Test av Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) för infantila spasmer (GWPCARE7)
31 augusti 2022 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) hos spädbarn med infantila spasmer efter en inledande öppen pilotstudie
Denna studie består av 3 delar: en pilotsäkerhetsfas, en pivotal randomiserad kontrollerad fas och en öppen förlängningsfas.
Endast pilotfasen kommer att beskrivas i denna post. 2 kohorter med 5 deltagare kommer att registreras i tur och ordning.
Alla deltagare kommer att få GWP42003-P.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
- The Childrens Hospital of San Antonio
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Förenta staterna, 22601
- Valley Health Clinical Research
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Łódź, Polen
- Centrum Medyczne POMOC
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 månad till 2 år (BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Deltagaren är i åldern 6-24 månader (inklusive) i den första kohorten eller i åldern 1-24 månader (inklusive) i den andra kohorten, vid tidpunkten för samtycke.
- Deltagaren har diagnosen IS och har inte svarat adekvat efter behandling med 1 eller flera godkända IS-terapier.
- För att betraktas som hypsarrytmi, enligt definitionen för användning i studien, måste elektroencefalografins (EEG) bakgrund bromsas och ha multifokala toppar. Dessutom måste det vara antingen högspänning (över 300 µV) eller ha elektrodekrement/diskontinuitet.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Deltagaren tar för närvarande eller har tagit klobazam eller något däggdjursmål för rapamycin (mTOR)-hämmare inom 2 veckor före screeningbesöket.
- Deltagaren har ett QT-intervall, korrigerat för hjärtfrekvens med Bazetts formel (QTcB), på 460 msek eller mer på EKG.
- Deltagarens vårdgivare ger eller har gett cannabis för rekreation eller medicinskt bruk, eller syntetiska cannabinoidbaserade läkemedel, inom 1 månad före screeningbesöket.
- Deltagarens vårdgivare är ovillig att avstå från att ge deltagaren (inklusive deltagarens mamma som avstår från sig själva, om de ammar) rekreations- eller medicinsk cannabis, eller syntetiska cannabinoidbaserade mediciner (andra än studieläkemedlet) under försöket.
- Deltagaren har någon känd eller misstänkt överkänslighet mot cannabinoider eller något av hjälpämnena i studieläkemedlet, såsom sesamolja.
- Deltagaren har signifikant nedsatt leverfunktion vid screeningbesöket.
- Deltagaren har fått ett prövningsläkemedel som en del av en klinisk prövning inom minst 5 halveringstider före screeningbesöket.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: GWP42003-P
Administreras oralt, titrerande till en måldos på 40 mg/kg/dag.
Deltagarna fortsätter med måldosen, eller den högsta tolererade dosen upp till måldosen, under resten av den 2-veckors behandlingsperioden.
|
Klar, färglös till gul lösning innehållande cannabidiol löst i hjälpämnena sesamolja och vattenfri etanol med tillsatt sötningsmedel (sukralos) och jordgubbsarom.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 15
|
TEAE definieras som alla biverkningar som inte förekom före det första prövningsläkemedlet (IMP) eller placeboadministrering eller alla händelser som redan förekommit och som förvärrades i svårighetsgrad eller frekvens efter IMP.
|
Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 15
|
|
Antal deltagare med något lågt eller högt hematologiskt laboratorieparametervärde
Tidsram: Dag 4 och dag 15
|
Dag 4 och dag 15
|
|
|
Antal deltagare med något lågt eller högt biokemilaboratorieparametervärde
Tidsram: Dag 4 och dag 15
|
Dag 4 och dag 15
|
|
|
Antal deltagare med något kliniskt relevant urinanalysparametervärde
Tidsram: Dag 4 och dag 15
|
Klinisk relevans fastställdes av utredaren.
|
Dag 4 och dag 15
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta elektrokardiogramfynd
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 15
|
Klinisk signifikans fastställdes av utredaren.
|
Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 15
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta fysiska undersökningsfynd
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 15
|
Klinisk signifikans fastställdes av utredaren.
|
Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 15
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta vitala tecken
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 15
|
Klinisk signifikans fastställdes av utredaren.
|
Från undertecknande av informerat samtycke fram till dag 15
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare fria från kliniska spasmer
Tidsram: Dag 15
|
Kliniska spasmer bestämdes med videoelektroencefalografi (VEEG) under minst 8 timmar och upp till 24 timmar.
|
Dag 15
|
|
Andel deltagare fria från kliniska spasmer
Tidsram: Dag 15
|
Kliniska spasmer bestämdes med VEEG under minst 8 timmar och upp till 24 timmar.
|
Dag 15
|
|
Antal deltagare med upplösning av Hypsarrhythmia
Tidsram: Dag 15
|
Upplösning av hypsarrytmi bestämdes med VEEG under minst 8 timmar och upp till 24 timmar.
|
Dag 15
|
|
Andel deltagare med upplösning av Hypsarrhythmia
Tidsram: Dag 15
|
Upplösning av hypsarrytmi bestämdes med VEEG under minst 8 timmar och upp till 24 timmar.
|
Dag 15
|
|
Antal deltagare som upplever spasmer och anfall per undertyp
Tidsram: Dag 4 och dag 15
|
Vårdgivare registrerade deltagarens spasmer och anfall per kategori i en daglig dagbok.
Undertyper av spasmer och anfall inkluderade: klonisk, tonisk-klonisk, myoklonisk, fokal och frånvaro.
|
Dag 4 och dag 15
|
|
Genomsnittlig tid till upphörande av spasmer
Tidsram: Dag 1 till starten av Open-label Extension (OLE) fas
|
Analys kunde inte utföras för detta utfallsmått eftersom studien uppfyllde No Go Criteria.
Pilotfasen avslutades efter att nio deltagare slutfört behandlingen och visade fortsatt hypsarrytmi och spasmer vid uppföljning av VEEG.
Pivotalfasen inleddes inte; dock kunde deltagare som slutför pilotfasen rulla in i Open Label Extension Phase (NCT02954887) i upp till 1 år.
|
Dag 1 till starten av Open-label Extension (OLE) fas
|
|
Caregiver Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tidsram: Dag 15
|
CGIC är en enfrågebedömning som genomförs av vårdgivaren.
Frågan bedömde status för deltagarens tillstånd sedan behandlingsstart.
Vårdgivaren gav ett betyg på en 7-gradig skala från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre).
|
Dag 15
|
|
Physician Global Impression of Change (PGIC)
Tidsram: Dag 15
|
PGIC är en enfrågebedömning som genomförs av utredaren.
Frågan bedömer status för deltagarens tillstånd sedan behandlingsstart.
Utredaren gav ett betyg på en 7-gradig skala från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre).
|
Dag 15
|
|
Antal svarande
Tidsram: Baslinje till dag 15
|
En responder definieras som en deltagare som upplever en upplösning av hypsarrytmi och fri från spasmer.
Testning för responders utfördes av VEEG i minst 8 timmar och upp till 24 timmar.
|
Baslinje till dag 15
|
|
Andel svarande
Tidsram: Baslinje till dag 15
|
En responder definieras som en deltagare som upplever en upplösning av hypsarrytmi och fri från spasmer.
Testning för responders utfördes av VEEG i minst 8 timmar och upp till 24 timmar.
|
Baslinje till dag 15
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
24 april 2017
Primärt slutförande (FAKTISK)
7 maj 2018
Avslutad studie (FAKTISK)
7 maj 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 november 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 november 2016
Första postat (UPPSKATTA)
2 november 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
2 september 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 augusti 2022
Senast verifierad
1 augusti 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GWEP15100 Pilot Phase
- 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .