15
Průměrná doba do zastavení křečí
Časové okno: Den 1 do zahájení fáze otevřeného rozšíření (OLE).
Pro toto výstupní měření nebylo možné provést analýzu, protože studie splnila kritéria No Go. Pilotní fáze skončila poté, co 9 účastníků dokončilo léčbu a prokázala pokračující hypsarytmii a křeče při následném VEEG. Klíčová fáze nebyla zahájena; účastníci, kteří dokončili pilotní fázi, však mohli přejít do fáze otevřeného rozšíření (NCT02954887) až na 1 rok.
Den 1 do zahájení fáze otevřeného rozšíření (OLE).
Globální klinický dojem změny pečovatele (CGIC)
Časové okno: Den 15
CGIC je hodnocení s jednou otázkou vyplněné pečovatelem. Otázka hodnotila stav účastníka od zahájení léčby. Pečovatel poskytl hodnocení na 7bodové škále od 1 (velmi se zlepšilo) do 7 (velmi výrazně zhoršilo).
Den 15
Physician Global Impression of Change (PGIC)
Časové okno: Den 15
PGIC je hodnocení s jednou otázkou, které dokončil zkoušející. Otázka hodnotí stav stavu účastníka od zahájení léčby. Vyšetřovatel poskytl hodnocení na 7bodové škále od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší).
Den 15
Počet respondentů
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Reagující je definován jako účastník, u kterého došlo k ústupu hypsarytmie a bez křečí. Testování respondentů bylo prováděno VEEG po dobu nejméně 8 hodin a až 24 hodin.
Výchozí stav do dne 15
Procento respondentů
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Reagující je definován jako účastník, u kterého došlo k ústupu hypsarytmie a bez křečí. Testování respondentů bylo prováděno VEEG po dobu nejméně 8 hodin a až 24 hodin.
Výchozí stav do dne 15

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

24. dubna 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

7. května 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

7. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2016

První zveřejněno (ODHAD)

2. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

2. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GWEP15100 Pilot Phase
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GWP42003-P

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit